Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba autoimunitní trombocytopenie (AITP)

30. června 2017 aktualizováno: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Vysoká dávka cyklofosfamidu s CD34+ vybranou podporou autologních hematopoetických buněk pro léčbu refrakterní chronické autoimunitní trombocytopenie

Krevní destičky jsou částice nacházející se spolu s červenými a bílými krvinkami v krvi, které hrají roli v procesu srážení krve. Poruchy ovlivňující krevní destičky mohou snížit množství krevních destiček a vystavit pacienty riziku krvácení. Stav nízkého počtu krevních destiček se označuje jako trombocytopenie.

Trombocytopenie může být spojena s řadou onemocnění včetně rakoviny, leukémie, tuberkulózy nebo v důsledku autoimunitní reakce. Autoimunitní reakce jsou poruchy, při kterých normální imunitní systém začíná napadat sám sebe. Autoimunitní trombocytopenie (AITP) je porucha nízkého počtu krevních destiček, při které jsou krevní destičky zničeny protilátkami produkovanými imunitním systémem.

Bohužel mnoho pacientů s AITP nereaguje na standardní léčbu trombocytopenie. Cyklofosfamid je lék, který působí na potlačení aktivity imunitního systému. Vědci se domnívají, že kombinace tohoto léku s transplantovanými zachráněnými krevními kmenovými buňkami může poskytnout účinnou léčbu AITP.

Účelem této studie je prozkoumat cenovou dostupnost a bezpečnost této terapie pro léčbu AITP. Účinnost terapie bude měřena počtem pacientů, jejichž hladiny krevních destiček stoupnou nad 100 000/m3.

Pokud se tento léčebný přístup jeví jako dostupný, bude tato studie tvořit základ pro rozsáhlejší studii pro srovnání alternativních léčebných přístupů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Autoimunitní trombocytopenie (AITP) je porucha nízkého počtu krevních destiček, při které je destrukce krevních destiček způsobena protidestičkovými autoprotilátkami. Velká část pacientů s chronickou AITP je refrakterních na standardní terapie včetně kortikosteroidů, imunoglobulinu a splenektomie. Cyklofosfamid je cytotoxické imunosupresivní činidlo, které může vyvolat trvalé remise refrakterních autoimunitních onemocnění. Jako potenciální definitivní léčba AITP byla navržena vysoká dávka cyklofosfamidu se záchranou kmenových buněk z periferní krve (PBPC); infuze autoreaktivních lymfocytů by však mohla vést k relapsu. Použití PBPC zbavených T-lymfocytů by mohlo toto omezení obejít.

Účelem této studie fáze I/II je prozkoumat proveditelnost a bezpečnost tohoto přístupu a hledat předběžné důkazy o účinnosti použití vysokých dávek cyklofosfamidu (50 mg/kg/den x 4) s následnou infuzí autologního PBPC obohacený o CD34+ buňky (současně zbavené CD3+ buněk) pro léčbu pacientů s refrakterní AITP. Parametry bezpečnosti/proveditelnosti, které mají být zkoumány, budou zahrnovat schopnost mobilizovat, sklízet a purifikovat dostatečné množství PBPC k získání více než 2 x 10(6) CD34+ buněk/kg; symptomatická přijatelnost a hematologická toxicita mobilizačního režimu (filgrastim 10 mikrogramů/kg/den IV); snášenlivost postupu leukaferézy, včetně umístění a údržby centrální linie; hloubka a trvání nejnižších hodnot krevních buněk po chemoterapii; epizody peritransplantačního krvácení a požadavky na transfuzi; epizody febrilní neutropenie, kultivačně ověřené infekce a užívání antibiotik. Účinnost bude měřena rychlostí a počtem pacientů k dosažení kompletní remise (počet krevních destiček vyšší než 100 000/mm(3) a částečné remise (počet krevních destiček vyšší než 50 000/mm(3) nebo zdvojnásobení počtu krevních destiček s ústupem krvácení) epizody). Pomocný důkaz terapeutického účinku bude hledán zkoumáním změn titrů protilátek proti povrchovým glykoproteinům destiček. Kromě toho budou pomocí průtokové cytometrie vyšetřeny změny v podskupinách T-lymfocytů. Pokud se tento léčebný přístup jeví jako proveditelný, bude tato studie tvořit základ pro větší studii pro srovnání alternativních léčebných přístupů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

29

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Muž nebo žena, věk 18-65 let.

Refrakterní těžká chronická autoimunitní trombocytopenie s nebo bez autoimunitní hemolytické anémie (Evanův syndrom), se všemi následujícími příznaky:

  1. Počet krevních destiček často pod 20 000/mm(3), přestože je aktivní

    léčba po dobu delší než 6 měsíců.

  2. Normální nebo zvýšené megakaryocyty v kostní dřeni

    odsát/bx.

  3. Žádná věrohodná alternativní etiologie, jako je medikamentózní

    trombocytopenie, syndrom selhání dřeně nebo trombocytopenie

    související s virovou nebo bakteriální infekcí.

  4. Selhání léčby pomocí:

i. konvenční dávka steroidů (např. prednison nebo dávka 40

mg/den nebo ekvivalent, s následným snižováním dávky) po dobu alespoň 3

měsíce.

ii. intravenózní imunoglobulin.

iii. splenektomie.

E. Epizodické krvácení vyžadující transfuze nebo rušivé ekchymózy

s běžnými každodenními činnostmi.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Stav výkonu ECOG vyšší než 1.

Kardiopulmonální onemocnění včetně:

  1. V anamnéze onemocnění koronárních tepen, angina pectoris nebo městnavé srdeční selhání.
  2. Ejekční frakce LK nižší než 40 procent podle 2D echokardiogramu.

Onemocnění ledvin, sérový kreatinin vyšší než 2,5 mg/dl nebo clearance kreatininu nižší než 30 ml/min.

Významná jaterní dysfunkce, bilirubin vyšší než 2 mg/dl nebo transaminázy vyšší než 2krát UNL.

Nekorigovaná koagulopatie.

Aplazie kostní dřeně (celularita menší než 10 procent), jedno nebo víceřadé selhání krvetvorby, myelodysplastický syndrom nebo rozsáhlá fibróza dřeně.

Anamnéza nebo aktivní diagnóza malignity (kromě léčené nemelanomové rakoviny kůže nebo cervikálního karcinomu in situ).

HIV pozitivní.

Těhotenství nebo kojení, neochota praktikovat adekvátní antikoncepci v peritransplantačním období.

Psychiatrické onemocnění nebo duševní neschopnost porozumět a dát informovaný souhlas.

Jiné zdravotní onemocnění nebo stav, který podle názoru zkoušejících může kontraindikovat účast v této studii z důvodu rizika pacientů nebo ohrožení integrity studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

21. července 1997

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

11. června 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. listopadu 1999

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. listopadu 1999

První zveřejněno (ODHAD)

4. listopadu 1999

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

2. července 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. června 2017

Naposledy ověřeno

21. března 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 970154
  • 97-H-0154

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Isolex 300i

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Brazil

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit