GM1 Ganglioside-effecten op de ziekte van Parkinson

Inclusiecriteria:

• Tussen de 39 en 85 jaar oud.
• Vrouwen: ten minste 2 jaar na de menopauze; chirurgisch steriel; of negatieve zwangerschapstest door kwantitatief serum ßHCG, & een betrouwbare anticonceptiemethode volgen gedurende ten minste 2 maanden voorafgaand aan opname, beide overeenkomen om een ​​betrouwbare anticonceptiemethode te volgen, & af te zien van borstvoeding tijdens, & gedurende 1 maand na , de toediening van het studiegeneesmiddel.
• Dx van idiopathische PD 6 maanden voorafgaand aan screening. De diagnose vereist: de aanwezigheid van ten minste 2 van de 4 kardinale klinische manifestaties van de ziekte, tremor, rigiditeit, bradykinesie en verstoringen van houding of gang, en ten minste 1 moet rigiditeit of bradykinesie zijn.
• Gemodificeerde Hoehn en Yahr Staging tussen 1 en 3 zoals beoordeeld gedurende een "uit"-periode van ten minste 12 uur.
• Unified Parkinson's Disease Rating Schaal de motorcomponentscore tussen 10 en 40 zoals beoordeeld tijdens een "uit"-periode van ten minste 12 uur en een score van 6 of hoger tijdens de "aan"-periode.
• Antiparkinsonbehandelingen: stabiele behandeling van l-dopa/carbidopa en/of dopamine-agonist gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening.
• Mini Mental State Exam-score> 25.
• Beck Depressie Inventarisscore < 10.
• Ondertekende geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

• Abrupt begin van parkinsonisme.
• Falen van Parkinson-symptomen om op l-dopa te reageren.
• Motorische symptomen (zoals piekdosisdyskinesieën (UPDRS-score > 3), & willekeurig on-off-fenomeen, anders dan het einde van de dosis, aanhoudend fluctuerend over een periode van 6 maanden of langer, als reactie op l-dopa.
• Hx van bevindingen van een andere bewegingsstoornis dan idiopathische PD.
• Een tremorscore op de UPDRS-motorische schaal van >5. Tremorscore hoger dan 3 in een individuele ledemaat.
• Hoge dosis vitamine E-therapie (meer dan 1000 I.E./dag) op elk moment tijdens de periode vanaf 3 maanden voorafgaand aan de basislijn.
• Voorbijgaande ischemische aanval op elk moment tijdens de periode vanaf 6 maanden voorafgaand aan de basislijn.
• Hx van 2 of meer slagen. Hx van een beroerte die resulteerde in motorische stoornissen, bewegingsstoornissen, ataxie, cognitieve stoornissen of een hemi-onoplettendheidssyndroom. Elke beroerte met residuen op het moment van of binnen 6 maanden voorafgaand aan het begin van de studie.
• Eerder herseninfarct, inclusief lacunair infarct, in elk gebied dat de motorische functie ondersteunt.
• De ziekte van Binswanger of hx van hypertensieve encefalopathie.
• Hx van encefalitis.
• Hx van langdurige blootstelling aan een bekend neurotoxine dat parkinsonisme kan veroorzaken, of chronisch of voldoende gebruik of consumptie van een niet-medicinaal middel dat het risico kan veroorzaken op het ontwikkelen van een bewegingsstoornis of verstoring van houding of looppatroon.
• Gebruik van de volgende geneesmiddelen binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening: neuroleptica, metoclopramide, clozapine, flunarizine, alfa-methyldopa.
• Patiënten die actief een geneesmiddel gebruiken waarvan bekend is dat het concurreert met het beeldvormingsmiddel voor bindingsplaatsen op de dopamine-uiteinden.
• Hx van medicatie of drugsgebruik dat mogelijk atypisch parkinsonisme heeft veroorzaakt of een voorgeschiedenis van een stoornis in het gebruik van middelen.
• Hx van een stofwisselingsstoornis die resulteerde of had kunnen leiden tot bewegingsstoornis of verstoring van houding of gang.
• Elke ziekte of aandoening die resulteerde of had kunnen leiden tot een bewegingsstoornis of verstoring van houding of looppatroon.
• Hx van intracraniale bloeding, intracraniaal neoplasma, significant hoofdtrauma met bewustzijnsverlies >24 uur of andere structurele hersenziekte.
• Hx of klinische bevindingen die wijzen op progressieve supranucleaire verlamming of meervoudige systeematrofie.
• Verworven cognitieve stoornissen die redelijkerwijs mogelijk te wijten zijn aan een andere oorzaak dan idiopathische PD.
• Hx van een erfelijke aandoening geassocieerd met een bewegingsstoornis.
• Normale of lagedruk hydrocephalus.
• Elke slecht gedefinieerde neuropathische ziekte, myelopathie, myopathie of andere medische stoornis of fysieke conditie op basis van anamnese of klinisch onderzoek waarvan kan worden verwacht dat deze de diagnose, behandeling of beoordeling van de ziekte van Parkinson of een van de onderzoeksbeoordelingen verstoort.
• Hx van Guillain-Barré-syndroom, chronische idiopathische polyneuropathie of recidiverende polyneuropathie.
• Hx van As I of As II belangrijke psychiatrische stoornis.
• Significante hart-, long-, lever-, gastro-intestinale of nierziekte.
• Elke aandoening die de distributie, accumulatie, metabolisme of uitscheiding van de onderzoeksmedicatie zou kunnen veranderen; of resulteren in een levensverwachting van minder dan 2 jaar.
• Elke primair niet-neurologische medische aandoening met een aanzienlijk risico op het secundair veroorzaken van neurologische disfunctie.
• Myocardinfarct binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening.
• Aanwezigheid van een medische aandoening of afwijking in laboratoriumtests of gebruik van een legale of ongeoorloofde stof die een ongerechtvaardigd risico van deelname aan het onderzoek kan veroorzaken of kan leiden tot verslechtering van de medische toestand van de patiënt tijdens deelname aan het onderzoek. De aanwezigheid van een van de volgende laboratoriumtestafwijkingen vormt een ongerechtvaardigd risico: serumtransaminase hoger dan tweemaal de bovengrens van normaal; serumcreatinine hoger dan 2,0 mg/dl bij een man of hoger dan 1,7 mg/dl bij een vrouw.
• Hx van een levensbedreigende allergische of immuungemedieerde reactie.
• Eerder gebruik van een gangliosidepreparaat.
• Gebruik van een experimenteel geneesmiddel in de periode vanaf 60 dagen vóór de baseline.
• Hx van stereotaxische hersenchirurgie voor PD.