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rhGAA bei Patienten mit infantiler Glykogenspeicherkrankheit II (Morbus Pompe)

4. Februar 2014 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine Open-Label-, multizentrische, multinationale Studie zur Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik der rhGAA-Behandlung bei Patienten, die älter als 6 Monate und kleiner oder gleich 36 Monate alt sind und GSD-II im Kindesalter haben

Die Glykogenspeicherkrankheit Typ II („GSD-II“; auch als Pompe-Krankheit bekannt) wird durch einen Mangel an einem kritischen Enzym im Körper verursacht, das als saure Alpha-Glucosidase (GAA) bezeichnet wird. Normalerweise wird GAA von den Körperzellen verwendet, um Glykogen (eine gespeicherte Form von Zucker) innerhalb spezialisierter Strukturen, die Lysosomen genannt werden, abzubauen. Bei Patienten mit GSD-II sammelt sich eine übermäßige Menge an Glykogen an und wird in verschiedenen Geweben, insbesondere Herz- und Skelettmuskeln, gespeichert, was deren normale Funktion verhindert. Diese Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von rekombinanter menschlicher saurer Alpha-Glucosidase (rhGAA) als potenzielle Enzymersatztherapie für GSD-II zu bewerten. Es werden Patienten untersucht, bei denen GSD-II mit infantilem Ausbruch diagnostiziert wurde und die älter als 6 Monate, aber kleiner oder gleich 36 Monate alt sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Pediatrique Hopital de Brousse
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M27 4 HA
        • Royal Manchester Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 9 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient oder der/die Erziehungsberechtigte(n) des Patienten müssen vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben
  • Der Patient muss eine klinische Diagnose von infantiler GSD-II haben, wie definiert durch: (a) der Patient hat/hatte (in einer Krankenakte) das Auftreten von Symptomen dokumentiert, die mit GSD-II im Alter von 12 Monaten vereinbar sind; (b) der Patient hat einen dokumentierten GAA-Mangel, wie durch eine endogene GAA-Aktivität von weniger als oder gleich 2 % des Mittelwerts des normalen Bereichs, wie in kultivierten Hautfibroblasten bestimmt, veranschaulicht wird; UND (c) der Patient hat einen linksventrikulären Massenindex von mehr als 2 Standardabweichungen über dem Altersmittelwert
  • Der Patient ist zum Zeitpunkt der ersten rhGAA-Dosis älter als 6 Monate und kleiner oder gleich 36 Monate alt
  • Der Patient und seine/ihre Erziehungsberechtigten müssen in der Lage sein, das klinische Protokoll einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Anzeichen und Symptome einer Herzinsuffizienz und einer Ejektionsfraktion von weniger als 40 %
  • Große angeborene Anomalie
  • Klinisch signifikante organische Erkrankung (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit GSD-II), einschließlich klinisch signifikanter kardiovaskulärer, hepatischer, pulmonaler, neurologischer oder renaler Erkrankungen oder anderer medizinischer Zustände, schwerer interkurrenter Erkrankungen oder mildernder Umstände, die nach Ansicht von der Prüfarzt, würde die Teilnahme an der Studie ausschließen oder möglicherweise das Überleben verkürzen
  • Verwendung eines Prüfprodukts innerhalb von 30 Tagen vor Studieneinschluss
  • Erhaltene Enzymersatztherapie mit GAA aus irgendeiner Quelle

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 1
Biologisch: Myozym
20 mg/kg bis 40 mg/kg täglich
Andere Namen:
  • Alglucosidase alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewerten Sie die Sicherheit von Myozyme
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Bestimmen Sie den Anteil der Patienten, die im Laufe der Behandlung leben
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
PK-Profil von MZ
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
PD-Profil von MZ
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2003

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2006

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2006

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Januar 2003

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Februar 2003

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. Februar 2003

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

5. Februar 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2014

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGLU01702

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