パーキンソン病に対する GM1 ガングリオシドの効果

包含基準:

• 39 歳から 85 歳までの年齢層。
• 女性：閉経後少なくとも2年。外科的に無菌;または定量的血清βHCGによる妊娠検査が陰性であり、入国前の少なくとも2か月間は信頼できる避妊方法に従い、信頼できる避妊方法に従うことに同意し、その間およびその後1か月間は母乳育児をやめることに同意する、治験薬投与。
• -スクリーニングの6か月前の特発性PDのDx。 診断には、疾患の4つの基本的な臨床症状、振戦、硬直、運動緩慢、および姿勢または歩行の障害のうち少なくとも2つが存在し、少なくとも1つが硬直または運動緩慢でなければならない.
• 少なくとも 12 時間の「オフ」期間中の評価として、Hoehn and Yahr Staging を 1 から 3 に変更しました。
• 統一パーキンソン病評価尺度 少なくとも12時間の「オフ」期間中の評価として10～40の運動成分スコア、および「オン」期間中のスコアが6以上。
• -抗パーキンソン病治療：スクリーニング前の少なくとも3か月間のl-ドーパ/カルビドパおよび/またはドーパミンアゴニストの安定した治療。
• Mini Mental State Exam スコア > 25。
• Beck Depression Inventory スコア < 10。
• 署名されたインフォームドコンセント。

除外基準:

• パーキンソニズムの突然の発症。
• パーキンソン病の症状がl-ドーパに反応しなかった。
• l-ドーパに反応して、運動症状（ピーク用量ジスキネジア（UPDRSスコア> 3）、およびランダムなオンオフ現象など、用量の最後のすり減り以外の、6か月以上にわたって持続的に変動する.
• 特発性PD以外の運動障害の所見のHx。
• UPDRS 運動尺度で 5 を超える振戦スコア。 個々の四肢の振戦スコアが 3 を超える。
• -高用量ビタミンE療法（1日あたり1000 I.U.以上） ベースラインの3か月前から始まる期間中のいつでも。
• -ベースラインの6か月前から始まる期間中の任意の時点での一過性虚血発作。
• 2打以上のHx。 運動障害、運動障害、運動失調、認知障害、または半不注意症候群を引き起こした脳卒中の Hx。 -研究への参加時、またはその前6か月以内の脳卒中の残存。
• -運動機能を補助する任意の領域における、ラクナ梗塞を含む以前の脳梗塞。
• ビンスワンガー病または高血圧性脳症の hx。
• 脳炎のHx。
• パーキンソニズムを引き起こす可能性のある既知の神経毒への長期暴露、または運動障害や姿勢や歩行の障害を発症するリスクを引き起こす可能性のある非医薬品の慢性的または十分な使用または消費。
• -スクリーニング前の6か月以内の次の薬物の使用：神経弛緩薬、メトクロプラミド、クロザピン、フルナリジン、アルファ-メチルドーパ。
• ドーパミン末端の結合部位について造影剤と競合することが知られている薬を積極的に服用している患者。
• 非定型パーキンソニズムまたは物質使用障害の病歴を引き起こした可能性のある投薬または薬物使用のHx。
• 運動障害または姿勢または歩行の障害をもたらした、またはもたらした可能性のある代謝障害のHx。
• 運動障害または姿勢または歩行の障害を引き起こした、または引き起こした可能性のある疾患または状態。
• 頭蓋内出血、頭蓋内腫瘍、24時間以上の意識喪失を伴う重大な頭部外傷、またはその他の構造的脳疾患のHx。
• 進行性核上性麻痺または多系統萎縮症を示唆するHxまたは臨床所見。
• 特発性PD以外の何らかの原因による可能性が合理的に考えられる後天性認知障害。
• 運動障害に関連する遺伝性障害の Hx。
• 正常または低圧水頭症。
• -PDの診断、治療、または評価、または研究評価のいずれかに干渉すると予想される病歴または臨床検査による不明確な神経障害性疾患、ミエロパシー、ミオパシーまたはその他の医学的障害または身体状態。
• ギラン・バレー症候群、慢性特発性多発神経障害、または再発性多発神経障害の Hx。
• 第 1 軸または第 2 軸の Hx 主要な精神障害。
• -重大な心臓、肺、肝臓、胃腸、または腎臓の病気。
• -治験薬の分布、蓄積、代謝、または排泄を変化させる可能性のある状態;または平均余命が 2 年未満になる。
• 二次的に神経学的機能障害を引き起こす重大なリスクがある、主に神経学的でない病状。
• -スクリーニング前6か月以内の心筋梗塞。
• 医学的状態または実験室検査の異常の存在、または研究への参加から不当なリスクを引き起こす可能性のある合法的または違法な物質の使用、または研究への参加中に患者の病状を悪化させる可能性がある。 次の臨床検査異常のいずれかの存在は、不当なリスクです: 血清トランスアミナーゼが正常上限の 2 倍を超える; 血清クレアチニンが男性で 2.0 mg/dl を超え、女性で 1.7 mg/dl を超えます。
• 生命を脅かすアレルギー反応または免疫介在反応の Hx。
• -ガングリオシド製剤の以前の使用。
• -ベースラインの60日前から始まる期間の実験薬の使用。
• PDに対する脳定位手術のHx。