Efectos del gangliósido GM1 en la enfermedad de Parkinson

Criterios de inclusión:

• Entre edades de 39-85 años.
• Mujeres: al menos 2 años después de la menopausia; quirúrgicamente estéril; o prueba de embarazo negativa por ßHCG cuantitativa en suero, y seguir un método anticonceptivo confiable durante al menos 2 meses antes de ingresar, aceptar seguir un método anticonceptivo confiable y desistir de amamantar durante y durante 1 mes después , la administración del fármaco del estudio.
• Diagnóstico de EP idiopática 6 meses antes de la selección. El diagnóstico requiere: la presencia de al menos 2 de las 4 manifestaciones clínicas cardinales de la enfermedad, temblor, rigidez, bradicinesia y alteraciones de la postura o la marcha, y al menos 1 debe ser rigidez o bradicinesia.
• Estadificación modificada de Hoehn y Yahr entre 1 y 3 según la clasificación durante un período "apagado" de al menos 12 horas.
• Puntuación del componente motor de la Escala de calificación de la enfermedad de Parkinson unificada entre 10 y 40 según la calificación durante un período "apagado" de al menos 12 horas y una puntuación de 6 o más durante el período "encendido".
• Tratamientos antiparkinsonianos: tratamiento estable con l-dopa/carbidopa y/o agonista dopaminérgico durante al menos 3 meses antes de la Selección.
• Puntuación del Mini Examen del Estado Mental > 25.
• Puntuación del Inventario de Depresión de Beck < 10.
• Consentimiento informado firmado.

Criterio de exclusión:

• Inicio brusco de parkinsonismo.
• Falta de respuesta de los síntomas parkinsonianos a la l-dopa.
• Síntomas motores (como disquinesias de dosis máxima (puntuación UPDRS > 3) y fenómenos de encendido y apagado aleatorios, que no sean el fin de la dosis, que fluctúan persistentemente durante un período de 6 meses o más, en respuesta a la l-dopa.
• Historial de hallazgos de cualquier trastorno del movimiento que no sea la EP idiopática.
• Una puntuación de temblor en la escala motora UPDRS de >5. Puntuación de temblor superior a 3 en una extremidad individual.
• Terapia con dosis altas de vitamina E (más de 1000 UI/día) en cualquier momento durante el período que comienza 3 meses antes del inicio.
• Ataque isquémico transitorio en cualquier momento durante el período que comienza 6 meses antes del inicio.
• Hx de 2 o más golpes. Historial de cualquier accidente cerebrovascular que haya resultado en déficit motor, trastorno del movimiento, ataxia, deterioro cognitivo o síndrome de hemidesatención. Cualquier accidente cerebrovascular con residuos en el momento del ingreso al estudio o dentro de los 6 meses anteriores.
• Infarto cerebral previo, incluido el infarto lacunar, en cualquier área que favorezca la función motora.
• Enfermedad de Binswanger o antecedentes de encefalopatía hipertensiva.
• Antecedentes de encefalitis.
• Historial de exposición prolongada a cualquier neurotoxina conocida que pueda causar parkinsonismo, o uso o consumo crónico o suficiente de cualquier sustancia no medicinal que pueda causar el riesgo de desarrollar un trastorno del movimiento o una alteración de la postura o la marcha.
• Uso de los siguientes fármacos en los 6 meses anteriores a la selección: neurolépticos, metoclopramida, clozapina, flunarizina, alfa-metildopa.
• Pacientes que toman activamente un medicamento que se sabe que compite con el agente de imágenes por los sitios de unión en los terminales de dopamina.
• Antecedentes de uso de medicamentos o drogas que pueden haber causado parkinsonismo atípico o antecedentes de trastorno por uso de sustancias.
• Antecedentes de un trastorno metabólico que resultó o podría haber resultado en un trastorno del movimiento o una alteración de la postura o la marcha.
• Cualquier enfermedad o condición que resultó o podría haber resultado en un trastorno del movimiento o alteración de la postura o la marcha.
• Antecedentes de hemorragia intracraneal, neoplasia intracraneal, traumatismo craneoencefálico significativo con pérdida de conciencia >24 horas u otra enfermedad cerebral estructural.
• Hx o hallazgos clínicos sugestivos de parálisis supranuclear progresiva o atrofia multisistémica.
• Deterioro cognitivo adquirido razonablemente debido a cualquier causa distinta a la EP idiopática.
• Antecedentes de un trastorno hereditario asociado con un trastorno del movimiento.
• Hidrocefalia normal o de baja presión.
• Cualquier enfermedad neuropática mal definida, mielopatía, miopatía u otro trastorno médico o condición física según la historia clínica o el examen clínico que podría interferir con el diagnóstico, el tratamiento o la evaluación de la EP, o con cualquiera de las evaluaciones del estudio.
• Antecedentes del síndrome de Guillain-Barré, polineuropatía idiopática crónica o polineuropatía recidivante.
• Historial de trastorno psiquiátrico mayor del Eje I o del Eje II.
• Enfermedad cardíaca, pulmonar, hepática, gastrointestinal o renal significativa.
• Cualquier condición que pudiera alterar la distribución, acumulación, metabolismo o excreción del medicamento del estudio; o resultar en una esperanza de vida de menos de 2 años.
• Cualquier condición médica primariamente no neurológica con un riesgo significativo de causar secundariamente una disfunción neurológica.
• Infarto de miocardio en los 6 meses anteriores a la selección.
• Presencia de cualquier condición médica o anormalidad en las pruebas de laboratorio o uso de cualquier sustancia lícita o ilícita que podría causar un riesgo injustificado por la participación en el estudio o resultar en un empeoramiento de la condición médica del paciente durante la participación en el estudio. La presencia de cualquiera de las siguientes anomalías en las pruebas de laboratorio constituye un riesgo injustificado: transaminasa sérica superior al doble del límite superior normal; creatinina sérica superior a 2,0 mg/dl en un hombre o superior a 1,7 mg/dl en una mujer.
• Antecedentes de una reacción alérgica o inmunomediada potencialmente mortal.
• Uso previo de cualquier preparación de gangliósidos.
• Uso de cualquier fármaco experimental en el período que comienza 60 días antes del inicio.
• Antecedentes de la cirugía cerebral estereotáxica para la EP.