Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

rhGAA у пациентов с инфантильной болезнью накопления гликогена II (болезнь Помпе)

4 февраля 2014 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Открытое, многоцентровое, многонациональное исследование безопасности, эффективности, фармакокинетики и фармакодинамики лечения rhGAA у пациентов в возрасте старше 6 месяцев и менее или равно 36 месяцам с инфантильным началом GSD-II

Болезнь накопления гликогена II типа («GSD-II»; также известная как болезнь Помпе) вызывается дефицитом критического фермента в организме, называемого кислой альфа-глюкозидазой (GAA). Обычно клетки организма используют GAA для расщепления гликогена (запасенная форма сахара) в специализированных структурах, называемых лизосомами. У больных с GSD-II избыточное количество гликогена накапливается и депонируется в различных тканях, особенно в сердце и скелетных мышцах, что препятствует их нормальной функции. Это исследование проводится для оценки безопасности и эффективности рекомбинантной человеческой кислой альфа-глюкозидазы (rhGAA) в качестве потенциальной заместительной ферментной терапии GSD-II. Будут изучены пациенты с диагнозом GSD-II с инфантильным началом в возрасте старше 6 месяцев, но меньше или равные 36 месяцам.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Израиль
      • Haifa, Израиль, 31096
        • Rambam Medical Center
  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство, M27 4 HA
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
  • Франция
      • Lyon, Франция
        • Pediatrique Hopital de Brousse

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 9 месяцев (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациент или законный опекун (опекуны) пациента должны дать письменное информированное согласие до выполнения любых процедур, связанных с исследованием.
  • У пациента должен быть клинический диагноз детского GSD-II, определяемый следующим образом: (a) у пациента есть/было задокументировано (в истории болезни) появление симптомов, совместимых с GSD-II, к 12-месячному возрасту; (b) у пациента задокументирован дефицит ГАА, о чем свидетельствует эндогенная активность ГАА, меньшая или равная 2% от среднего значения нормального диапазона, оцененного в культивируемых фибробластах кожи; И (c) пациент имеет индекс массы левого желудочка более чем на 2 стандартных отклонения выше среднего для возраста
  • Возраст пациента старше 6 месяцев и меньше или равен 36 месяцам на момент введения первой дозы rhGAA.
  • Пациент и его/ее законный(ые) опекун(ы) должны иметь возможность соблюдать клинический протокол

Критерий исключения:

  • Признаки и симптомы сердечной недостаточности и фракция выброса менее 40%
  • Основная врожденная аномалия
  • Клинически значимое органическое заболевание (за исключением симптомов, относящихся к GSD-II), включая клинически значимое сердечно-сосудистое, печеночное, легочное, неврологическое или почечное заболевание, или другое заболевание, серьезное интеркуррентное заболевание или смягчающее обстоятельство, которое, по мнению исследователя, помешает участию в исследовании или потенциально уменьшит выживаемость.
  • Использование любого исследуемого продукта в течение 30 дней до включения в исследование
  • Получал заместительную ферментную терапию ГАА из любого источника.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 1
Биологический: Миозим
От 20 мг/кг до 40 мг/кг один раз в неделю
Другие имена:
  • Альглюкозидаза альфа

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оцените безопасность Myozyme
Временное ограничение: 52 недели
52 недели
Определить долю пациентов, выживших в течение курса лечения.
Временное ограничение: 52 недели
52 недели
ПК профиль МЗ
Временное ограничение: 52 недели
52 недели
Профиль ПД МЗ
Временное ограничение: 52 недели
52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2003 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2006 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2006 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 января 2003 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 февраля 2003 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

3 февраля 2003 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

5 февраля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 февраля 2014 г.

Последняя проверка

1 февраля 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGLU01702

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться