Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo/skuteczność lenalidomidu w zespołach mielodysplastycznych (MDS) związanych z delecją (Del)(5q) nieprawidłowości cytogenetycznych

6 listopada 2019 zaktualizowane przez: Celgene

Wieloośrodkowe, jednoramienne, otwarte badanie skuteczności i bezpieczeństwa monoterapii lenalidomidem u osób zależnych od transfuzji krwinek czerwonych z zespołami mielodysplastycznymi związanymi z nieprawidłowościami cytogenetycznymi Del (5q).

Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym, jednoramiennym, otwartym badaniem dotyczącym doustnej monoterapii lenalidomidem podawanej pacjentom zależnym od transfuzji krwinek czerwonych (RBC) z zespołem mielodysplastycznym (MDS) niskiego lub pośredniego ryzyka 1 związanym z del (5q31 -33) nieprawidłowości cytogenetyczne. Badania przesiewowe odbędą się w ciągu 28 dni od pierwszego dnia leczenia lenalidomidem. Pacjenci będą otrzymywać lenalidomid w 28-dniowych cyklach przez maksymalnie 6 cykli lub do czasu udokumentowania progresji lub progresji/nawrotu choroby szpiku kostnego po poprawie hematologicznej erytroidalnej. Wizyty studyjne będą odbywać się w każdym cyklu (co 28 dni), a monitoring laboratoryjny w celu oceny parametrów hematologicznych odbywać się będzie co 14 dni. Oceny bezpieczeństwa i skuteczności, które należy przeprowadzić podczas badania, przedstawiono w Harmonogramie ocen badań.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

148

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Duisburg, Niemcy
        • St. Johannes Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Mayo Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
        • Arizona Cancer Center
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724-5024
        • Arizona Cancer Center
    • California
      • Rancho Mirage, California, Stany Zjednoczone, 92270
        • Desert Hematology & Oncology Medical Group
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305-5750
        • Stanford University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic
      • Lecanto, Florida, Stany Zjednoczone, 34461
        • Cancer & Blood Disease Center
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Sylvester Comp Cancer Center
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612-9497
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30060
        • Northwest Georgia Oncology - Wellstar Cancer Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637-1470
        • University Of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush-Presbyterian- St. Luke's Medical Center
      • Skokie, Illinois, Stany Zjednoczone, 60077
        • Midwest Cancer Research Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287-8963
        • Johns Hopkins Oncology Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115-6084
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201-2097
        • Wayne State University School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-7680
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mt. Sinai Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021-6007
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021-0034
        • New York Hospital-Cornell
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester- James P. Wilmot Cancer Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157-1082
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Kaiser Permanente Northwest Region
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97201
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Swedish Cancer Institute
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109-4417
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi zrozumieć i dobrowolnie podpisać formularz świadomej zgody
  • Wiek 18 lat lub więcej w momencie podpisania świadomej zgody
  • Musi być w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych i innych wymagań protokołu.
  • Rozpoznanie zespołów mielodysplastycznych (MDS) niskiego lub pośredniego 1 ryzyka według Międzynarodowego Systemu Punktacji Prognostycznej (IPSS) bez nieprawidłowości chromosomu 5 obejmującej delecję między prążkami q31 i q33.
  • Niedokrwistość zależna od transfuzji krwinek czerwonych (RBC) zdefiniowana jako otrzymanie co najmniej 2 jednostek czerwonych krwinek w ciągu 8 tygodni od pierwszego dnia leczenia badanym lekiem.
  • Ocena stanu sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2.
  • Kobiety w wieku rozrodczym (WCBP) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu w ciągu 7 dni od rozpoczęcia przyjmowania badanego leku.
  • WCBP aktywne seksualnie muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiednich metod antykoncepcji (doustnych, wstrzykiwanych lub wszczepialnych hormonalnych środków antykoncepcyjnych, podwiązania jajowodów, wkładki wewnątrzmacicznej, mechanicznej antykoncepcji ze środkiem plemnikobójczym lub partnera poddanego wazektomii) podczas przyjmowania badanego leku.
  • WCBP musi wyrazić zgodę na wykonywanie testów ciążowych co 4 tygodnie podczas przyjmowania badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  • Samice w ciąży lub karmiące
  • Wcześniejsza terapia lenalidomidem.
  • Nieprawidłowość chromosomu 5 obejmująca delecję między prążkami q31 i q33.
  • Nieprawidłowości laboratoryjne: Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) <500 komórek/mm^3 (0,5*10^9/l)
  • Nieprawidłowości laboratoryjne: liczba płytek krwi <50 000/mm^3 (50*10^9/l)
  • Nieprawidłowości laboratoryjne: Stężenie kreatyniny w surowicy >2,5 mg/dl (221 mmol/l)
  • Nieprawidłowości laboratoryjne: bilirubina całkowita w surowicy >2,0 mg/dl (34 mmol/l)
  • Wcześniejsza reakcja alergiczna/nadwrażliwość na talidomid o stopniu większym lub równym 3. National Cancer Institute (NCI) Common Toxicity Criteria (CTC).
  • Klinicznie znacząca niedokrwistość spowodowana czynnikami takimi jak niedobór żelaza, witaminy B12 lub kwasu foliowego, autoimmunologiczna lub dziedziczna hemoliza lub krwawienie z przewodu pokarmowego
  • Jeśli aspirat szpiku kostnego nie nadaje się do oceny pod kątem magazynowania żelaza, wysycenie transferyny musi wynosić > 20%, a stężenie ferrytyny w surowicy nie mniej niż 50 ng/ml
  • Stosowanie hematopoetycznych czynników wzrostu w ciągu 7 dni od pierwszego dnia leczenia badanym lekiem.
  • Wcześniejsza wysypka lub jakiekolwiek złuszczanie (pęcherze) stopnia 3 NCI CTC lub jakiekolwiek złuszczanie naskórka podczas przyjmowania talidomidu.
  • Przewlekłe stosowanie (>2 tygodnie) większych niż fizjologiczne dawek kortykosteroidu (dawka równoważna >10 mg/dobę prednizonu) w ciągu 28 dni od pierwszego dnia leczenia badanym lekiem.
  • Stosowanie leków eksperymentalnych lub standardowych (tj. środki chemioterapeutyczne, immunosupresyjne i cytoochronne) w leczeniu MDS w ciągu 28 dni od pierwszego dnia leczenia badanym lekiem.
  • Wcześniejsza historia nowotworu innego niż MDS (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub kolczystokomórkowego lub raka in situ szyjki macicy lub piersi), chyba że pacjent był wolny od choroby przez co najmniej 3 lata.
  • Stosowanie jakiejkolwiek innej eksperymentalnej terapii w ciągu 28 dni od pierwszego dnia leczenia badanym lekiem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lenalidomid
Lek: lenalidomid
10 mg doustnie raz dziennie przez 21 dni z 28-dniowego cyklu (synkopowany); następnie zmieniona (poprawka 1 z dnia 27 sierpnia 2003 r.) w celu stosowania schematu ciągłego dawkowania, w którym 10 mg przyjmowano raz dziennie przez 28-dniowe cykle (ciągłe). Pacjenci, którzy początkowo rozpoczęli schemat synkopowany i u których nie wystąpiło zdarzenie niepożądane ograniczające dawkę, mogli przejść na schemat ciągły.
Inne nazwy:
  • CC-5013

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uczestnicy, którzy osiągnęli niezależność od transfuzji krwinek czerwonych (RBC).
Ramy czasowe: Do 2 lat
Liczba uczestników, którzy osiągnęli niezależność od transfuzji krwinek czerwonych, co zdefiniowano jako brak wlewu dożylnego jakiejkolwiek transfuzji krwinek czerwonych podczas kolejnych „ciągłych” 56 dni w okresie leczenia (np. dni od 1 do 56, dni od 2 do 57, dni 3 do 58 itd.), któremu towarzyszy wzrost stężenia hemoglobiny o co najmniej 1 g/dl w stosunku do badania przesiewowego/początkowego.
Do 2 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uczestnicy z negatywnymi doświadczeniami
Ramy czasowe: Do 2 lat

Liczba uczestników badania, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) podczas badania. Uczestnik, u którego wystąpiło wiele zdarzeń niepożądanych w ramach kategorii, jest liczony tylko raz w tej kategorii. Zdarzenia niepożądane zostały ocenione przez badacza.

Do oceny ciężkości AE zastosowano kryteria Common Toxicity Criteria for AEs (NCI CTC) Narodowego Instytutu Raka (NCI). Stopień ciężkości 3 = ciężkie i niepożądane AE. Stopień ciężkości 4 = AE zagrażające życiu lub powodujące niepełnosprawność.
Do 2 lat
Uczestnicy z >= 50% spadkiem wymagań dotyczących transfuzji krwinek czerwonych (RBC) w stosunku do wartości początkowej w ciągu dowolnych kolejnych 56 dni podczas badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień -54 do dnia 0), Podczas badania (dzień 1 do 2 lat)
Uczestnik został sklasyfikowany jako mający odpowiedź na zmniejszenie transfuzji, jeśli wystąpił spadek o ≥ 50% w stosunku do wymagań dotyczących transfuzji przed leczeniem (przed rozpoczęciem mediacji w badaniu) w porównaniu z dowolnymi kolejnymi 56 dniami w trakcie badania (tj. po leczeniu).
Wartość wyjściowa (dzień -54 do dnia 0), Podczas badania (dzień 1 do 2 lat)
Czas na niezależność od transfuzji
Ramy czasowe: do 2 lat
Niezależność od transfuzji zdefiniowano jako brak dożylnego wlewu jakiejkolwiek transfuzji krwinek czerwonych podczas kolejnych „przetaczania” 56 dni w okresie leczenia (np. dni od 1 do 56, dni od 2 do 57, dni od 3 do 58 itd.) któremu towarzyszy wzrost stężenia hemoglobiny o co najmniej 1 g/dl w stosunku do badania przesiewowego/początkowego. Czas do niezależności od transfuzji zdefiniowano jako dzień pierwszej dawki badanego leku do pierwszego dnia pierwszego 56-dniowego okresu wolnego od transfuzji krwinek czerwonych.
do 2 lat
Uczestnicy, którzy nawrócili lub utrzymali niezależność od transfuzji po osiągnięciu niezależności od transfuzji podczas badania
Ramy czasowe: do 2 lat
Niezależność od transfuzji zdefiniowano jako brak dożylnego wlewu jakiejkolwiek transfuzji krwinek czerwonych podczas kolejnych „przetaczania” 56 dni w okresie leczenia (np. dni od 1 do 56, dni od 2 do 57, dni od 3 do 58 itd.) któremu towarzyszy wzrost stężenia hemoglobiny o co najmniej 1 g/dl w stosunku do badania przesiewowego/początkowego. Uczestnicy, u których doszło do nawrotu, wymagali transfuzji po okresie niezależności od transfuzji. Uczestnicy, którzy zachowali niezależność od transfuzji, nie wymagali transfuzji przez pozostałą część badania.
do 2 lat
Oszacowanie Kaplana-Meiera dotyczące czasu trwania reakcji niezależności od transfuzji
Ramy czasowe: do 2 lat
Czas trwania odpowiedzi mierzony jest od pierwszego z kolejnych 56 dni, w których uczestnik był wolny od transfuzji krwinek czerwonych, do daty pierwszej transfuzji krwinek czerwonych po tym okresie. Czas trwania odpowiedzi został ocenzurowany w dniu ostatniej wizyty dla uczestników, którzy zachowali niezależność od transfuzji.
do 2 lat
Zmiana stężenia hemoglobiny od wartości początkowej do wartości maksymalnej w okresie odpowiedzi u osób reagujących
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień -54 do dnia 0), Podczas badania (dzień 1 do 2 lat)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia hemoglobiny u uczestników, którzy uniezależnili się od transfuzji krwinek czerwonych. Maksymalna wartość hemoglobiny uzyskana w okresie odpowiedzi jest wykorzystywana do obliczenia zmiany w stosunku do linii podstawowej.
Wartość wyjściowa (dzień -54 do dnia 0), Podczas badania (dzień 1 do 2 lat)
Liczba uczestników odpowiedzi cytogenetycznej
Ramy czasowe: do 2 lat

Uczestnicy uznani za możliwych do oceny przez centralny przegląd cytogenetyczny mieli swoją odpowiedź cytogenetyczną sklasyfikowaną jako główną lub niewielką. Główną odpowiedź cytogenetyczną zdefiniowano jako co najmniej ≥ 20 metafaz zarejestrowanych na początku badania

1 ocena po rozpoczęciu badania z ≥ 20 analizowanymi metafazami bez zaobserwowanych nieprawidłowych metafaz. Nieznaczną odpowiedź cytogenetyczną zdefiniowano jako ≥ 20 metafaz przeanalizowanych na początku badania i co najmniej 1 ocenę po zakończeniu badania z ≥ 20 przeanalizowanymi metafazami z ≥ 50% zmniejszeniem odsetka komórek krwiotwórczych z nieprawidłowościami cytogenetycznymi w porównaniu z wartością wyjściową.
do 2 lat
Liczba uczestników odpowiedzi płytek krwi
Ramy czasowe: do 2 lat

Większa odpowiedź płytkowa: uczestnicy z minimalną liczbą płytek krwi przed leczeniem <100 000/mm^3 we wszystkich wartościach w ciągu 56 dni od rozpoczęcia leczenia, bezwzględny wzrost o ≥30 000/mm^3 utrzymujący się przez ≥56 kolejnych dni. U uczestników zależnych od transfuzji płytek krwi główną odpowiedzią była stabilizacja liczby płytek krwi i niezależność od transfuzji płytek krwi.

Niewielka odpowiedź płytkowa: uczestnicy z minimalną liczbą płytek krwi przed leczeniem <100 000/mm^3, wzrostem liczby płytek krwi o ≥ 50% ze wzrostem netto >10 000/mm^3 przez kolejne 56 dni bez transfuzji płytek krwi.
do 2 lat
Liczba uczestników odpowiedzi bezwzględnej liczby neutrofili (ANC).
Ramy czasowe: do 2 lat

Większa odpowiedź neutrofili: uczestnicy z minimalnym stężeniem ANC przed leczeniem < 1500/mm^3 we wszystkich wartościach uzyskanych w ciągu 56 dni od rozpoczęcia leczenia, zwiększeniem o ≥ 100% lub bezwzględnym zwiększeniem

≥ 500/mm^3, w zależności od tego, która wartość była większa (co najmniej ≥ 500/mm^3), utrzymywała się przez 56 kolejnych dni. Niewielka odpowiedź neutrofili: uczestnicy z minimalnym stężeniem ANC przed leczeniem < 1500/mm^3, wzrost stężenia ANC o ≥ 100% utrzymywał się przez 56 kolejnych dni.
do 2 lat
Uczestnicy z całkowitą lub częściową poprawą szpiku kostnego
Ramy czasowe: do 2 lat
Aspiraty szpiku kostnego zostały ocenione przez centralnego recenzenta. Całkowita poprawa szpiku kostnego wymagała początkowej klasyfikacji francusko-amerykańsko-brytyjskiej (FAB) (patrz Charakterystyka wyjściowa) niedokrwistości opornej na leczenie (RA), niedokrwistości opornej na leczenie z pierścieniowatymi sideroblastami (RARS), opornej na leczenie niedokrwistości z nadmiarem blastów (RAEB) lub przewlekłej białaczki mielomonocytowej (CMML) i podczas badania ocena braku MDS. Częściowa poprawa szpiku kostnego odzwierciedlała lepszą klasyfikację FAB w porównaniu z wartością wyjściową (np. RARS do RA), ale nadal istniały dowody MDS.
do 2 lat
Uczestnicy z progresją szpiku kostnego
Ramy czasowe: do 2 lat

Aspirat szpiku kostnego został oceniony przez głównego recenzenta. Progresja jest reprezentowana w dwóch kategoriach, zgodnie ze zmianami od wartości początkowej w klasyfikacji francusko-amerykańsko-brytyjskiej (FAB) (patrz Charakterystyka wyjściowa):

  • Wyjściowa klasyfikacja niedokrwistości opornej na leczenie (RA) lub niedokrwistości opornej na leczenie z syderoblastami pierścieniowatymi (RARS) do klasyfikacji podczas leczenia (plus 30 dni) opornej na leczenie niedokrwistości z nadmiarem blastów (RAEB).
  • Dowolna wyjściowa klasyfikacja FAB do klasyfikacji ostrej białaczki szpikowej (AML) podczas leczenia (plus 30 dni).
do 2 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Celgene

Śledczy

  • Główny śledczy: Alan F List, MD, H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2003

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lipca 2003

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lipca 2003

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 lipca 2003

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 listopada 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 listopada 2019

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CC-5013-MDS-003

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj