Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

N99-02: melfalaani ja butioniinisulfoksimiini (BSO)

torstai 6. huhtikuuta 2023 päivittänyt: New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

Intensiivisen melfalaanin (L-PAM) modulaatio buthioniinisulfoksimiinin (BSO) avulla. Autologisten kantasolujen tuki resistentille tai uusiutuvalle suuren riskin neuroblastooman (IND 69-112) hoitoon

PERUSTELUT: Kemoterapiassa käytetyt lääkkeet käyttävät erilaisia ​​​​tapoja estääkseen kasvainsolujen jakautumisen, jotta ne lopettavat kasvun tai kuolevat. Kemoterapian yhdistäminen luuytimen tai perifeeristen kantasolujen siirtoon voi antaa lääkärille mahdollisuuden antaa suurempia annoksia kemoterapialääkkeitä ja tappaa enemmän kasvainsoluja.

TARKOITUS: Vaiheen I tutkimus melfalaanin ja butioniinisulfoksimiinin sekä luuytimen tai perifeerisen kantasolusiirron tehokkuuden tutkimiseksi hoidettaessa lapsia, joilla on resistentti tai uusiutuva neuroblastooma.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

TAVOITTEET:

  • Määritä melfalaanin suurin siedetty annos yhdistettynä butioniinisulfoksimiiniin ja sen jälkeen autologiseen luuytimen tai perifeerisen veren kantasolutukeen lapsilla, joilla on resistentti tai uusiutuva korkean riskin neuroblastooma.
  • Arvioi tämän hoito-ohjelman toksiset vaikutukset näillä potilailla.
  • Määritä tämän hoito-ohjelman farmakokinetiikka näillä potilailla.
  • Määritä tällä hoito-ohjelmalla hoidettujen potilaiden vasteprosentti.

YHTEENVETO: Tämä on monikeskustutkimus melfalaanin annosta nostamalla.

Potilaat saavat buttioniinisulfoksimiinia IV boluksena 30 minuutin ajan, jota seuraa 72 tunnin jatkuva infuusio alkaen päivästä -4; melfalaani IV 15 minuutin aikana päivinä -3 ja -2; autologiset perifeerisen veren kantasolut tai luuytimen IV 15-30 minuutin ajan päivänä 0; ja filgrastiimia (G-CSF) ihonalaisesti tai IV kerran vuorokaudessa alkaen päivästä 0 ja jatkaen, kunnes veriarvot palautuvat.

3–6 potilaan kohortit saavat kasvavia annoksia melfalaania, kunnes suurin siedetty annos (MTD) on määritetty. MTD määritellään annokseksi, joka edeltää sitä, että 2 potilaalla kolmesta tai 2 potilaasta 6:sta kokee annosta rajoittavaa toksisuutta.

Potilaita seurataan 84 päivän kuluttua ja sitten 2 kuukauden kuluttua, jos saavutetaan täydellinen ja/tai osittainen vaste. Potilaita, jotka jatkavat hoitoa muilla protokollilla, seurataan ennen uuden hoidon aloittamista. Kaikkia potilaita seurataan elinikäisten protokollahoidon ja sekundaaristen pahanlaatuisten kasvainten viivästyneiden toksisten vaikutusten varalta.

ARVIOTETTU KERTYMINEN: Tähän tutkimukseen kertyy yhteensä 30 potilasta 2–3 vuoden sisällä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

31

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027-0700
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago Comer Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Childrens Hospital Boston, Dana-Farber Cancer Institute.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Fort Worth
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilailla on uusiutunut neuroblastooma, ja heidän on täytynyt käyttää kaikki muut hoitovaihtoehdot ennen kuin heille voidaan harkita hoitoa tässä tutkimuksessa.
  • Relapsoituneet potilaat, jotka ovat yli 6 kuukautta kantasolusiirrosta, voivat osallistua tähän tutkimukseen.
  • Potilaiden kantasolut on kerättävä ja säilytettävä ennen hoidon aloittamista.
  • Potilailla on oltava kaksiontelinen keskuslaskimolinja paikallaan.
  • Potilailla on oltava riittävä munuaisten ja maksan toiminta, joka on mitattu verikokeilla ja munuaisten toimintatestillä (kreatiniinipuhdistuma tai glomerulussuodatusnopeus (GFR)).
  • Potilailla on oltava normaali sydämen ja keuhkojen toiminta mitattuna fyysisten todisteiden tai hengitysvaikeuksien kliinisen historian ja sydämen toimintakokeiden perusteella (Ekokardiogrammi tai MUGA-arviointi).
  • Potilailla on oltava olennaisesti normaali neurologinen tutkimus.
  • Potilaalla tulee olla yksi kokonainen munuainen, joka ei ole saanut säteilyä hoitoannoksilla. (Röntgenkuvat ja skannaukset ovat kunnossa).
  • Potilaiden on täytynyt toipua kasvaimensa aiemman hoidon vaikutuksista.

Poissulkemiskriteerit:

  • He ovat saaneet minkäänlaista sädehoitoa aivoihin.
  • Heillä on tiedossa aivoissa tai ympäröivissä kudoksissa esiintynyt kasvain.
  • Heillä on ollut kohtauksia.
  • Heillä on ollut muutoksia munuaisten toimintatestissä antibioottien käytön aikana kuuden kuukauden aikana juuri ennen tähän tutkimukseen osallistumista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Yksi ryhmä
Lääke: buttioniinisulfoksimiini
Annos, joka on vahvistettu bolukseksi 3 g/M2 annettuna 30 minuutin aikana, jota seuraa jatkuva infuusio 1 g/m2/tunti 72 tunnin ajan (yhteensä 72,5 tuntia). Päivittäinen infuusion kokonaisannos (miinus aloitusbolus) on 24 g/m/h. m2/päivä.
Muut nimet:
  • BSO
Lääke: melfalaani
Melfalaanin annostaso määritetään tutkimuksen kirjaamisen yhteydessä protokollaan. Annostasoja on 6 välillä 20 mg/m2/vrk x 2 vrk (annostaso 1a) 62,5 mg/m2/vrk x 2 vrk (annostaso 6a). Aloitusannos on 1a, ja se lasketaan tasolle 0a (15 mg/m2/vrk x 2 vrk), jos myrkyllisyyttä ei voida hyväksyä.
Muut nimet:
  • L-PAM
Menettely: Perifeerisen veren kantasoluinfuusio
Kantasolut infusoidaan suonensisäisesti päivänä 0, 24 tuntia BSO:n jatkuvan infuusion päättymisen jälkeen. Infusoidaan 1,5 tunnin sisällä sulatuksesta keskuslaskimokatetrin kautta 15-30 minuutin aikana.
Muut nimet:
  • PBSCT
  • ABMT
  • Autologinen luuydinsiirto
Muut: Filgrastim
5 mikrogrammaa/kg/vrk, ihonalaisesti tai suonensisäisesti, annettuna päivittäin alkaen päivästä 0. Ensimmäinen annos aloitetaan 4 tuntia kantasoluinfuusion päättymisen jälkeen ja jatketaan sen jälkeen, kunnes ANC >/= 1500 mm3 kolmena peräkkäisenä päivänä.
Muut nimet:
  • G-CSF

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Suurimman siedetyn annoksen (MTD) ja melfalaanin (L-PAM) toksisuuden määrittäminen lisääntyi buthioniinisulfoksamiinin (BSO) läsnäollessa ja sitä seurasi autologisten kantasolujen pelastus lapsipotilaille, joilla on korkean riskin neuroblastooma.
Aikaikkuna: 4 viikon sisällä BSO/L-PAM-hoidon päättymisestä
4 viikon sisällä BSO/L-PAM-hoidon päättymisestä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
BSO:n ja L-PAM:n farmakokinetiikan (PK) määrittäminen lapsipotilailla.
Aikaikkuna: BSO:lle: juuri ennen hoidon aloittamista - 8 tuntia 72-infuusion päättymisen jälkeen. L-PAM: juuri ennen toisen annoksen alkua - 4 tuntia sen jälkeen.
Verinäytteiden kerääminen PK-tutkimuksia varten on valinnaista, eikä sitä vaadita tutkimukseen osallistumiseen.
BSO:lle: juuri ennen hoidon aloittamista - 8 tuntia 72-infuusion päättymisen jälkeen. L-PAM: juuri ennen toisen annoksen alkua - 4 tuntia sen jälkeen.
Toistuvan suuren riskin neuroblastooman vastenopeuden määrittäminen BSO/LPAM:lle I vaiheen tutkimuksen rajoissa.
Aikaikkuna: 84 päivää BSO/L-PAM-hoidon ja kantasolujen uudelleeninfuusion päättymisen jälkeen.
84 päivää BSO/L-PAM-hoidon ja kantasolujen uudelleeninfuusion päättymisen jälkeen.
Määrittää perifeerisen veren leukosyyttien glutationipitoisuuden potilailla, jotka saavat BSO:ta ja L-PAM:ia.
Aikaikkuna: BSO:lle: juuri ennen hoidon aloittamista - 8 tuntia 72-infuusion päättymisen jälkeen. L-PAM: juuri ennen toisen annoksen alkua - 4 tuntia sen jälkeen.
Verinäytteiden kerääminen biologisia tutkimuksia varten on valinnaista, eikä sitä vaadita tutkimukseen osallistumiseen.
BSO:lle: juuri ennen hoidon aloittamista - 8 tuntia 72-infuusion päättymisen jälkeen. L-PAM: juuri ennen toisen annoksen alkua - 4 tuntia sen jälkeen.
Määrittää päivien lukumäärän ANC =/> 500 kolmen päivän aikana ja verihiutaleet =/> 20 000 kolmen päivän aikana (ilman verensiirtoa) tässä hoito-ohjelmassa.
Aikaikkuna: Enintään 56 päivää BSO/L-PAM-hoidon ja kantasolujen uudelleeninfuusion päättymisen jälkeen.
Enintään 56 päivää BSO/L-PAM-hoidon ja kantasolujen uudelleeninfuusion päättymisen jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Samuel Volchenboum, MD, Comer Children's Hospital, University of Chicago

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. elokuuta 2001

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 2. kesäkuuta 2000

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 26. tammikuuta 2003

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 27. tammikuuta 2003

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 10. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CDR0000067849
  • P01CA081403 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • NANT-99-02

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa