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Sicurezza/efficacia di lenalidomide nelle sindromi mielodisplastiche (MDS) associate a un'anomalia citogenetica con delezione (Del)(5q)

6 novembre 2019 aggiornato da: Celgene

Uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto sull'efficacia e la sicurezza della monoterapia con lenalidomide in soggetti dipendenti da trasfusione di globuli rossi con sindromi mielodisplastiche associate a un'anomalia citogenetica del(5q).

Questo studio è uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto sulla monoterapia orale con lenalidomide somministrata a soggetti dipendenti da trasfusione di globuli rossi (RBC) con sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio basso o intermedio 1 associate a del (5q31 -33) anomalia citogenetica. Le procedure di screening avranno luogo entro 28 giorni dal primo giorno di trattamento con lenalidomide. I soggetti riceveranno lenalidomide in cicli di 28 giorni per un massimo di 6 cicli o fino a quando non sarà documentata la progressione della malattia del midollo osseo o la progressione/ricaduta dopo il miglioramento ematologico eritroide. Le visite di studio avverranno ogni ciclo (ogni 28 giorni) e il monitoraggio di laboratorio per valutare i parametri ematologici avverrà ogni 14 giorni. Le valutazioni di sicurezza ed efficacia da eseguire durante lo studio sono delineate nel Programma delle valutazioni dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

148

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Duisburg, Germania
        • St. Johannes Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
        • Arizona Cancer Center
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724-5024
        • Arizona Cancer Center
    • California
      • Rancho Mirage, California, Stati Uniti, 92270
        • Desert Hematology & Oncology Medical Group
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305-5750
        • Stanford University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic
      • Lecanto, Florida, Stati Uniti, 34461
        • Cancer & Blood Disease Center
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Sylvester Comp Cancer Center
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612-9497
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Stati Uniti, 30060
        • Northwest Georgia Oncology - Wellstar Cancer Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637-1470
        • University Of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush-Presbyterian- St. Luke's Medical Center
      • Skokie, Illinois, Stati Uniti, 60077
        • Midwest Cancer Research Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287-8963
        • Johns Hopkins Oncology Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115-6084
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201-2097
        • Wayne State University School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-7680
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mt. Sinai Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021-6007
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021-0034
        • New York Hospital-Cornell
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester- James P. Wilmot Cancer Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157-1082
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Kaiser Permanente Northwest Region
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97201
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Swedish Cancer Institute
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109-4417
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato
  • Età 18 anni o più al momento della firma del consenso informato
  • Deve essere in grado di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.
  • Diagnosi di sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio basso o intermedio-1 dell'International Prognostic Scoring System (IPSS) senza un'anomalia del cromosoma 5 che comporti una delezione tra le bande q31 e q33.
  • Anemia dipendente da trasfusione di globuli rossi (RBC) definita come aver ricevuto un quantitativo maggiore o uguale a 2 unità di globuli rossi entro 8 settimane dal primo giorno di trattamento con il farmaco oggetto dello studio.
  • Punteggio del performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0, 1 o 2.
  • Le donne in età fertile (WCBP) devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 7 giorni dall'inizio del farmaco oggetto dello studio.
  • I WCBP sessualmente attivi devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi adeguati (contraccettivo ormonale orale, iniettabile o impiantabile; legatura delle tube; dispositivo intrauterino; contraccettivo di barriera con spermicida; o partner vasectomizzato) durante il trattamento con il farmaco in studio.
  • WCBP deve accettare di sottoporsi a test di gravidanza ogni 4 settimane durante il trattamento con il farmaco oggetto dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Precedente terapia con lenalidomide.
  • Un'anomalia del cromosoma 5 che comporta una delezione tra le bande q31 e q33.
  • Anomalia di laboratorio: conta assoluta dei neutrofili (ANC) <500 cell/mm^3 (0,5*10^9/L)
  • Anomalia di laboratorio: conta piastrinica <50.000/mm^3 (50*10^9/L)
  • Anomalie di laboratorio: creatinina sierica >2,5 mg/dL (221 mmol/L)
  • Anomalie di laboratorio: bilirubina totale sierica >2,0 mg/dL (34 mmol/L)
  • Precedente reazione allergica/ipersensibilità al talidomide superiore o uguale al grado 3 del National Cancer Institute (NCI) Common Toxicity Criteria (CTC).
  • Anemia clinicamente significativa dovuta a fattori quali carenza di ferro, vitamina B12 o folati, emolisi autoimmune o ereditaria o sanguinamento gastrointestinale
  • Se un aspirato midollare non è valutabile per la conservazione del ferro, la saturazione della transferrina deve essere > 20% e la ferritina sierica non inferiore a 50 ng/mL
  • Uso di fattori di crescita ematopoietici entro 7 giorni dal primo giorno di trattamento con il farmaco oggetto dello studio.
  • Precedente eruzione cutanea CTC superiore o uguale a 3 NCI o qualsiasi desquamazione (vesciche) durante l'assunzione di talidomide.
  • Uso cronico (>2 settimane) di dosi superiori a quelle fisiologiche di un agente corticosteroide (dose equivalente a>10 mg/die di prednisone) entro 28 giorni dal primo giorno di trattamento con il farmaco oggetto dello studio.
  • Uso di droghe sperimentali o standard (es. agenti chemioterapici, immunosoppressori e citoprotettivi) per il trattamento delle MDS entro 28 giorni dal primo giorno di trattamento con il farmaco oggetto dello studio.
  • Storia precedente di tumore maligno diverso da MDS (eccetto carcinoma a cellule basali o squamose o carcinoma in situ della cervice o della mammella) a meno che il soggetto non sia stato libero da malattia per un periodo superiore o uguale a 3 anni.
  • Uso di qualsiasi altra terapia sperimentale entro 28 giorni dal primo giorno del trattamento con il farmaco oggetto dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lenalidomide
Droga: lenalidomide
10 mg per via orale una volta al giorno per 21 giorni su un ciclo di 28 giorni (sincopati); successivamente modificato (emendamento 1, datato 27 agosto 2003) per impiegare un regime di dosaggio continuo in cui 10 mg sono stati assunti una volta al giorno per cicli di 28 giorni (continui). I soggetti che inizialmente hanno iniziato un regime sincopato e che non hanno manifestato un evento avverso dose-limitante sono stati autorizzati a passare al regime continuo.
Altri nomi:
  • CC-5013

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Partecipanti che hanno ottenuto l'indipendenza da trasfusioni di globuli rossi (RBC).
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Numero di partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi, che è stata definita come l'assenza di un'infusione endovenosa di qualsiasi trasfusione di globuli rossi durante qualsiasi "rolling" di 56 giorni consecutivi durante il periodo di trattamento (p. es., giorni da 1 a 56, giorni da 2 a 57, giorni da 3 a 58, ecc.) e accompagnato da un aumento di almeno 1 g/dL rispetto allo screening/basale dell'emoglobina.
Fino a 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Partecipanti con esperienze avverse
Lasso di tempo: Fino a 2 anni

Conteggi dei partecipanti allo studio che hanno avuto eventi avversi (AE) durante lo studio. Un partecipante con più occorrenze di un evento avverso all'interno di una categoria viene conteggiato solo una volta in quella categoria. Gli eventi avversi sono stati valutati dal ricercatore.

Per classificare la gravità dell'evento avverso sono stati utilizzati i criteri comuni di tossicità per gli eventi avversi (NCI CTC) del National Cancer Institute (NCI). Grado di gravità 3 = AE grave e indesiderabile. Grado di gravità 4= EA potenzialmente letale o invalidante.
Fino a 2 anni
Partecipanti con una riduzione >= 50% rispetto al basale del fabbisogno di trasfusioni di globuli rossi (RBC) in qualsiasi 56 giorni consecutivi durante lo studio
Lasso di tempo: Basale (dal giorno -54 al giorno 0), durante lo studio (dal giorno 1 fino a 2 anni)
Un partecipante è stato classificato come avente una risposta alla riduzione delle trasfusioni se si è verificata una riduzione ≥ 50% del fabbisogno trasfusionale pretrattamento (prima dell'inizio della mediazione dello studio) rispetto a qualsiasi 56 giorni consecutivi durante lo studio (ad es. post trattamento).
Basale (dal giorno -54 al giorno 0), durante lo studio (dal giorno 1 fino a 2 anni)
Tempo di indipendenza trasfusionale
Lasso di tempo: fino a 2 anni
L'indipendenza trasfusionale è stata definita come l'assenza di un'infusione endovenosa di qualsiasi trasfusione di globuli rossi durante qualsiasi "rolling" di 56 giorni consecutivi durante il periodo di trattamento (ad esempio, giorni da 1 a 56, giorni da 2 a 57, giorni da 3 a 58, ecc.) e accompagnato da un aumento di almeno 1 g/dL rispetto allo screening/basale dell'emoglobina. Il tempo per l'indipendenza dalla trasfusione è stato definito come il giorno della prima dose del farmaco in studio fino al primo giorno del primo periodo di 56 giorni senza trasfusione di globuli rossi.
fino a 2 anni
Partecipanti che hanno avuto una ricaduta o hanno mantenuto la loro indipendenza dalle trasfusioni dopo aver raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni durante lo studio
Lasso di tempo: fino a 2 anni
L'indipendenza trasfusionale è stata definita come l'assenza di un'infusione endovenosa di qualsiasi trasfusione di globuli rossi durante qualsiasi "rolling" di 56 giorni consecutivi durante il periodo di trattamento (ad esempio, giorni da 1 a 56, giorni da 2 a 57, giorni da 3 a 58, ecc.) e accompagnato da un aumento di almeno 1 g/dL rispetto allo screening/basale dell'emoglobina. I partecipanti che hanno avuto una ricaduta hanno richiesto una trasfusione dopo il periodo di indipendenza trasfusionale. I partecipanti che hanno mantenuto l'indipendenza dalle trasfusioni non hanno avuto bisogno di trasfusioni durante il resto dello studio.
fino a 2 anni
Stima di Kaplan Meier per la durata della risposta di indipendenza trasfusionale
Lasso di tempo: fino a 2 anni
La durata della risposta è misurata dal primo dei 56 giorni consecutivi durante i quali il partecipante non ha ricevuto trasfusioni di globuli rossi fino alla data della prima trasfusione di globuli rossi dopo questo periodo. La durata della risposta è stata censurata alla data dell'ultima visita per i partecipanti che hanno mantenuto l'indipendenza dalla trasfusione.
fino a 2 anni
Variazione della concentrazione di emoglobina dal basale al valore massimo durante il periodo di risposta per i responder
Lasso di tempo: Basale (dal giorno -54 al giorno 0), durante lo studio (dal giorno 1 fino a 2 anni)
La variazione rispetto al basale dell'emoglobina per i partecipanti che sono diventati indipendenti dalla trasfusione di globuli rossi. Il valore massimo di emoglobina ottenuto durante il periodo di risposta viene utilizzato nel calcolo della variazione rispetto al basale.
Basale (dal giorno -54 al giorno 0), durante lo studio (dal giorno 1 fino a 2 anni)
Conteggi dei partecipanti alla risposta citogenetica
Lasso di tempo: fino a 2 anni

I partecipanti ritenuti valutabili dalla revisione citogenetica centrale avevano la loro risposta citogenetica classificata come maggiore o minore. Una risposta citogenetica maggiore è stata definita come ≥ 20 metafasi registrate al basale e almeno

1 valutazione post basale con ≥ 20 metafasi analizzate senza metafasi anormali osservate. Una risposta citogenetica minore è stata definita come ≥ 20 metafasi analizzate al basale e almeno 1 valutazione post basale con ≥ 20 metafasi analizzate con una riduzione ≥ 50% della percentuale di cellule ematopoietiche con anomalie citogenetiche rispetto al basale.
fino a 2 anni
Conta dei partecipanti alla risposta piastrinica
Lasso di tempo: fino a 2 anni

Risposta piastrinica maggiore: partecipanti con un numero minimo di piastrine pretrattamento <100.000/mm^3 in tutti i valori entro 56 giorni dall'inizio del trattamento, un aumento assoluto di ≥30.000/mm^3 sostenuto per ≥56 giorni consecutivi. Nei partecipanti dipendenti dalla trasfusione piastrinica, una risposta importante è stata la stabilizzazione della conta piastrinica e l'indipendenza dalla trasfusione piastrinica.

Risposta piastrinica minore: partecipanti con un numero minimo di piastrine pretrattamento <100.000/mm^3, un aumento ≥ 50% della conta piastrinica con un aumento netto >10.000/mm^3 per un periodo consecutivo di 56 giorni in assenza di trasfusioni piastriniche.
fino a 2 anni
Conteggi dei partecipanti della risposta della conta assoluta dei neutrofili (ANC).
Lasso di tempo: fino a 2 anni

Risposta dei neutrofili maggiori: partecipanti con una concentrazione minima di ANC pretrattamento <1500/mm^3 in tutti i valori ottenuti entro 56 giorni dall'inizio del trattamento, un aumento ≥ 100% o un aumento assoluto di

≥ 500/mm^3, qualunque fosse maggiore (almeno ≥ 500/mm^3), sostenuto per 56 giorni consecutivi. Risposta neutrofila minore: partecipanti con una concentrazione minima di ANC pretrattamento <1500/mm^3, un aumento della concentrazione di ANC ≥ 100% sostenuto per 56 giorni consecutivi.
fino a 2 anni
Partecipanti con miglioramento completo o parziale del midollo osseo
Lasso di tempo: fino a 2 anni
Gli aspirati di midollo osseo sono stati valutati da un revisore centrale. Un miglioramento completo del midollo osseo ha richiesto una classificazione franco-americana-britannica (FAB) al basale (vedi Caratteristiche al basale) di anemia refrattaria (AR), anemia refrattaria con sideroblasti ad anello (RARS), anemia refrattaria con eccesso di blasti (RAEB) o leucemia mielomonocitica cronica (CMML) e una valutazione durante lo studio di assenza di MDS. Un miglioramento parziale del midollo osseo rifletteva una migliore classificazione FAB rispetto al basale (ad es. da RARS a RA) ma le prove di SMD continuavano ad esistere.
fino a 2 anni
Partecipanti con progressione del midollo osseo
Lasso di tempo: fino a 2 anni

L'aspirato di midollo osseo è stato valutato da un revisore centrale. La progressione è rappresentata in due categorie in base ai cambiamenti rispetto al basale nella classificazione franco-americana-britannica (FAB) (vedi Caratteristiche al basale):

  • Classificazione al basale dell'anemia refrattaria (RA) o dell'anemia refrattaria con sideroblasti ad anello (RARS) a una classificazione durante il trattamento (più 30 giorni) di anemia refrattaria con eccesso di blasti (RAEB).
  • Qualsiasi classificazione FAB al basale in una classificazione durante il trattamento (più 30 giorni) di leucemia mieloide acuta (AML).
fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Celgene

Investigatori

  • Investigatore principale: Alan F List, MD, H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2003

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 luglio 2003

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 luglio 2003

Primo Inserito (Stima)

18 luglio 2003

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 novembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 novembre 2019

Ultimo verificato

1 novembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CC-5013-MDS-003

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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