파킨슨병에 대한 GM1 강글리오사이드 효과
2012년 12월 18일 업데이트: Thomas Jefferson University
잠재적인 새로운 파킨슨병 약물인 GM1 강글리오사이드에 대한 연구
이 시험의 목적은 파킨슨병(PD) 증상에 대한 GM1의 단기 효과(24주)와 질병 진행에 대한 GM1의 장기 치료(120주) 효과를 조사하고, GM1 치료가 PD의 근본적인 질병 과정에 영향을 미치는 정도.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 GM1 강글리오사이드가 파킨슨병 환자의 증상을 개선하고, 질병 진행을 지연시키며, 손상된 뇌 세포를 부분적으로 복원할 수 있는 정도를 추가로 조사하기 위해 고안되었습니다. GM1 강글리오사이드는 일반적으로 뇌에서 발견되는 화학 물질이며 신경 세포의 외피 또는 막의 정상적인 부분입니다. 이 연구는 GM1의 효과를 표준 PD 치료와 비교할 것입니다. 운동 및 인지 기능의 임상적 측정을 연구하는 것 외에도 연구자들은 PET(양전자 방출 단층 촬영) 스캐닝을 사용하여 환자 하위 그룹의 뇌와 도파민 신경 종말을 영상화할 것입니다. 경증에서 중등도의 특발성 PD 환자는 두 그룹으로 나뉩니다. 한 그룹은 24주 동안 GM1을 투여받고 다른 그룹은 위약을 투여받게 됩니다. 이 24주 기간이 끝나면 모든 환자는 GM1을 투여받는 96주 치료 기간에 진입하게 됩니다.
병행하여 PD의 자연적 진행을 평가하기 위해 경증에서 중등도의 PD가 있는 표준 치료 환자 그룹을 1~2년 동안 모니터링합니다. 이 환자들은 치료군 피험자와 동일한 임상 평가를 받지만 실험 약물을 받지는 않습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
94
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Parkinson's Disease Research Unit, Thomas Jefferson University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
35년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 39-85세 Btwn 연령.
- 여성: 폐경 후 최소 2년; 외과적으로 불임; 또는 정량적 혈청 ßHCG에 의한 임신 검사 음성, & 입장 전 최소 2개월 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법을 따르고, 둘 다 신뢰할 수 있는 피임 방법을 따르고, 중 및 후 1개월 동안 모유 수유를 중단하는 데 동의합니다. , 연구 약물 투여.
- 스크리닝 6개월 전 특발성 PD의 Dx. 진단은 다음을 필요로 합니다: 질병, 떨림, 경직, 운동완서, 자세 또는 보행 장애의 4가지 주요 임상 징후 중 적어도 2개가 존재하고, 적어도 1개는 경직 또는 운동완만이어야 합니다.
- 최소 12시간의 "오프" 기간 동안 평가된 1~3 사이의 수정된 Hoehn 및 Yahr 단계.
- 통합 파킨슨병 평가 척도 운동 요소 점수는 최소 12시간의 "오프" 기간 동안 평가된 10~40 사이이고 "온" 기간 동안 6점 이상입니다.
- 항파킨슨병 치료: 스크리닝 전 적어도 3개월 동안 l-도파/카르비도파 및/또는 도파민 작용제의 안정적인 치료.
- 미니 정신 상태 시험 점수 > 25.
- Beck Depression Inventory 점수 < 10.
- 서명된 동의서.
제외 기준:
- 파킨슨병의 갑작스러운 발병.
- l-dopa에 반응하지 않는 파킨슨병 증상의 실패.
- l-dopa에 반응하여 6개월 이상의 기간에 걸쳐 지속적으로 변동하는 운동 증상(예: 최고 용량 이상운동증(UPDRS 점수 > 3) 및 임의의 온-오프 현상, 투여 종료 후 소멸 이외의).
- 특발성 PD 이외의 모든 운동 장애 소견의 Hx.
- UPDRS 운동 척도의 떨림 점수 >5. 개별 사지에서 3보다 큰 떨림 점수.
- 고용량 비타민 E 요법(1000I.U./일 이상) 기준선 3개월 전부터 시작하는 기간 동안 아무 때나.
- 기준선 6개월 전부터 시작하는 기간 동안 언제든지 일시적인 허혈 발작.
- Hx 2회 이상의 스트로크. 운동 장애, 운동 장애, 운동 실조, 인지 장애 또는 반-부주의 증후군을 초래한 모든 뇌졸중의 Hx. 연구 시작 시점 또는 이전 6개월 이내에 잔기가 있는 모든 뇌졸중.
- 운동 기능을 유지하는 모든 영역에서 열공 경색을 포함한 이전의 뇌경색.
- 빈스방거병 또는 고혈압성 뇌병증 hx.
- Hx 뇌염.
- 파킨슨증을 유발할 수 있는 알려진 신경독에 장기간 노출된 Hx, 또는 운동 장애 또는 자세 또는 보행 장애를 일으킬 위험을 유발할 수 있는 비의약 물질의 만성적이거나 충분한 사용 또는 소비.
- 스크리닝 전 6개월 이내에 다음 약물 사용: 신경이완제, 메토클로프라미드, 클로자핀, 플루나리진, 알파-메틸도파.
- 도파민 말단의 결합 부위에 대해 조영제와 경쟁하는 것으로 알려진 약을 적극적으로 복용하는 환자.
- 비정형 파킨슨증 또는 물질 사용 장애의 병력을 야기했을 수 있는 약물 또는 약물 사용의 Hx.
- 운동 장애 또는 자세 또는 보행 장애를 초래했거나 초래했을 수 있는 대사 장애의 Hx.
- 운동 장애 또는 자세 또는 보행 장애를 초래했거나 초래했을 수 있는 모든 질병 또는 상태.
- 두개내 출혈, 두개내 종양, 24시간 이상의 의식 상실을 동반한 심각한 두부 외상 또는 기타 구조적 뇌 질환의 Hx.
- 진행성 핵상 마비 또는 다계통 위축을 암시하는 Hx 또는 임상 소견.
- 특발성 PD 이외의 원인으로 합리적으로 가능한 후천적 인지 장애.
- 운동 장애와 관련된 유전 장애의 Hx.
- 정상 또는 저압 수두증.
- PD의 진단, 치료 또는 평가 또는 모든 연구 평가를 방해할 것으로 예상될 수 있는 병력 또는 임상 검사에 의해 명확하지 않은 신경병성 질환, 골수병증, 근육병증 또는 기타 의학적 장애 또는 신체 상태.
- 길랭-바레 증후군의 Hx, 만성 특발성 다발신경병증 또는 재발성 다발신경병증.
- 축 I 또는 축 II 주요 정신 장애의 Hx.
- 심각한 심장, 폐, 간, 위장관 또는 신장 질환.
- 연구 약물의 분포, 축적, 대사 또는 배설을 변경할 수 있는 모든 상태; 또는 기대 수명이 2년 미만입니다.
- 2차적으로 신경학적 기능 장애를 유발할 상당한 위험이 있는 모든 1차적으로 비신경학적 의학적 상태.
- 스크리닝 전 6개월 이내의 심근경색.
- 연구 참여로 인해 부당한 위험을 초래하거나 연구 참여 중 환자의 건강 상태를 악화시킬 수 있는 모든 의학적 상태 또는 실험실 검사 이상 또는 합법 또는 불법 물질의 사용. 다음과 같은 실험실 검사 이상은 보증되지 않는 위험입니다: 혈청 트랜스아미나제가 정상 상한치의 두 배 이상, 혈청 크레아티닌이 남성의 경우 2.0 mg/dl 이상 또는 여성의 경우 1.7 mg/dl 이상.
- 생명을 위협하는 알레르기 또는 면역 매개 반응의 Hx.
- 임의의 강글리오사이드 제제의 이전 사용.
- 베이스라인 60일 전부터 시작하는 기간에 임의의 실험 약물 사용.
- PD를 위한 정위 뇌 수술의 Hx.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 조기 시작 그룹
피험자들은 24주 동안 GM1 강글리오사이드를 투여하도록 무작위 배정되었습니다.
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피하주사로 1일 2회 100 mg
다른 이름들:
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위약 비교기: 지연 시작 그룹
피험자들은 24주 동안 위약을 받도록 무작위 배정되었습니다.
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1일 2회 피하 주사, 활성 약물과 동일한 용량
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간섭 없음: 비교군
표준 치료를 받은 별도의 파킨슨병 환자 그룹을 1~2년 동안 추적하여 자연 질병 진행에 대한 비교 정보를 제공했습니다.
이 비교 그룹은 무작위 배정되지 않았기 때문에 치료 그룹과 통계적으로 비교되지 않았습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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UPDRS(Unified Parkinson's Disease Rating Scale)(UPDRS)의 변화(파트 III) 운동 점수 기준선에서 24주차까지 약물 중단 평가.
기간: 24주차 기준선
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UPDRS(Unified Parkinson's Disease Rating Scale)(파트 III) 운동 점수는 14가지 증상을 평가하며 그 중 일부는 다른 신체 부위의 증상을 별도로 평가합니다(예:
오른쪽 팔, 왼쪽 팔, 오른쪽 다리, 왼쪽 다리) 및 각 증상은 0(정상)에서 4(심각)까지의 등급으로 평가됩니다.
가능한 최소 총점은 0이고 가능한 최대 총점은 108입니다.
각 피험자는 각 연구 방문 시 두 명의 관찰자가 독립적으로 평가했으며 분석을 위해 평균 점수를 계산했습니다.
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24주차 기준선
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UPDRS(Unified Parkinson's Disease Rating Scale)의 변화(파트 III) 기준선에서 120주차 평가 약물 해제까지 운동 점수.
기간: 120주까지의 기준선
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UPDRS(Unified Parkinson's Disease Rating Scale)(파트 III) 운동 점수는 14가지 증상을 평가하며 그 중 일부는 다른 신체 부위의 증상을 별도로 평가합니다(예:
오른쪽 팔, 왼쪽 팔, 오른쪽 다리, 왼쪽 다리) 및 각 증상은 0(정상)에서 4(심각)까지의 등급으로 평가됩니다.
가능한 최소 총점은 0이고 가능한 최대 총점은 108입니다.
각 피험자는 각 연구 방문 시 두 명의 관찰자가 독립적으로 평가했으며 분석을 위해 평균 점수를 계산했습니다.
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120주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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UPDRS(Unified Parkinson's Disease Rating Scale)(UPDRS)의 변화(파트 III) 운동 점수 기준선에서 24주차까지 약물 중단 평가.
기간: 24주차 기준선
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UPDRS(Unified Parkinson's Disease Rating Scale)(파트 III) 운동 점수는 14가지 증상을 평가하며 그 중 일부는 다른 신체 부위의 증상을 별도로 평가합니다(예:
오른쪽 팔, 왼쪽 팔, 오른쪽 다리, 왼쪽 다리) 및 각 증상은 0(정상)에서 4(심각)까지의 등급으로 평가됩니다.
가능한 최소 총점은 0이고 가능한 최대 총점은 108입니다.
각 피험자는 각 연구 방문 시 두 명의 관찰자가 독립적으로 평가했으며 분석을 위해 평균 점수를 계산했습니다.
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24주차 기준선
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총 통합 파킨슨병 평가 척도(UPDRS) 점수에서 기준선에서 24주까지의 변화
기간: 24주차 기준선
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전체 통합 파킨슨병 평가 척도(UPDRS) 점수는 파트 I(정신, 행동 및 기분), 파트 II(일상 생활 활동) 및 파트 III(운동 검사)에서 파생됩니다.
1부에서는 4가지 기능을 평가합니다. 파트 II는 일상 생활의 13가지 활동을 평가합니다. 파트 III에서는 14가지 운동 증상을 평가합니다.
각 항목은 0(정상)에서 4(심각)까지의 등급으로 평가됩니다.
가능한 최소 총점은 0이고 가능한 최대 총점은 176입니다.
각 피험자는 각 연구 방문 시 두 명의 관찰자가 독립적으로 평가했으며 분석을 위해 평균 점수를 계산했습니다.
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24주차 기준선
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총 UPDRS 점수가 기준선에서 120주차 평가된 약물 해제까지의 변화
기간: 120주까지의 기준선
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전체 통합 파킨슨병 평가 척도(UPDRS) 점수는 파트 I(정신, 행동 및 기분), 파트 II(일상 생활 활동) 및 파트 III(운동 검사)에서 파생됩니다.
1부에서는 4가지 기능을 평가합니다. 파트 II는 일상 생활의 13가지 활동을 평가합니다. 파트 III에서는 14가지 운동 증상을 평가합니다.
각 항목은 0(정상)에서 4(심각)까지의 등급으로 평가됩니다.
가능한 최소 총점은 0이고 가능한 최대 총점은 176입니다.
각 피험자는 각 연구 방문 시 두 명의 관찰자가 독립적으로 평가했으며 분석을 위해 평균 점수를 계산했습니다.
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120주까지의 기준선
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UPDRS(Unified Parkinson's Disease Rating Scale)(UPDRS)의 변화(파트 III) 운동 점수 기준선에서 48주차 약물 중단 평가.
기간: 48주까지의 기준선
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UPDRS(Unified Parkinson's Disease Rating Scale)(파트 III) 운동 점수는 14가지 증상을 평가하며 그 중 일부는 다른 신체 부위의 증상을 별도로 평가합니다(예:
오른쪽 팔, 왼쪽 팔, 오른쪽 다리, 왼쪽 다리) 및 각 증상은 0(정상)에서 4(심각)까지의 등급으로 평가됩니다.
가능한 최소 총점은 0이고 가능한 최대 총점은 108입니다.
각 피험자는 각 연구 방문 시 두 명의 관찰자가 독립적으로 평가했으며 분석을 위해 평균 점수를 계산했습니다.
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48주까지의 기준선
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UPDRS(Unified Parkinson's Disease Rating Scale)(UPDRS)(파트 III) 운동 점수의 기준선에서 72주차 평가 약물 해제까지의 변화.
기간: 72주까지의 기준선
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UPDRS(Unified Parkinson's Disease Rating Scale)(파트 III) 운동 점수는 14가지 증상을 평가하며 그 중 일부는 다른 신체 부위의 증상을 별도로 평가합니다(예:
오른쪽 팔, 왼쪽 팔, 오른쪽 다리, 왼쪽 다리) 및 각 증상은 0(정상)에서 4(심각)까지의 등급으로 평가됩니다.
가능한 최소 총점은 0이고 가능한 최대 총점은 108입니다.
각 피험자는 각 연구 방문 시 두 명의 관찰자가 독립적으로 평가했으며 분석을 위해 평균 점수를 계산했습니다.
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72주까지의 기준선
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UPDRS(Unified Parkinson's Disease Rating Scale)(UPDRS)(파트 III) 운동 점수의 기준선에서 96주차 평가 약물 해제까지의 변화.
기간: 96주까지의 기준선
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UPDRS(Unified Parkinson's Disease Rating Scale)(파트 III) 운동 점수는 14가지 증상을 평가하며 그 중 일부는 다른 신체 부위의 증상을 별도로 평가합니다(예:
오른쪽 팔, 왼쪽 팔, 오른쪽 다리, 왼쪽 다리) 및 각 증상은 0(정상)에서 4(심각)까지의 등급으로 평가됩니다.
가능한 최소 총점은 0이고 가능한 최대 총점은 108입니다.
각 피험자는 각 연구 방문 시 두 명의 관찰자가 독립적으로 평가했으며 분석을 위해 평균 점수를 계산했습니다.
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96주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Jay S. Schneider, Ph.D., Parkinson's Disease Research Unit, Thomas Jefferson University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
1999년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2010년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2002년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2002년 5월 22일
처음 게시됨 (추정)
2002년 5월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2012년 12월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2012년 12월 18일
마지막으로 확인됨
2012년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .