GM1-Gangliosid-Wirkungen auf die Parkinson-Krankheit

Einschlusskriterien:

• Im Alter zwischen 39 und 85 Jahren.
• Frauen: mindestens 2 Jahre nach der Menopause; chirurgisch steril; oder negativer Schwangerschaftstest durch quantitatives Serum-ßHCG, & folgen Sie einer zuverlässigen Methode der Empfängnisverhütung für mindestens 2 Monate vor der Einreise, verpflichten Sie sich beide, eine zuverlässige Methode der Empfängnisverhütung zu befolgen, & während und für 1 Monat danach auf das Stillen zu verzichten , die Verabreichung des Studienarzneimittels.
• Dx der idiopathischen PD 6 Monate vor dem Screening. Die Diagnose erfordert: das Vorhandensein von mindestens 2 der 4 kardinalen klinischen Manifestationen der Krankheit, Tremor, Rigidität, Bradykinesie und Haltungs- oder Gangstörungen, und mindestens 1 muss Rigidität oder Bradykinesie sein.
• Modifiziertes Hoehn- und Yahr-Staging zwischen 1 und 3, bewertet während einer "Aus"-Periode von mindestens 12 Stunden.
• Unified Parkinson's Disease Rating Scale Wertung der motorischen Komponenten zwischen 10 und 40, bewertet während einer "Off"-Periode von mindestens 12 Stunden und einer Wertung von 6 oder höher während der "On"-Periode.
• Antiparkinsonbehandlungen: Stabile Behandlung mit L-Dopa/Carbidopa und/oder Dopaminagonisten für mindestens 3 Monate vor dem Screening.
• Punktzahl der Mini Mental State Exam > 25.
• Beck-Depressions-Inventarwert < 10.
• Unterschriebene Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

• Abruptes Auftreten von Parkinsonismus.
• Fehlendes Ansprechen der Parkinson-Symptome auf L-Dopa.
• Motorische Symptome (wie Peak-Dose-Dyskinesien (UPDRS-Score > 3) und zufälliges On-Off-Phänomen, außer End-of-Dose Wearing-Off, anhaltend schwankend über einen Zeitraum von 6 Monaten oder länger als Reaktion auf L-Dopa.
• Hx der Befunde einer anderen Bewegungsstörung als idiopathischer PD.
• Ein Tremor-Score auf der UPDRS-Motorskala von >5. Tremor-Score größer als 3 in einer einzelnen Extremität.
• Hochdosierte Vitamin-E-Therapie (mehr als 1000 I.E./Tag) jederzeit während des Zeitraums, der 3 Monate vor Studienbeginn beginnt.
• Vorübergehende ischämische Attacke jederzeit während des Zeitraums beginnend 6 Monate vor Studienbeginn.
• Hx von 2 oder mehr Hüben. Hx von jedem Schlaganfall, der zu motorischen Defiziten, Bewegungsstörungen, Ataxie, kognitiven Beeinträchtigungen oder einem Hemi-Unaufmerksamkeitssyndrom führte. Jeder Schlaganfall mit Rückständen zum Zeitpunkt oder innerhalb von 6 Monaten vor Studieneintritt.
• Früherer Hirninfarkt, einschließlich lakunärer Infarkt, in einem Bereich, der die motorischen Funktionen beeinträchtigt.
• Binswanger-Krankheit oder hx der hypertensiven Enzephalopathie.
• Hx von Enzephalitis.
• Hx einer längeren Exposition gegenüber einem bekannten Neurotoxin, das Parkinsonismus verursachen kann, oder einer chronischen oder ausreichenden Verwendung oder Einnahme einer nicht medizinischen Substanz, die das Risiko einer Bewegungsstörung oder einer Störung der Körperhaltung oder des Gangs mit sich bringen könnte.
• Verwendung der folgenden Medikamente innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening: Neuroleptika, Metoclopramid, Clozapin, Flunarizin, Alpha-Methyldopa.
• Patienten, die aktiv ein Arzneimittel einnehmen, von dem bekannt ist, dass es mit dem bildgebenden Mittel um Bindungsstellen an den Dopaminenden konkurriert.
• Hx von Medikamenten oder Drogenkonsum, die möglicherweise atypischen Parkinsonismus oder Substanzgebrauchsstörung in der Vorgeschichte verursacht haben.
• Hx einer Stoffwechselstörung, die zu Bewegungsstörungen oder Haltungs- oder Gangstörungen geführt hat oder hätte führen können.
• Jede Krankheit oder jeder Zustand, der zu einer Bewegungsstörung oder einer Störung der Körperhaltung oder des Gangs geführt hat oder hätte führen können.
• Hx einer intrakraniellen Blutung, einer intrakraniellen Neoplasie, einem signifikanten Kopftrauma mit Bewusstseinsverlust > 24 Stunden oder einer anderen strukturellen Hirnerkrankung.
• Hx oder klinische Befunde, die auf progressive supranukleäre Lähmung oder Multisystematrophie hindeuten.
• Erworbene kognitive Beeinträchtigung, die möglicherweise auf andere Ursachen als idiopathische PD zurückzuführen ist.
• Hx einer Erbkrankheit, die mit einer Bewegungsstörung einhergeht.
• Normal- oder Niederdruckhydrozephalus.
• Jede schlecht definierte neuropathische Erkrankung, Myelopathie, Myopathie oder andere medizinische Störung oder körperlicher Zustand durch Anamnese oder klinische Untersuchung, von der erwartet werden kann, dass sie die Diagnose, Behandlung oder Bewertung von PD oder eine der Studienbewertungen beeinträchtigt.
• Hx des Guillain-Barré-Syndroms, chronische idiopathische Polyneuropathie oder rezidivierende Polyneuropathie.
• Hx einer schweren psychiatrischen Störung der Achse I oder Achse II.
• Signifikante Herz-, Lungen-, Leber-, Magen-Darm- oder Nierenerkrankung.
• Jeder Zustand, der die Verteilung, Akkumulation, den Metabolismus oder die Ausscheidung der Studienmedikation verändern könnte; oder zu einer Lebenserwartung von weniger als 2 Jahren führen.
• Jede primär nicht-neurologische Erkrankung mit einem erheblichen Risiko, sekundär eine neurologische Dysfunktion zu verursachen.
• Myokardinfarkt innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
• Vorliegen eines medizinischen Zustands oder einer Anomalie von Labortests oder Verwendung einer legalen oder illegalen Substanz, die ein ungerechtfertigtes Risiko durch die Teilnahme an der Studie verursachen oder zu einer Verschlechterung des Gesundheitszustands des Patienten während der Teilnahme an der Studie führen könnte. Das Vorhandensein einer der folgenden Anomalien bei Labortests stellt ein ungerechtfertigtes Risiko dar: Serumtransaminase größer als das Doppelte der oberen Normgrenze; ​​Serumkreatinin größer als 2,0 mg/dl bei einem Mann oder größer als 1,7 mg/dl bei einer Frau.
• Hx einer lebensbedrohlichen allergischen oder immunvermittelten Reaktion.
• Vorherige Verwendung eines Gangliosidpräparats.
• Verwendung eines experimentellen Medikaments in dem Zeitraum, der 60 Tage vor der Baseline beginnt.
• Hx der stereotaktischen Gehirnchirurgie für PD.