Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

rhGAA u pacientů s nemocí z hromadění glykogenu II (Pompeho nemoc) začínající v dětství

4. února 2014 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Otevřená, multicentrická, nadnárodní studie bezpečnosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky léčby rhGAA u pacientů starších než 6 měsíců a mladších nebo rovných 36 měsíců s GSD-II s nástupem u kojenců

Glycogen Storage Disease Type II ("GSD-II"; také známá jako Pompeho choroba) je způsobena nedostatkem kritického enzymu v těle zvaného kyselá alfa-glukosidáza (GAA). Normálně GAA využívají tělesné buňky k rozkladu glykogenu (uložené formy cukru) ve specializovaných strukturách zvaných lysozomy. U pacientů s GSD-II se nadměrné množství glykogenu hromadí a ukládá v různých tkáních, zejména srdečním a kosterním svalstvu, což brání jejich normální funkci. Tato studie se provádí za účelem vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti rekombinantní lidské kyselé alfa-glukosidázy (rhGAA) jako potenciální enzymatické substituční terapie pro GSD-II. Budou studováni pacienti s diagnostikovaným GSD-II s infantilním nástupem, kteří jsou starší než 6 měsíců, ale mladší nebo rovni 36 měsícům.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lyon, Francie
        • Pediatrique Hopital de Brousse
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Rambam Medical Center
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M27 4 HA
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 měsíců až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient nebo jeho zákonný zástupce musí poskytnout písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií
  • Pacient musí mít klinickou diagnózu infantilní GSD-II, jak je definována: (a) pacient má/měl zdokumentovaný (v lékařském záznamu) nástup příznaků kompatibilních s GSD-II do 12 měsíců věku; (b) pacient má zdokumentovaný nedostatek GAA, jak je znázorněno endogenní aktivitou GAA menší nebo rovnou 2 % střední hodnoty normálního rozmezí, jak bylo stanoveno na kultivovaných kožních fibroblastech; A (c) pacient má index hmotnosti levé komory větší než 2 standardní odchylky nad průměrem pro věk
  • V době první dávky rhGAA je pacient starší než 6 měsíců a mladší nebo rovný 36 měsícům
  • Pacient a jeho zákonní zástupci musí mít schopnost dodržovat klinický protokol

Kritéria vyloučení:

  • Známky a příznaky srdečního selhání a ejekční frakce menší než 40 %
  • Závažná vrozená abnormalita
  • Klinicky významné organické onemocnění (s výjimkou příznaků souvisejících s GSD-II), včetně klinicky významného kardiovaskulárního, jaterního, plicního, neurologického nebo renálního onemocnění nebo jiného zdravotního stavu, závažného interkurentního onemocnění nebo polehčujících okolností, které podle názoru zkoušejícího, by znemožnilo účast ve studii nebo potenciálně snížilo přežití
  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu během 30 dnů před zařazením do studie
  • Přijímaná enzymatická substituční terapie s GAA z jakéhokoli zdroje

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 1
Biologický: Myozyme
20 mg/kg až 40 mg/kg qow
Ostatní jména:
  • Alglukosidáza alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vyhodnoťte bezpečnost přípravku Myozyme
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Určete podíl pacientů naživu v průběhu léčby
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
PK profil MZ
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
PD profil MZ
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2003

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2006

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2006

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. ledna 2003

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. února 2003

První zveřejněno (Odhad)

3. února 2003

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

5. února 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. února 2014

Naposledy ověřeno

1. února 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGLU01702

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Onemocnění z hromadění glykogenu typu II

Klinické studie na Myozyme

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit