Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Lenalidomid sikkerhet/effekt ved myelodysplastiske syndromer (MDS) assosiert med en sletting (Del)(5q) Cytogenetisk abnormitet

6. november 2019 oppdatert av: Celgene

En multisenter, enkeltarms, åpen studie av effektiviteten og sikkerheten til lenalidomid monoterapi hos transfusjonsavhengige personer med røde blodlegemer med myelodysplastiske syndromer assosiert med en Del(5q) cytogenetisk abnormitet.

Denne studien er en multisenter, enarms, åpen studie av oral lenalidomid monoterapi administrert til transfusjonsavhengige personer med røde blodlegemer (RBC) med lav- eller middels-1-risiko myelodysplastiske syndromer (MDS) assosiert med en del (5q31) -33) cytogenetisk abnormitet. Screeningsprosedyrer vil finne sted innen 28 dager etter første dag med lenalidomidbehandling. Pasienter vil få lenalidomid i 28-dagers sykluser i opptil 6 sykluser, eller til progresjon av benmargssykdom eller progresjon/tilbakefall etter erytroid hematologisk bedring er dokumentert. Studiebesøk vil finne sted hver syklus (hver 28. dag) og laboratorieovervåking for å vurdere hematologiske parametere vil finne sted hver 14. dag. Sikkerhets- og effektvurderinger som skal utføres i løpet av studien er skissert i Tidsplanen for studievurderinger.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

148

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
        • Mayo Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85258
        • Arizona Cancer Center
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724-5024
        • Arizona Cancer Center
    • California
      • Rancho Mirage, California, Forente stater, 92270
        • Desert Hematology & Oncology Medical Group
      • Stanford, California, Forente stater, 94305-5750
        • Stanford University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic
      • Lecanto, Florida, Forente stater, 34461
        • Cancer & Blood Disease Center
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Sylvester Comp Cancer Center
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612-9497
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Forente stater, 30060
        • Northwest Georgia Oncology - Wellstar Cancer Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637-1470
        • University Of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush-Presbyterian- St. Luke's Medical Center
      • Skokie, Illinois, Forente stater, 60077
        • Midwest Cancer Research Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287-8963
        • Johns Hopkins Oncology Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115-6084
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201-2097
        • Wayne State University School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198-7680
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mt. Sinai Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10021-6007
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Forente stater, 10021-0034
        • New York Hospital-Cornell
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester- James P. Wilmot Cancer Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157-1082
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97227
        • Kaiser Permanente Northwest Region
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97201
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Swedish Cancer Institute
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109-4417
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
  • Tyskland
      • Duisburg, Tyskland
        • St. Johannes Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Må forstå og frivillig signere et informert samtykkeskjema
  • Alder 18 år eller eldre på tidspunktet for signering av det informerte samtykket
  • Må være i stand til å overholde studiebesøksplanen og andre protokollkrav.
  • Diagnose av lav- eller middels-1-risiko International Prognostic Scoring System (IPSS) myelodysplastiske syndromer (MDS) uten en abnormitet av kromosom 5 som involverer en delesjon mellom båndene q31 og q33.
  • Røde blodlegemer (RBC) transfusjonsavhengig anemi definert som å ha mottatt mer enn eller lik 2 enheter RBC innen 8 uker etter den første dagen av studiemedikamentell behandling.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) resultatstatusscore på 0, 1 eller 2.
  • Kvinner i fertil alder (WCBP) må ha en negativ serum- eller uringraviditetstest innen 7 dager etter oppstart av studiemedikamentet.
  • Seksuelt aktive WCBP må godta å bruke adekvate prevensjonsmetoder (oralt, injiserbart eller implanterbart hormonelt prevensjonsmiddel; tubal ligering; intrauterin enhet; barriereprevensjonsmiddel med spermicid; eller vasektomisert partner) mens du bruker studiemedisin.
  • WCBP må godta å ha graviditetstester hver 4. uke mens du bruker studiemedisin.

Ekskluderingskriterier:

  • Drektige eller ammende kvinner
  • Tidligere behandling med lenalidomid.
  • En abnormitet av kromosom 5 som involverer en sletting mellom båndene q31 og q33.
  • Lababnormalitet: Absolutt nøytrofiltall (ANC) <500 celler/mm^3 (0,5*10^9/L)
  • Lababnormitet: Blodplateantall <50 000/mm^3 (50*10^9/L)
  • Lababnormitet: Serumkreatinin >2,5 mg/dL (221 mmol/L)
  • Lababnormitet: Totalt serumbilirubin >2,0 mg/dL (34 mmol/L)
  • Tidligere høyere enn eller lik grad 3 National Cancer Institute (NCI) Common Toxicity Criteria (CTC) allergisk reaksjon/overfølsomhet overfor thalidomid.
  • Klinisk signifikant anemi på grunn av faktorer som jern-, B12- eller folatmangel, autoimmun eller arvelig hemolyse eller gastrointestinal blødning
  • Hvis et margaspirat ikke er evaluerbart for lagringsjern, må transferrinmetningen være > 20 % og serumferritin ikke mindre enn 50 ng/ml
  • Bruk av hematopoietiske vekstfaktorer innen 7 dager etter første dag av studiemedikamentell behandling.
  • Tidligere større enn eller lik grad 3 NCI CTC-utslett eller avskallinger (blemmer) mens du tar thalidomid.
  • Kronisk bruk (>2 uker) av større enn fysiologiske doser av et kortikosteroidmiddel (dose tilsvarende >10 mg/dag prednison) innen 28 dager etter første dag av studiemedikamentell behandling.
  • Bruk av eksperimentelle eller standardmedisiner (dvs. kjemoterapeutiske, immunsuppressive og cytobeskyttende midler) for behandling av MDS innen 28 dager etter den første dagen av studiemedisinsk behandling.
  • Tidligere tidligere maligniteter enn MDS (unntatt basalcelle- eller plateepitelkarsinom eller karsinom in situ i livmorhalsen eller brystet) med mindre personen har vært fri for sykdom i mer enn eller lik 3 år.
  • Bruk av annen eksperimentell terapi innen 28 dager etter første dag av studiemedikamentell behandling.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lenalidomid
Legemiddel: lenalidomid
10 mg oralt én gang daglig i 21 dager ut av en 28-dagers syklus (synkopert); senere endret (endring 1, datert 27. august 2003) for å bruke et kontinuerlig doseringsregime der 10 mg ble tatt en gang daglig i 28 dagers sykluser (kontinuerlig). Pasienter som i utgangspunktet startet et synkopert regime og som ikke opplevde en dosebegrensende bivirkning, fikk gå over til det kontinuerlige regimet.
Andre navn:
  • CC-5013

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Deltakere som oppnådde røde blodlegemer (RBC) - Transfusjonsuavhengighet
Tidsramme: Inntil 2 år
Antall deltakere som oppnådde RBC-transfusjonsuavhengighet, som ble definert som fravær av en intravenøs infusjon av enhver RBC-transfusjon under noen påfølgende "rullende" 56 dager i løpet av behandlingsperioden (f.eks. dag 1 til 56, dag 2 til 57, dager 3 til 58 osv.), og ledsaget av minst 1 g/dL økning fra screening/grunnlinje i hemoglobin.
Inntil 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Deltakere med uheldige opplevelser
Tidsramme: Inntil 2 år

Antall studiedeltakere som hadde uønskede hendelser (AE) under studien. En deltaker med flere forekomster av en uønsket hendelse innenfor en kategori telles kun én gang i den kategorien. Bivirkninger ble evaluert av etterforskeren.

National Cancer Institute (NCI)s Common Toxicity Criteria for AEs (NCI CTC) ble brukt til å gradere AE-alvorlighet. Alvorlighetsgrad 3 = alvorlig og uønsket AE. Alvorlighetsgrad 4 = livstruende eller invalidiserende AE.
Inntil 2 år
Deltakere med >= 50 % reduksjon fra baseline i transfusjonskrav for røde blodlegemer (RBC) over alle påfølgende 56 dager under studien
Tidsramme: Grunnlinje (dag -54 til dag 0), under studiet (dag 1 opptil 2 år)
En deltaker ble kategorisert som å ha en transfusjonsreduksjonsrespons hvis det var en ≥ 50 % reduksjon fra transfusjonskravene før behandling (før starten av studiemedieringen) sammenlignet med alle påfølgende 56 dager i løpet av studien (dvs. etterbehandling).
Grunnlinje (dag -54 til dag 0), under studiet (dag 1 opptil 2 år)
Tid for transfusjonsuavhengighet
Tidsramme: opptil 2 år
Transfusjonsuavhengighet ble definert som fravær av en intravenøs infusjon av RBC-transfusjon i løpet av alle påfølgende "rullende" 56 dager i løpet av behandlingsperioden (f.eks. dag 1 til 56, dag 2 til 57, dag 3 til 58, etc.), og ledsaget av minst 1 g/dL økning fra screening/baseline i hemoglobin. Tid til transfusjonsuavhengighet ble definert som dagen for den første dosen av studiemedikamentet til den første dagen av den første 56-dagers RBC-transfusjonsfrie perioden.
opptil 2 år
Deltakere som fikk tilbakefall eller opprettholdt transfusjonsuavhengigheten etter å ha oppnådd transfusjonsuavhengighet under studien
Tidsramme: opptil 2 år
Transfusjonsuavhengighet ble definert som fravær av en intravenøs infusjon av RBC-transfusjon i løpet av alle påfølgende "rullende" 56 dager i løpet av behandlingsperioden (f.eks. dag 1 til 56, dag 2 til 57, dag 3 til 58, etc.), og ledsaget av minst 1 g/dL økning fra screening/baseline i hemoglobin. Deltakere som fikk tilbakefall trengte en transfusjon etter perioden med transfusjonsuavhengighet. Deltakere som opprettholdt transfusjonsuavhengighet trengte ikke transfusjon under resten av studien.
opptil 2 år
Kaplan Meier-estimat for varighet av transfusjonsuavhengighetsrespons
Tidsramme: opptil 2 år
Varigheten av responsen måles fra den første av de påfølgende 56 dagene hvor deltakeren var fri for RBC-transfusjoner til datoen for den første RBC-transfusjonen etter denne perioden. Varigheten av responsen ble sensurert på datoen for siste besøk for deltakere som opprettholdt transfusjonsuavhengighet.
opptil 2 år
Endring i hemoglobinkonsentrasjon fra baseline til maksimal verdi under responsperioden for respondenter
Tidsramme: Grunnlinje (dag -54 til dag 0), under studiet (dag 1 opptil 2 år)
Endringen fra baseline i hemoglobin for deltakere som ble RBC-transfusjonsuavhengige. Den maksimale hemoglobinverdien oppnådd i løpet av responsperioden brukes i beregningen av endring fra baseline.
Grunnlinje (dag -54 til dag 0), under studiet (dag 1 opptil 2 år)
Deltakertellinger av cytogenetisk respons
Tidsramme: opptil 2 år

Deltakere som ble ansett som evaluerbare av den sentrale cytogenetiske gjennomgangen, fikk sin cytogenetiske respons kategorisert som større eller mindre. En større cytogenetisk respons ble definert som ≥ 20 metafaser registrert ved baseline, og minst

1 evaluering etter baseline med ≥ 20 metafaser analysert uten observert unormale metafaser. En mindre cytogenetisk respons ble definert som ≥ 20 metafaser analysert ved baseline, og minst 1 post-baseline-evaluering med ≥ 20 metafaser analysert med en ≥ 50 % reduksjon i andelen hematopoietiske celler med cytogenetiske abnormiteter sammenlignet med baseline.
opptil 2 år
Deltakertellinger av blodplaterespons
Tidsramme: opptil 2 år

Større blodplaterespons: deltakere med minimum blodplater før behandling på <100 000/mm^3 i alle verdier innen 56 dager etter behandlingsstart, en absolutt økning på ≥30 000/mm^3 vedvarende i ≥56 påfølgende dager. Hos blodplatetransfusjonsavhengige deltakere var en viktig respons stabilisering av blodplatetall og blodplatetransfusjonsuavhengighet.

Mindre blodplaterespons: deltakere med et minimum av blodplater før behandling på <100 000/mm^3, en ≥ 50 % økning i antall blodplater med en nettoøkning >10 000/mm^3 i en sammenhengende 56-dagers periode i fravær av blodplatetransfusjoner.
opptil 2 år
Deltakertellinger av absolutt nøytrofiltall (ANC)-respons
Tidsramme: opptil 2 år

Stor nøytrofil respons: deltakere med en minimum ANC-konsentrasjon før behandling på < 1500/mm^3 i alle verdier oppnådd innen 56 dager etter behandlingsstart, en ≥ 100 % økning eller en absolutt økning på

≥ 500/mm^3, avhengig av hva som var størst (minst å være ≥ 500/mm^3), holdt i 56 påfølgende dager. Mindre nøytrofil respons: deltakere med en minimum ANC-konsentrasjon før behandling på < 1500/mm^3, en økning i ANC-konsentrasjon på ≥ 100 % vedvarende i 56 påfølgende dager.
opptil 2 år
Deltakere med fullstendig eller delvis benmargsforbedring
Tidsramme: opptil 2 år
Benmargsaspirater ble vurdert av en sentral anmelder. En fullstendig forbedring av benmargen krevde en baseline fransk-amerikansk-britisk (FAB) klassifisering (se Baseline Characteristics) av refraktær anemi (RA), refraktær anemi med ringede sideroblaster (RARS), refraktær anemi med overskytende blaster (RAEB) eller kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) og en under studievurdering av ingen MDS. En delvis forbedring av benmargen reflekterte en forbedret FAB-klassifisering sammenlignet med baseline (f. RARS til RA), men bevis på MDS fortsatte å eksistere.
opptil 2 år
Deltakere med benmargsprogresjon
Tidsramme: opptil 2 år

Benmargsaspirat ble vurdert av en sentral anmelder. Progresjon er representert i to kategorier i henhold til endringer fra baseline i fransk-amerikansk-britisk (FAB) klassifisering (se Baseline Characteristics):

  • Baseline klassifisering av refraktær anemi (RA) eller refraktær anemi med ringede sideroblaster (RARS) til en under behandling (pluss 30 dager) klassifisering av refraktær anemi med overskytende blaster (RAEB).
  • Enhver baseline FAB-klassifisering til en under behandling (pluss 30 dager) klassifisering av akutt myeloid leukemi (AML).
opptil 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Celgene

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alan F List, MD, H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2003

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. juli 2003

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2003

Først lagt ut (Anslag)

18. juli 2003

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. november 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. november 2019

Sist bekreftet

1. november 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CC-5013-MDS-003

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere