GM1 神经节苷脂对帕金森病的影响

纳入标准：

• 顺便说一句，年龄在 39-85 岁之间。
• 女性：绝经至少2年；手术无菌；或通过定量血清 ßHCG 进行阴性妊娠试验，并在入境前至少 2 个月遵循可靠的节育方法，同意双方遵循可靠的节育方法，并在入境期间和入境后 1 个月内停止母乳喂养，研究药物管理局。
• 筛选前 6 个月特发性 PD 的 Dx。 诊断要求：至少存在该疾病的 4 种主要临床表现中的 2 种，震颤、强直、运动迟缓和姿势或步态障碍，并且至少 1 种必须是强直或运动迟缓。
• 修改后的 Hoehn 和 Yahr Staging 在至少 12 小时的“关闭”期间评定为 1 到 3 之间。
• 统一帕金森氏病评定量表运动成分评分在至少 12 小时的“关闭”期间评分为 10 至 40，在“开启”期间评分为 6 或更高。
• 抗帕金森氏症治疗：在筛选前至少 3 个月稳定治疗左旋多巴/卡比多巴和/或多巴胺激动剂。
• 迷你精神状态测试分数 > 25。
• 贝克抑郁量表得分 < 10。
• 签署知情同意书。

排除标准：

• 帕金森症突然发作。
• 帕金森病症状对左旋多巴没有反应。
• 运动症状（如峰值剂量运动障碍（UPDRS 评分 > 3）和随机开关现象，而不是剂量结束时的消失，持续波动超过 6 个月或更长时间，以响应左旋多巴。
• 除特发性 PD 之外的任何运动障碍的发现史。
• UPDRS 运动量表上的震颤评分 >5。 单个肢体的震颤评分大于 3。
• 在基线前 3 个月开始期间的任何时间接受高剂量维生素 E 治疗（超过 1000 I.U./天）。
• 基线前 6 个月开始期间的任何时间发生短暂性脑缺血发作。
• Hx 2 次或更多次中风。 任何导致运动缺陷、运动障碍、共济失调、认知障碍或半注意力不集中综合征的中风史。 在进入研究时或进入研究前 6 个月内任何有后遗症的中风。
• 既往脑梗塞，包括腔隙性梗塞，在任何支持运动功能的区域。
• Binswanger 病或高血压脑病史。
• 脑炎病史。
• 长期接触任何可能导致帕金森病的已知神经毒素，或长期或充分使用或消耗任何可能导致发生运动障碍或姿势或步态障碍风险的任何非药物物质的历史。
• 筛选前 6 个月内使用过以下药物：抗精神病药、甲氧氯普胺、氯氮平、氟桂利嗪、α-甲基多巴。
• 患者主动服用一种已知会与显像剂竞争多巴胺末端结合位点的药物。
• 可能导致非典型帕金森病的药物或药物使用史或物质使用障碍史。
• 导致或可能导致运动障碍或姿势或步态障碍的代谢紊乱病史。
• 导致或可能导致运动障碍或姿势或步态障碍的任何疾病或状况。
• 颅内出血、颅内肿瘤、意识丧失>24 小时的严重头部外伤或其他结构性脑部疾病的病史。
• Hx 或临床表现提示进行性核上性麻痹或多系统萎缩。
• 获得性认知障碍合理可能是由于特发性 PD 以外的任何原因引起的。
• 与运动障碍相关的遗传性疾病的病史。
• 正常或低压脑积水。
• 通过病史或临床检查可能会干扰 PD 的诊断、治疗或评估或任何研究评估的任何不明确的神经病、脊髓病、肌病或其他医学障碍或身体状况。
• 格林-巴利综合征、慢性特发性多发性神经病或复发性多发性神经病的病史。
• 轴 I 或轴 II 主要精神障碍的病史。
• 严重的心脏、肺部、肝脏、胃肠道或肾脏疾病。
• 任何可能改变研究药物的分布、积累、代谢或排泄的情况；或导致预期寿命少于 2 年。
• 任何具有继发性神经功能障碍风险的主要非神经系统疾病。
• 筛选前 6 个月内发生过心肌梗塞。
• 存在任何医疗状况或实验室测试异常或使用任何合法或非法物质可能导致参与研究的不必要风险或导致患者在参与研究期间的医疗状况恶化。 存在以下任何实验室测试异常都是不必要的风险：血清转氨酶大于正常上限的两倍；男性血清肌酐大于 2.0 mg/dl 或女性大于 1.7 mg/dl。
• 危及生命的过敏或免疫介导反应的病史。
• 以前使用过任何神经节苷脂制剂。
• 在基线前 60 天开始的期间内使用任何实验药物。
• PD 立体定向脑外科手术的历史。