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삭제(Del)(5q) 세포 유전학적 이상과 관련된 골수이형성 증후군(MDS)에서의 레날리도마이드 안전성/효능

2019년 11월 6일 업데이트: Celgene

Del(5q) 세포 유전학적 이상과 관련된 골수이형성 증후군이 있는 적혈구 수혈 의존 피험자에서 레날리도마이드 단독 요법의 효능 및 안전성에 대한 다기관, 단일군, 공개 라벨 연구.

이 연구는 del(5q31 -33) 세포유전학적 이상. 선별 검사 절차는 레날리도마이드 치료 첫 날로부터 28일 이내에 실시됩니다. 피험자는 최대 6주기 동안 또는 적혈구 혈액학적 개선 후 골수 질환 진행 또는 진행/재발이 기록될 때까지 28일 주기로 레날리도마이드를 투여받습니다. 연구 방문은 매 주기(28일마다) 발생하고 혈액학적 매개변수를 평가하기 위한 실험실 모니터링은 14일마다 발생합니다. 연구 중에 수행될 안전성 및 효능 평가는 연구 평가 일정에 요약되어 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

148

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Duisburg, 독일
        • St. Johannes Hospital
  • 미국
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
        • Mayo Clinic
      • Scottsdale, Arizona, 미국, 85258
        • Arizona Cancer Center
      • Tucson, Arizona, 미국, 85724-5024
        • Arizona Cancer Center
    • California
      • Rancho Mirage, California, 미국, 92270
        • Desert Hematology & Oncology Medical Group
      • Stanford, California, 미국, 94305-5750
        • Stanford University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • Mayo Clinic
      • Lecanto, Florida, 미국, 34461
        • Cancer & Blood Disease Center
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami Sylvester Comp Cancer Center
      • Tampa, Florida, 미국, 33612-9497
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, 미국, 30060
        • Northwest Georgia Oncology - Wellstar Cancer Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637-1470
        • University Of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush-Presbyterian- St. Luke's Medical Center
      • Skokie, Illinois, 미국, 60077
        • Midwest Cancer Research Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287-8963
        • Johns Hopkins Oncology Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115-6084
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201-2097
        • Wayne State University School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68198-7680
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, 미국, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Mt. Sinai Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10021-6007
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
      • New York, New York, 미국, 10021-0034
        • New York Hospital-Cornell
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester- James P. Wilmot Cancer Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157-1082
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97227
        • Kaiser Permanente Northwest Region
      • Portland, Oregon, 미국, 97201
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98104
        • Swedish Cancer Institute
      • Seattle, Washington, 미국, 98109-4417
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 정보에 입각한 동의서를 이해하고 자발적으로 서명해야 합니다.
  • 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세 이상
  • 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있어야 합니다.
  • 밴드 q31과 q33 사이의 결실을 포함하는 5번 염색체의 이상이 없는 저위험 또는 중간 1-위험 국제 예후 점수 시스템(IPSS) 골수이형성 증후군(MDS)의 진단.
  • 적혈구(RBC) 수혈 의존성 빈혈은 연구 약물 치료 첫날로부터 8주 이내에 2 단위 이상의 RBC를 받은 것으로 정의됩니다.
  • Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 점수 0, 1 또는 2.
  • 가임 여성(WCBP)은 연구 약물 시작 7일 이내에 혈청 또는 소변 임신 테스트에서 음성이어야 합니다.
  • 성적으로 활동적인 WCBP는 연구 약물을 투여받는 동안 적절한 피임 방법(경구, 주사 또는 이식형 호르몬 피임법, 난관 결찰술, 자궁 내 장치, 살정제가 포함된 장벽 피임법 또는 정관 수술 파트너)을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • WCBP는 연구 약물을 복용하는 동안 4주마다 임신 테스트를 받는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  • 임신 또는 수유 중인 여성
  • 레날리도마이드를 사용한 선행 요법.
  • 밴드 q31과 q33 사이의 결실을 포함하는 5번 염색체의 이상.
  • 실험실 이상: 절대호중구수(ANC) <500 cell/mm^3 (0.5*10^9/L)
  • 연구실 이상: 혈소판 수 <50,000/mm^3 (50*10^9/L)
  • 검사 이상: 혈청 크레아티닌 >2.5mg/dL(221mmol/L)
  • 검사 이상: 혈청 총 빌리루빈 >2.0mg/dL(34mmol/L)
  • 탈리도마이드에 대한 국립 암 연구소(NCI) 일반 독성 기준(CTC) 알레르기 반응/과민성 3등급 이상 이전.
  • 철분, B12 또는 엽산 결핍, 자가면역 또는 유전성 용혈 또는 위장관 출혈과 같은 요인으로 인한 임상적으로 유의미한 빈혈
  • 골수 흡인물이 저장 철분에 대해 평가할 수 없는 경우 트랜스페린 포화도 > 20% 및 혈청 페리틴이 50ng/mL 이상이어야 합니다.
  • 연구 약물 치료의 첫날로부터 7일 이내에 조혈 성장 인자의 사용.
  • 탈리도마이드를 복용하는 동안 이전에 3등급 NCI CTC 발진 또는 모든 박리(물집) 이상이었습니다.
  • 연구 약물 치료의 첫 번째 날로부터 28일 이내에 코르티코스테로이드제의 생리학적 용량(프레드니손 >10mg/일에 해당하는 용량)을 초과하는 만성 사용(>2주).
  • 실험적 또는 표준 약물(즉, 연구 약물 치료 첫날로부터 28일 이내에 MDS 치료를 위한 화학요법제, 면역억제제 및 세포보호제).
  • 대상체가 3년 이상 동안 질병이 없는 경우를 제외하고 MDS 이외의 악성 종양의 이전 병력(기저 세포 또는 편평 세포 암종 또는 자궁경부 또는 유방의 상피내 암종 제외).
  • 연구 약물 치료의 첫날로부터 28일 이내에 임의의 다른 실험적 요법의 사용.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 레날리도마이드
의약품: 레날리도마이드
28일 주기 중 21일 동안 1일 1회 10mg 경구 투여(실신); 이후 개정(2003년 8월 27일자 수정안 1)하여 28일 주기로 1일 1회 10mg을 복용하는 연속 투여 요법을 채택했습니다(지속적). 처음에 실신 요법을 시작하고 용량 제한 부작용을 경험하지 않은 피험자는 연속 요법으로 전환할 수 있었습니다.
다른 이름들:
  • CC-5013

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
적혈구(RBC) -수혈 독립성을 달성한 참가자
기간: 최대 2년
치료 기간(예: 1~56일, 2~57일, 3에서 58로 등), 스크리닝/기준선에서 헤모글로빈이 최소 1g/dL 증가합니다.
최대 2년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
불리한 경험을 가진 참가자
기간: 최대 2년

연구 기간 동안 부작용(AE)이 발생한 연구 참여자 수. 범주 내에서 이상 반응이 여러 번 발생한 참가자는 해당 범주에서 한 번만 계산됩니다. 부작용은 조사관에 의해 평가되었습니다.

국립 암 연구소(NCI)의 AEs에 대한 공통 독성 기준(NCI CTC)을 사용하여 AE 중증도 등급을 매겼습니다. 심각도 등급 3 = 심각하고 바람직하지 않은 AE. 심각도 등급 4 = 생명을 위협하거나 장애가 되는 AE.
최대 2년
연구 기간 동안 연속 56일 동안 적혈구(RBC) 수혈 요건이 기준선에서 50% 이상 감소한 참가자
기간: 기준선(-54일 ~ 0일), 연구 중(1일 ~ 최대 2년)
참가자는 연구 중 연속 56일(즉, 후 처리).
기준선(-54일 ~ 0일), 연구 중(1일 ~ 최대 2년)
수혈 독립까지의 시간
기간: 최대 2년
수혈 독립성은 치료 기간(예: 1일에서 56일, 2일에서 57일, 3일에서 58일 등) 동안 연속적인 "롤링" 56일 동안 RBC 수혈의 정맥 내 주입이 없는 것으로 정의되었으며, 헤모글로빈의 스크리닝/기준선에서 최소 1g/dL 증가가 동반됩니다. 수혈 독립까지의 시간은 연구 약물의 첫 투여일부터 첫 56일 RBC 무수혈 기간의 첫날까지로 정의되었습니다.
최대 2년
연구 기간 동안 수혈 독립성을 달성한 후 재발하거나 수혈 독립성을 유지한 참가자
기간: 최대 2년
수혈 독립성은 치료 기간(예: 1일에서 56일, 2일에서 57일, 3일에서 58일 등) 동안 연속적인 "롤링" 56일 동안 RBC 수혈의 정맥 내 주입이 없는 것으로 정의되었으며, 헤모글로빈의 스크리닝/기준선에서 최소 1g/dL 증가가 동반됩니다. 재발한 참가자는 수혈 독립 기간 이후 수혈이 필요했습니다. 수혈 독립성을 유지한 참가자는 나머지 연구 기간 동안 수혈이 필요하지 않았습니다.
최대 2년
수혈 독립 반응 기간에 대한 Kaplan Meier 추정치
기간: 최대 2년
반응 기간은 참가자가 적혈구 수혈을 받지 않은 연속 56일 중 처음부터 이 기간 후 첫 번째 적혈구 수혈 날짜까지 측정됩니다. 응답 기간은 수혈 독립성을 유지한 참가자의 마지막 방문일에 검열되었습니다.
최대 2년
반응자에 대한 반응 기간 동안 기준선에서 최대값까지의 헤모글로빈 농도 변화
기간: 기준선(-54일 ~ 0일), 연구 중(1일 ~ 최대 2년)
RBC 수혈 독립자가 된 참가자의 기준선에서 헤모글로빈 변화. 반응 기간 동안 얻은 최대 헤모글로빈 값은 기준선으로부터의 변화를 계산하는 데 사용됩니다.
기준선(-54일 ~ 0일), 연구 중(1일 ~ 최대 2년)
세포유전학적 반응의 참가자 수
기간: 최대 2년

중앙 세포유전학적 검토에서 평가할 수 있는 것으로 간주되는 참가자의 세포유전학적 반응은 주요 또는 경미한 것으로 분류되었습니다. 주요 세포유전학적 반응은 기준선에서 기록된 ≥ 20 중기로 정의되었으며, 적어도

비정상 중기가 관찰되지 않고 분석된 20개 이상의 중기를 포함하는 기준선 후 평가 1회. 미미한 세포유전학적 반응은 기준선에서 분석된 20개 이상의 중기 및 기준선과 비교하여 세포유전학적 이상이 있는 조혈 세포의 비율이 50% 이상 감소하여 분석된 20개 이상의 중기로 최소 1개의 기준선 후 평가로 정의되었습니다.
최대 2년
혈소판 반응의 참가자 수
기간: 최대 2년

주요 혈소판 반응: 치료 시작 후 56일 이내에 모든 값에서 최소 전처리 혈소판이 100,000/mm^3 미만인 참가자, ≥30,000/mm^3의 절대 증가가 연속 56일 이상 지속되었습니다. 혈소판 수혈 의존 참가자의 주요 반응은 혈소판 수의 안정화와 혈소판 수혈 독립성이었습니다.

경미한 혈소판 반응: 혈소판 수혈 없이 연속 56일 동안 최소 전처리 혈소판이 100,000/mm^3 미만이고 혈소판 수가 50% 이상 증가하고 순 증가량이 10,000/mm^3 이상인 참가자.
최대 2년
절대 호중구 수(ANC) 응답의 참가자 수
기간: 최대 2년

주요 호중구 반응: 치료 시작 후 56일 이내에 얻은 모든 값에서 최소 전처리 ANC 농도가 < 1500/mm^3인 참가자, ≥ 100% 증가 또는

≥ 500/mm^3 중 큰 값(적어도 ≥ 500/mm^3), 연속 56일 동안 지속. 경미한 호중구 반응: 최소 전처리 ANC 농도가 1500/mm^3 미만이고 연속 56일 동안 ANC 농도가 100% 이상 증가한 참가자.
최대 2년
전체 또는 부분적인 골수 개선이 있는 참가자
기간: 최대 2년
골수 흡인물은 중앙 검토자에 의해 평가되었습니다. 완전한 골수 개선에는 불응성 빈혈(RA), 불응성 철적아구 빈혈(RARS), 불응성 빈혈 과잉 모세포(RAEB) 또는 만성 골수성 백혈병의 기준 FAB(French-American-British) 분류(기준 특성 참조)가 필요했습니다. (CMML) 및 MDS 없음에 대한 연구 평가 중. 부분적인 골수 개선은 기준선과 비교하여 개선된 FAB 분류를 반영했습니다(예: RARS에서 RA로) 그러나 MDS의 증거는 계속 존재했습니다.
최대 2년
골수 진행이 있는 참가자
기간: 최대 2년

골수 흡인은 중앙 검토자에 의해 평가되었습니다. 진행은 FAB(French-American-British) 분류의 기준선에서 변경 사항에 따라 두 가지 범주로 표시됩니다(기준선 특성 참조).

  • 불응성 빈혈(RA) 또는 불응성 철적혈구 빈혈(RARS)의 기준선 분류를 치료 중(+ 30일) 분류의 과잉 모세포를 동반한 불응성 빈혈(RAEB)로 분류합니다.
  • 급성 골수성 백혈병(AML)의 치료 중(+ 30일) 분류에 대한 모든 기준선 FAB 분류.
최대 2년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Celgene

수사관

  • 수석 연구원: Alan F List, MD, H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2003년 6월 1일

기본 완료 (실제)

2008년 8월 1일

연구 완료 (실제)

2008년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2003년 7월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2003년 7월 17일

처음 게시됨 (추정)

2003년 7월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 11월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 11월 6일

마지막으로 확인됨

2019년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CC-5013-MDS-003

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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