N99-02: 멜팔란 및 부티오닌 술폭시민 (BSO)
2023년 4월 6일 업데이트: New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium
저항성 또는 재발성 고위험 신경모세포종에 대한 부티오닌 설폭시민(BSO) 자가 줄기 세포 지원에 의한 집중 멜팔란(L-PAM)의 조절(IND 69-112)
이론적 근거: 화학 요법에 사용되는 약물은 종양 세포가 분열하는 것을 막아 성장을 멈추거나 죽게 하는 다양한 방법을 사용합니다. 화학 요법을 골수 또는 말초 줄기 세포 이식과 병용하면 의사가 더 많은 양의 화학 요법 약물을 투여하고 더 많은 종양 세포를 죽일 수 있습니다.
목적: 저항성 또는 재발성 신경모세포종이 있는 어린이 치료에서 멜팔란 및 부티오닌 술폭시민에 이어 골수 또는 말초 줄기 세포 이식의 효과를 연구하기 위한 1상 시험.
연구 개요
상세 설명
목표:
- 저항성 또는 재발성 고위험 신경모세포종이 있는 소아에서 부티오닌 설폭시민과 병용한 후 자가 골수 또는 말초혈액 줄기세포 지원이 뒤따를 때 멜팔란의 최대 허용 용량을 결정합니다.
- 이러한 환자에서 이 요법의 독성 효과를 평가하십시오.
- 이러한 환자에서 이 요법의 약동학을 결정합니다.
- 이 요법으로 치료받은 환자의 반응률을 결정합니다.
개요: 이것은 멜팔란에 대한 다기관 용량 증량 연구입니다.
환자는 부티오닌 술폭시민 IV를 30분에 걸쳐 볼루스로 받은 후 -4일째부터 72시간 연속 주입을 받습니다. -3일 및 -2일에 15분에 걸쳐 멜팔란 IV; 자가 말초 혈액 줄기 세포 또는 골수 IV를 0일에 15-30분에 걸쳐; 및 필그라스팀(G-CSF)을 0일째부터 시작하여 혈구 수가 회복될 때까지 매일 1회 피하 또는 IV로 투여합니다.
최대 내약 용량(MTD)이 결정될 때까지 3-6명의 환자 코호트가 멜팔란 용량을 증량합니다. MTD는 환자 3명 중 2명 또는 6명 중 2명이 용량 제한 독성을 경험하는 용량 이전의 용량으로 정의됩니다.
완전 및/또는 부분 반응이 있는 경우 84일 후 환자를 추적한 다음 2개월 후에 추적합니다. 다른 프로토콜로 치료를 계속하는 환자는 새로운 치료를 시작하기 전에 추적합니다. 프로토콜 요법 및 이차 악성종양에 대한 모든 지연된 독성 효과에 대해 모든 환자를 평생 추적합니다.
예상 발생: 총 30명의 환자가 2-3년 이내에 이 연구를 위해 누적될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
31
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027-0700
- Childrens Hospital Los Angeles
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San Francisco, California, 미국, 94143
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- University of Chicago Comer Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Childrens Hospital Boston, Dana-Farber Cancer Institute.
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-4318
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center - Fort Worth
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
30년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 신경모세포종이 재발했으며 이 연구에서 치료 대상으로 고려되기 전에 치료를 위한 다른 모든 옵션을 소진해야 합니다.
- 줄기 세포 이식을 받은 후 6개월 이상 경과한 재발 환자가 이 연구에 참여할 수 있습니다.
- 환자는 치료를 시작하기 전에 줄기 세포를 수집하고 보관해야 합니다.
- 환자는 이중 내강 중앙 정맥 라인이 제자리에 있어야 합니다.
- 환자는 혈액 검사 및 신장 기능 검사(크레아티닌 청소율 또는 사구체 여과율(GFR))로 측정된 적절한 신장 및 간 기능을 가지고 있어야 합니다.
- 환자는 물리적 증거 부족 또는 호흡 곤란의 임상 병력 및 심장 기능 검사(심장 초음파 또는 MUGA 평가)로 측정된 정상적인 심장 및 폐 기능을 가져야 합니다.
- 환자는 본질적으로 정상적인 신경학적 검사를 받아야 합니다.
- 환자는 치료 선량에서 방사선을 받지 않은 전체 신장을 가지고 있어야 합니다. (엑스레이와 스캔은 괜찮습니다).
- 환자는 종양에 대한 이전 치료의 효과에서 회복되어야 합니다.
제외 기준:
- 그들은 뇌에 방사선 치료를 받은 적이 있습니다.
- 그들은 뇌 또는 주변 조직에서 발견되는 종양의 병력 또는 현재 종양을 알고 있습니다.
- 그들은 발작의 역사가 있습니다.
- 이들은 본 연구에 참여하기 직전 6개월 동안 항생제 사용에 따른 신장 기능 검사의 변화 이력이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 단일 그룹
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30분에 걸쳐 3gm/M2의 볼루스로 고정된 용량을 투여한 후 72시간 동안(총 72.5시간) 1gm/M2/시간을 지속적으로 주입합니다. 총 일일 주입 용량(초기 볼루스를 뺀 값)은 24gm/입니다. m2/일.
다른 이름들:
멜팔란의 용량 수준은 프로토콜에 대한 연구 입력 시 지정됩니다.
20mg/m2/일 x 2일(용량 수준 1a)에서 62.5mg/m2/일 x 2일(용량 수준 6a)까지 6가지 용량 수준이 있습니다.
시작 용량 수준은 1a이며 허용할 수 없는 독성이 있는 경우 수준 0a(15mg/m2/일 x2일)로 감소합니다.
다른 이름들:
줄기 세포는 BSO 연속 주입 완료 후 24시간인 0일에 정맥 내 주입됩니다. 해동 후 1.5시간 이내에 중앙 정맥 카테터를 통해 15-30분에 걸쳐 주입됩니다.
다른 이름들:
5마이크로그램/kg/일, 피하 또는 정맥 내, 시작일 0일에 매일 투여. 첫 번째 투여량은 줄기 세포 주입 완료 후 4시간 후에 시작하여 연속 3일 동안 ANC >/= 1500mm3까지 계속 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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최대 내약 용량(MTD)과 멜팔란(L-PAM)의 독성을 결정하기 위해 Buthionine sulphoxamine(BSO)의 존재 하에서 증가한 후 고위험 신경아세포종을 가진 소아 환자를 위한 자가 줄기 세포 구조가 뒤따랐습니다.
기간: BSO/L-PAM 요법 완료 후 4주 이내
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BSO/L-PAM 요법 완료 후 4주 이내
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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소아 환자에서 BSO 및 L-PAM의 약동학(PK)을 결정합니다.
기간: BSO의 경우: 치료 시작 직전부터 72회 주입 종료 후 8시간. L-PAM의 경우: 2차 투여 시작 직전부터 4시간 후.
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PK 연구를 위한 혈액 샘플 수집은 선택 사항이며 연구 입력에 필요하지 않습니다.
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BSO의 경우: 치료 시작 직전부터 72회 주입 종료 후 8시간. L-PAM의 경우: 2차 투여 시작 직전부터 4시간 후.
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1상 연구의 범위 내에서 BSO/LPAM에 대한 재발성 고위험 신경모세포종의 반응률을 결정합니다.
기간: BSO/L-PAM 및 줄기 세포 재주입 치료 완료 후 84일.
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BSO/L-PAM 및 줄기 세포 재주입 치료 완료 후 84일.
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BSO 및 L-PAM을 받는 환자에서 말초 혈액 백혈구의 글루타티온 함량을 결정합니다.
기간: BSO의 경우: 치료 시작 직전부터 72회 주입 종료 후 8시간. L-PAM의 경우: 2차 투여 시작 직전부터 4시간 후.
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생물학적 연구를 위한 혈액 샘플 수집은 선택 사항이며 연구 등록에 필요하지 않습니다.
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BSO의 경우: 치료 시작 직전부터 72회 주입 종료 후 8시간. L-PAM의 경우: 2차 투여 시작 직전부터 4시간 후.
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이 요법에 대해 3일 동안 ANC =/> 500 및 3일 동안 혈소판 =/> 20,000(수혈 없이)까지의 일수를 결정합니다.
기간: BSO/L-PAM 및 줄기 세포 재주입 치료 완료 후 최대 56일.
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BSO/L-PAM 및 줄기 세포 재주입 치료 완료 후 최대 56일.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Samuel Volchenboum, MD, Comer Children's Hospital, University of Chicago
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2001년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2000년 6월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2003년 1월 26일
처음 게시됨 (추정)
2003년 1월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2023년 4월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 4월 6일
마지막으로 확인됨
2023년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CDR0000067849
- P01CA081403 (미국 NIH 보조금/계약)
- NANT-99-02
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