Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

rhGAA hos pasienter med infantil-debut glykogenlagringssykdom-II (Pompe-sykdom)

4. februar 2014 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En åpen, multisenter, multinasjonal studie av sikkerhet, effekt, farmakokinetikk og farmakodynamikk ved rhGAA-behandling hos pasienter over 6 måneder og mindre enn eller lik 36 måneder gamle med GSD-II

Glykogenlagringssykdom Type II ("GSD-II"; også kjent som Pompes sykdom) er forårsaket av en mangel på et kritisk enzym i kroppen kalt syre alfa-glukosidase (GAA). Normalt brukes GAA av kroppens celler for å bryte ned glykogen (en lagret form for sukker) i spesialiserte strukturer som kalles lysosomer. Hos pasienter med GSD-II akkumuleres en for stor mengde glykogen og lagres i ulike vev, spesielt hjerte- og skjelettmuskulatur, noe som hindrer deres normale funksjon. Denne studien blir utført for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til rekombinant human syre alfa-glukosidase (rhGAA) som en potensiell enzymerstatningsterapi for GSD-II. Pasienter diagnostisert med infantil-debut GSD-II som er eldre enn 6 måneder gamle, men mindre enn eller lik 36 måneder gamle vil bli studert.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Pediatrique Hopital de Brousse
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M27 4 HA
        • Royal Manchester Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 9 måneder (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten eller pasientens juridiske verge må gi skriftlig informert samtykke før noen studierelaterte prosedyrer utføres
  • Pasienten må ha en klinisk diagnose av infantil GSD-II som definert av: (a) pasienten har/hadde dokumentert (i en journal) debut av symptomer forenlig med GSD-II innen 12 måneders alder; (b) pasienten har dokumentert GAA-mangel som illustrert ved en endogen GAA-aktivitet mindre enn eller lik 2 % av gjennomsnittet av normalområdet, vurdert i dyrkede hudfibroblaster; OG (c) pasienten har en venstre ventrikkelmasseindeks større enn 2 standardavvik over gjennomsnittet for alder
  • Pasienten er eldre enn 6 måneder gammel og mindre enn eller lik 36 måneder gammel på tidspunktet for den første dosen av rhGAA
  • Pasienten og hans/hennes verge(r) må ha evnen til å overholde den kliniske protokollen

Ekskluderingskriterier:

  • Tegn og symptomer på hjertesvikt og en ejeksjonsfraksjon mindre enn 40 %
  • Større medfødt abnormitet
  • Klinisk signifikant organisk sykdom (med unntak av symptomer relatert til GSD-II), inkludert klinisk signifikant kardiovaskulær, lever-, lunge-, nevrologisk eller nyresykdom, eller annen medisinsk tilstand, alvorlig interkurrent sykdom eller formildende omstendighet som, etter oppfatning av etterforskeren, ville utelukke deltakelse i rettssaken eller potensielt redusere overlevelsen
  • Bruk av ethvert undersøkelsesprodukt innen 30 dager før studieregistrering
  • Fikk enzymerstatningsterapi med GAA fra alle kilder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 1
Biologisk: Myozym
20 mg/kg til 40 mg/kg qow
Andre navn:
  • Alglukosidase alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vurder sikkerheten til Myozyme
Tidsramme: 52 uker
52 uker
Bestem andelen pasienter i live i løpet av behandlingen
Tidsramme: 52 uker
52 uker
PK-profilen til MZ
Tidsramme: 52 uker
52 uker
PD-profilen til MZ
Tidsramme: 52 uker
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2003

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2006

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2006

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. januar 2003

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2003

Først lagt ut (Anslag)

3. februar 2003

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

5. februar 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2014

Sist bekreftet

1. februar 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGLU01702

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere