영아 발병 글리코겐 축적병-II(폼페병) 환자의 rhGAA
2014년 2월 4일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
영아 발병 GSD-II가 있는 생후 6개월 이상 36개월 이하 환자에서 rhGAA 치료의 안전성, 효능, 약동학 및 약력학에 대한 오픈 라벨, 다기관, 다국적 연구
글리코겐 축적병 II형("GSD-II"; 폼페병으로도 알려짐)은 산성 알파-글루코시다제(GAA)라고 하는 신체의 중요한 효소 결핍으로 인해 발생합니다.
일반적으로 GAA는 신체의 세포에서 리소좀이라는 특수 구조 내에서 글리코겐(저장된 설탕 형태)을 분해하는 데 사용됩니다.
GSD-II 환자의 경우 과도한 양의 글리코겐이 축적되어 다양한 조직, 특히 심장 및 골격근에 저장되어 정상적인 기능을 방해합니다.
이 연구는 GSD-II에 대한 잠재적인 효소 대체 요법으로서 재조합 인간 산 알파-글루코시다아제(rhGAA)의 안전성과 유효성을 평가하기 위해 수행되고 있습니다.
6개월 이상 36개월 이하의 영아 발병 GSD-II로 진단된 환자가 연구될 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida College of Medicine
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Children's Hospital Medical Center
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Manchester, 영국, M27 4 HA
- Royal Manchester Children's Hospital
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Haifa, 이스라엘, 31096
- Rambam Medical Center
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Lyon, 프랑스
- Pediatrique Hopital de Brousse
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자 또는 환자의 법적 보호자는 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 환자는 다음에 의해 정의된 영아 GSD-II의 임상 진단을 받아야 합니다. (b) 환자는 배양된 피부 섬유아세포에서 평가된 정상 범위 평균의 2% 이하인 내인성 GAA 활성으로 설명되는 GAA 결핍증을 기록했습니다. 그리고 (c) 환자는 연령 평균보다 2 표준 편차보다 큰 좌심실 질량 지수를 가집니다.
- 환자는 rhGAA의 첫 투여 시점에 생후 6개월 이상 36개월 이하입니다.
- 환자 및 법적 보호자는 임상 프로토콜을 준수할 능력이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 심부전의 징후 및 증상 및 40% 미만의 박출률
- 주요 선천성 기형
- 임상적으로 유의한 기질적 질병(GSD-II와 관련된 증상 제외), 임상적으로 유의한 심혈관, 간, 폐, 신경계 또는 신장 질환 또는 기타 의학적 상태, 심각한 병발성 질환 또는 참작할 수 있는 상황을 포함하여, 조사자는 시험 참여를 배제하거나 잠재적으로 생존을 감소시킬 것입니다.
- 연구 등록 전 30일 이내에 조사 제품 사용
- 모든 소스에서 GAA로 효소 대체 요법을 받음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1
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20mg/kg ~ 40mg/kg qow
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Myozyme의 안전성 평가
기간: 52주
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52주
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치료 과정 동안 살아있는 환자의 비율 결정
기간: 52주
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52주
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MZ의 PK 프로필
기간: 52주
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52주
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MZ의 PD 프로필
기간: 52주
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52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2003년 2월 1일
기본 완료 (실제)
2006년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2006년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2003년 1월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2003년 2월 1일
처음 게시됨 (추정)
2003년 2월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 2월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 2월 4일
마지막으로 확인됨
2014년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AGLU01702
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