Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

rhGAA u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu II o początku wczesnodziecięcym (choroba Pompego)

4 lutego 2014 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Otwarte, wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie bezpieczeństwa, skuteczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki leczenia rhGAA u pacjentów w wieku powyżej 6 miesięcy i mniej niż 36 miesięcy z GSD-II o początku niemowlęcym

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II („GSD-II”; znana również jako choroba Pompego) jest spowodowana niedoborem krytycznego enzymu w organizmie, zwanego kwaśną alfa-glukozydazą (GAA). Zwykle GAA jest używany przez komórki organizmu do rozkładania glikogenu (przechowywanej formy cukru) w wyspecjalizowanych strukturach zwanych lizosomami. U pacjentów z GSD-II nadmierna ilość glikogenu gromadzi się i jest magazynowana w różnych tkankach, zwłaszcza w sercu i mięśniach szkieletowych, co uniemożliwia ich normalne funkcjonowanie. Niniejsze badanie jest prowadzone w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanej ludzkiej kwaśnej alfa-glukozydazy (rhGAA) jako potencjalnej enzymatycznej terapii zastępczej dla GSD-II. Badani będą pacjenci, u których zdiagnozowano GSD-II o początku wczesnodziecięcym, którzy mają więcej niż 6 miesięcy, ale mniej niż 36 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lyon, Francja
        • Pediatrique Hopital de Brousse
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Rambam Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M27 4 HA
        • Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 8 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent lub opiekun prawny pacjenta muszą przedstawić pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
  • Pacjent musi mieć kliniczną diagnozę dziecięcego GSD-II zgodnie z definicją: (a) pacjent ma/miał udokumentowane (w dokumentacji medycznej) wystąpienie objawów zgodnych z GSD-II przed ukończeniem 12 miesiąca życia; (b) pacjent ma udokumentowany niedobór GAA, co ilustruje aktywność endogennego GAA mniejsza lub równa 2% średniej normalnego zakresu, jak oceniono w hodowanych fibroblastach skóry; ORAZ (c) pacjent ma wskaźnik masy lewej komory większy niż 2 odchylenia standardowe powyżej średniej dla wieku
  • Pacjent ma więcej niż 6 miesięcy i mniej niż 36 miesięcy w momencie podania pierwszej dawki rhGAA
  • Pacjent i jego opiekun prawny muszą mieć możliwość przestrzegania protokołu klinicznego

Kryteria wyłączenia:

  • Oznaki i objawy niewydolności serca i frakcja wyrzutowa poniżej 40%
  • Duża wada wrodzona
  • Klinicznie znacząca choroba organiczna (z wyjątkiem objawów związanych z GSD-II), w tym klinicznie istotna choroba układu krążenia, wątroby, płuc, neurologiczna lub nerek, lub inny stan chorobowy, poważna choroba współistniejąca lub okoliczność łagodząca, która w opinii Badacza, uniemożliwiłoby udział w badaniu lub potencjalnie zmniejszyłoby przeżywalność
  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania
  • Otrzymał enzymatyczną terapię zastępczą GAA z dowolnego źródła

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 1
Biologiczny: Myozym
20 mg/kg do 40 mg/kg qow
Inne nazwy:
  • Alglukozydaza alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Oceń bezpieczeństwo Myozyme
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Określ odsetek pacjentów, którzy przeżyli w trakcie leczenia
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Profil PK MZ
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Profil PD MZ
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2003

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2006

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2006

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 stycznia 2003

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 lutego 2003

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 lutego 2003

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

5 lutego 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lutego 2014

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGLU01702

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj