Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

N99-02: Melfalan a buthionin sulfoximin (BSO)

6. dubna 2023 aktualizováno: New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

Modulace intenzivního melfalanu (L-PAM) pomocí buthionin sulfoximinu (BSO), autologní podpora kmenových buněk pro rezistentní nebo recidivující vysoce rizikový neuroblastom (IND 69-112)

ODŮVODNĚNÍ: Léky používané v chemoterapii používají různé způsoby, jak zastavit dělení nádorových buněk, takže přestanou růst nebo zemřou. Kombinace chemoterapie s transplantací kostní dřeně nebo periferních kmenových buněk může lékaři umožnit podat vyšší dávky chemoterapeutických léků a zabít více nádorových buněk.

ÚČEL: Fáze I studie studovat účinnost melfalanu a buthionin sulfoximinu s následnou transplantací kostní dřeně nebo periferních kmenových buněk při léčbě dětí, které mají rezistentní nebo recidivující neuroblastom.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CÍLE:

  • Stanovte maximální tolerovanou dávku melfalanu při kombinaci s buthioninem sulfoximinem a následnou autologní podporou kostní dřeně nebo kmenovými buňkami periferní krve u dětí s rezistentním nebo recidivujícím vysoce rizikovým neuroblastomem.
  • Posuďte toxické účinky tohoto režimu u těchto pacientů.
  • Určete farmakokinetiku tohoto režimu u těchto pacientů.
  • Určete míru odpovědi u pacientů léčených tímto režimem.

Přehled: Toto je multicentrická studie melfalanu s eskalací dávek.

Pacienti dostávají buthionin sulfoximin IV jako bolus po dobu 30 minut, po kterém následuje 72hodinová kontinuální infuze počínaje dnem -4; melfalan IV po dobu 15 minut ve dnech -3 a -2; autologní kmenové buňky periferní krve nebo kostní dřeň IV během 15-30 minut v den 0; a filgrastim (G-CSF) subkutánně nebo IV jednou denně počínaje dnem 0 a pokračovat až do obnovení krevního obrazu.

Skupiny 3-6 pacientů dostávají eskalující dávky melfalanu, dokud není stanovena maximální tolerovaná dávka (MTD). MTD je definována jako dávka předcházející dávce, při které 2 ze 3 nebo 2 ze 6 pacientů pociťují toxicitu omezující dávku.

Pacienti jsou sledováni po 84 dnech a poté o 2 měsíce později, pokud dojde k úplné a/nebo částečné odpovědi. Pacienti, kteří pokračují v léčbě podle jiných protokolů, jsou před zahájením nové léčby sledováni. Všichni pacienti jsou doživotně sledováni pro jakékoli opožděné toxické účinky protokolární terapie a sekundární malignity.

PŘEDPOKLÁDANÝ AKRUÁLNÍ AKRUÁLNÍ: Do této studie bude během 2–3 let získáno celkem 30 pacientů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

31

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027-0700
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Comer Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Childrens Hospital Boston, Dana-Farber Cancer Institute.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Fort Worth
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti mají relabující neuroblastom a musí vyčerpat všechny ostatní možnosti léčby, než mohou být zvažováni pro léčbu v této studii.
  • Do této studie se mohou přihlásit pacienti s relapsem, kteří jsou starší než 6 měsíců od transplantace kmenových buněk.
  • Před zahájením léčby musí být pacientům odebrány a uloženy kmenové buňky.
  • Pacienti musí mít zavedenu centrální žilní linku s dvojitým lumenem.
  • Pacienti musí mít adekvátní funkci ledvin a jater měřenou krevními testy a testem funkce ledvin (clearance kreatininu nebo rychlost glomerulární filtrace (GFR)).
  • Pacienti musí mít normální funkci srdce a plic měřenou nedostatkem fyzických důkazů nebo klinickou anamnézou potíží s dýcháním a testy srdeční funkce (echokardiogram nebo hodnocení MUGA).
  • Pacienti musí mít v podstatě normální neurologické vyšetření.
  • Pacienti musí mít jednu celou ledvinu, která neprodělala žádné ozařování v léčebných dávkách. (Rentgeny a skeny jsou v pořádku).
  • Pacienti se musí zotavit z účinků jakékoli předchozí léčby svého nádoru.

Kritéria vyloučení:

  • Podstoupili jakoukoli radiační terapii mozku.
  • Znali historii nebo současný nádor nalezený v mozku nebo okolních tkáních.
  • Mají v anamnéze záchvaty.
  • Mají v anamnéze změny v testu funkce ledvin s užíváním antibiotik během 6 měsíců bezprostředně před vstupem do této studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Jedna skupina
Lék: butionin sulfoximin
Dávka fixovaná na bolus 3 g/M2 podávaný během 30 minut, po kterém následuje kontinuální infuze 1 g/M2/h po dobu 72 hodin (celkem 72,5 hodiny). Celková denní infuzní dávka (minus počáteční bolus) bude 24 g/hod. m2/den.
Ostatní jména:
  • BSO
Lék: melfalan
Úroveň dávky melfalanu bude přiřazena při vstupu do studie do protokolu. K dispozici bude 6 úrovní dávek v rozmezí od 20 mg/m2/den x 2 dny (úroveň dávky 1a) do 62,5 mg/m2/den x 2 dny (úroveň dávky 6a). Počáteční úroveň dávky bude 1a, se snížením na úroveň 0a (15 mg/m2/den x 2 dny), pokud dojde k nepřijatelné toxicitě.
Ostatní jména:
  • L-PAM
Postup: Infuze kmenových buněk periferní krve
Kmenové buňky budou podány intravenózní infuzí v den 0, 24 hodin po dokončení kontinuální infuze BSO. Infuze do 1,5 hodiny od rozmrazení centrálním žilním katetrem po dobu 15-30 minut.
Ostatní jména:
  • PBSCT
  • ABMT
  • Autologní transplantace kostní dřeně
Jiný: Filgrastim
5 mikrogramů/kg/den, subkutánně nebo intravenózně, podáváno denně od 0. dne. První dávka se zahájí 4 hodiny po dokončení infuze kmenových buněk a poté se pokračuje až do ANC >/= 1500 mm3 po tři po sobě jdoucí dny.
Ostatní jména:
  • G-CSF

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Stanovení maximální tolerované dávky (MTD) a toxicity Melfalanu (L-PAM) eskalované v přítomnosti buthionin sulfoxaminu (BSO) a následná záchrana autologních kmenových buněk u dětských pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem.
Časové okno: Do 4 týdnů po ukončení terapie BSO/L-PAM
Do 4 týdnů po ukončení terapie BSO/L-PAM

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovit farmakokinetiku (PK) BSO a L-PAM u dětských pacientů.
Časové okno: Pro BSO: těsně před zahájením léčby do 8 hodin po ukončení infuze 72. Pro L-PAM: těsně před začátkem 2. dávky až 4 hodiny po.
Odběr vzorků krve pro farmakokinetické studie je nepovinný a není vyžadován pro vstup do studie.
Pro BSO: těsně před zahájením léčby do 8 hodin po ukončení infuze 72. Pro L-PAM: těsně před začátkem 2. dávky až 4 hodiny po.
Stanovit míru odpovědi recidivujícího vysoce rizikového neuroblastomu na BSO/LPAM v rámci studie fáze I.
Časové okno: 84 dní po dokončení terapie BSO/L-PAM a re-infuze kmenových buněk.
84 dní po dokončení terapie BSO/L-PAM a re-infuze kmenových buněk.
Stanovit obsah glutathionu v leukocytech periferní krve u pacientů užívajících BSO a L-PAM.
Časové okno: Pro BSO: těsně před zahájením léčby do 8 hodin po ukončení infuze 72. Pro L-PAM: těsně před začátkem 2. dávky až 4 hodiny po.
Odběr vzorků krve pro biologické studie je nepovinný a není vyžadován pro vstup do studie.
Pro BSO: těsně před zahájením léčby do 8 hodin po ukončení infuze 72. Pro L-PAM: těsně před začátkem 2. dávky až 4 hodiny po.
Pro tento režim určit počet dnů do ANC =/> 500 za tři dny a trombocytů =/> 20 000 za tři dny (bez transfuze).
Časové okno: Maximálně 56 dní po dokončení terapie BSO/L-PAM a reinfuze kmenových buněk.
Maximálně 56 dní po dokončení terapie BSO/L-PAM a reinfuze kmenových buněk.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

Spolupracovníci

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Samuel Volchenboum, MD, Comer Children's Hospital, University of Chicago

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2001

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. června 2000

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. ledna 2003

První zveřejněno (Odhad)

27. ledna 2003

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

10. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CDR0000067849
  • P01CA081403 (Grant/smlouva NIH USA)
  • NANT-99-02

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuroblastom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit