Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

rhGAA hos patienter med infantilt debut av glykogenlagringssjukdom-II (Pompe-sjukdom)

4 februari 2014 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

En öppen, multicenter, multinationell studie av säkerhet, effekt, farmakokinetik och farmakodynamik för rhGAA-behandling hos patienter äldre än 6 månader och mindre än eller lika med 36 månader gamla med infantil-debut GSD-II

Glykogenlagringssjukdom typ II ("GSD-II"; även känd som Pompes sjukdom) orsakas av en brist på ett kritiskt enzym i kroppen som kallas surt alfa-glukosidas (GAA). Normalt används GAA av kroppens celler för att bryta ner glykogen (en lagrad form av socker) inom specialiserade strukturer som kallas lysosomer. Hos patienter med GSD-II ackumuleras en överdriven mängd glykogen och lagras i olika vävnader, särskilt hjärt- och skelettmuskler, vilket förhindrar deras normala funktion. Denna studie genomförs för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av rekombinant humant surt alfa-glukosidas (rhGAA) som en potentiell enzymersättningsterapi för GSD-II. Patienter som diagnostiserats med infantil GSD-II och som är äldre än 6 månader men yngre än eller lika med 36 månader kommer att studeras.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Pediatrique Hopital de Brousse
  • Förenta staterna
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
  • Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien, M27 4 HA
        • Royal Manchester Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

11 månader till 1 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten eller patientens vårdnadshavare måste ge skriftligt informerat samtycke innan några studierelaterade procedurer utförs
  • Patienten måste ha en klinisk diagnos av infantil GSD-II enligt definitionen av: (a) patienten har/hade dokumenterat (i en journal) debut av symtom som är kompatibla med GSD-II vid 12 månaders ålder; (b) patienten har dokumenterad GAA-brist som illustreras av en endogen GAA-aktivitet som är mindre än eller lika med 2 % av medelvärdet av det normala intervallet bedömt i odlade hudfibroblaster; OCH (c) patienten har ett Left Ventricular Mass Index större än 2 standardavvikelser över medelvärdet för ålder
  • Patienten är äldre än 6 månader och yngre än eller lika med 36 månader vid tidpunkten för den första dosen av rhGAA
  • Patienten och hans/hennes vårdnadshavare måste ha förmågan att följa det kliniska protokollet

Exklusions kriterier:

  • Tecken och symtom på hjärtsvikt och en ejektionsfraktion mindre än 40 %
  • Stor medfödd abnormitet
  • Kliniskt signifikant organisk sjukdom (med undantag för symtom relaterade till GSD-II), inklusive kliniskt signifikant kardiovaskulär, lever-, lung-, neurologisk- eller njursjukdom, eller annat medicinskt tillstånd, allvarlig interkurrent sjukdom eller förmildrande omständighet som enligt uppfattningen av utredaren, skulle utesluta deltagande i försöket eller potentiellt minska överlevnaden
  • Användning av någon undersökningsprodukt inom 30 dagar före studieregistrering
  • Fick enzymersättningsterapi med GAA från vilken källa som helst

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 1
Biologisk: Myozym
20 mg/kg till 40 mg/kg qow
Andra namn:
  • Alglukosidas alfa

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Utvärdera säkerheten för Myozyme
Tidsram: 52 veckor
52 veckor
Bestäm andelen patienter som lever under behandlingsförloppet
Tidsram: 52 veckor
52 veckor
PK-profil för MZ
Tidsram: 52 veckor
52 veckor
PD-profil för MZ
Tidsram: 52 veckor
52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2003

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2006

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2006

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 januari 2003

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 februari 2003

Första postat (Uppskatta)

3 februari 2003

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

5 februari 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 februari 2014

Senast verifierad

1 februari 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AGLU01702

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Glykogenlagringssjukdom typ II

Kliniska prövningar på Myozym

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera