Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lenalidomidin turvallisuus/teho myelodysplastisissa oireyhtymissä (MDS), jotka liittyvät deleetioon (Del) (5q) sytogeneettiseen poikkeavuuteen

keskiviikko 6. marraskuuta 2019 päivittänyt: Celgene

Monikeskus, yksihaarainen, avoin tutkimus lenalidomidimonoterapian tehokkuudesta ja turvallisuudesta punasolujen siirrosta riippuvaisilla potilailla, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä, joka liittyy sytogeneettiseen Del(5q)-poikkeavuuteen.

Tämä tutkimus on monikeskus, yksihaarainen, avoin tutkimus suun kautta annettavasta lenalidomidimonoterapiasta, jota annettiin punasolujen (RBC) verensiirrosta riippuvaisille henkilöille, joilla on matalan tai keskitason 1 riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), joka liittyy del (5q31) -33) sytogeneettinen poikkeavuus. Seulontatoimenpiteet suoritetaan 28 päivän sisällä lenalidomidihoidon ensimmäisestä päivästä. Koehenkilöt saavat lenalidomidia 28 päivän sykleissä enintään 6 syklin ajan tai kunnes luuydinsairauden eteneminen tai eteneminen/relapsi erytroidisen hematologisen paranemisen jälkeen on dokumentoitu. Tutkimuskäyntejä tehdään joka sykli (28 päivän välein) ja laboratorioseuranta hematologisten parametrien arvioimiseksi tehdään 14 päivän välein. Tutkimuksen aikana suoritettavat turvallisuus- ja tehoarvioinnit on kuvattu tutkimusten arviointien aikataulussa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

148

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Duisburg, Saksa
        • St. Johannes Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Mayo Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
        • Arizona Cancer Center
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724-5024
        • Arizona Cancer Center
    • California
      • Rancho Mirage, California, Yhdysvallat, 92270
        • Desert Hematology & Oncology Medical Group
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305-5750
        • Stanford University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic
      • Lecanto, Florida, Yhdysvallat, 34461
        • Cancer & Blood Disease Center
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Sylvester Comp Cancer Center
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612-9497
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Yhdysvallat, 30060
        • Northwest Georgia Oncology - Wellstar Cancer Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637-1470
        • University Of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush-Presbyterian- St. Luke's Medical Center
      • Skokie, Illinois, Yhdysvallat, 60077
        • Midwest Cancer Research Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287-8963
        • Johns Hopkins Oncology Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115-6084
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201-2097
        • Wayne State University School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198-7680
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mt. Sinai Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021-6007
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021-0034
        • New York Hospital-Cornell
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester- James P. Wilmot Cancer Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157-1082
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
        • Kaiser Permanente Northwest Region
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97201
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • Swedish Cancer Institute
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109-4417
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sinun on ymmärrettävä ja vapaaehtoisesti allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake
  • Ikä 18 vuotta tai vanhempi tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
  • On kyettävä noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia.
  • Alhaisen tai keskitason 1 riskin kansainvälisen prognostisen pisteytysjärjestelmän (IPSS) myelodysplastisten oireyhtymien (MDS) diagnoosi ilman kromosomin 5 poikkeavuutta, johon liittyy deleetio vyöhykkeiden q31 ja q33 välillä.
  • Punasolujen (RBC) verensiirrosta riippuvainen anemia määritellään yli tai yhtä suuriksi kuin 2 yksikköä punasoluja 8 viikon kuluessa ensimmäisestä tutkimuslääkehoidon päivästä.
  • Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskyvyn pisteet 0, 1 tai 2.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (WCBP) on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti 7 päivän kuluessa tutkimuslääkkeen aloittamisesta.
  • Seksuaalisesti aktiivisen WCBP:n on suostuttava käyttämään asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä (suun kautta otettava, injektoitava tai implantoitava hormonaalinen ehkäisyvalmiste; munanjohtimien sidonta; kohdunsisäinen laite; spermisidillä varustettu esteehkäisy tai vasektomoitu kumppani) tutkimuslääkkeen käytön aikana.
  • WCBP:n on suostuttava raskaustesteihin 4 viikon välein tutkimuslääkkeen käytön aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Aikaisempi lenalidomidihoito.
  • Kromosomin 5 poikkeavuus, johon liittyy deleetio vyöhykkeiden q31 ja q33 välillä.
  • Laboratoriohäiriöt: Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) <500 solua/mm^3 (0,5*10^9/l)
  • Laboratoriohäiriöt: Verihiutaleiden määrä <50 000/mm^3 (50*10^9/l)
  • Laboratoriohäiriöt: Seerumin kreatiniini > 2,5 mg/dl (221 mmol/l)
  • Laboratoriohäiriöt: Seerumin kokonaisbilirubiini >2,0 mg/dl (34 mmol/l)
  • Aiempi tai yhtä suuri kuin asteen 3 National Cancer Institute (NCI) Common Toxicity Criteria (CTC) -allerginen reaktio/yliherkkyys talidomidille.
  • Kliinisesti merkittävä anemia, joka johtuu sellaisista tekijöistä kuin raudan, B12:n tai folaatin puutos, autoimmuuni tai perinnöllinen hemolyysi tai maha-suolikanavan verenvuoto
  • Jos luuytimen aspiraattia ei voida arvioida raudan varastoimiseksi, transferriinikyllästyksen on oltava > 20 % ja seerumin ferritiinin vähintään 50 ng/ml
  • Hematopoieettisten kasvutekijöiden käyttö 7 päivän sisällä ensimmäisestä tutkimuslääkehoidon päivästä.
  • Aiempi tai yhtä suuri kuin asteen 3 NCI CTC ihottuma tai mikä tahansa hilseily (rakkuloiden muodostuminen) talidomidin käytön aikana.
  • Kortikosteroidiaineen fysiologista suurempia annoksia (annos vastaa >10 mg/vrk prednisonia) krooninen käyttö (> 2 viikkoa) 28 päivän kuluessa tutkimuslääkehoidon ensimmäisestä päivästä.
  • Kokeellisten tai standardilääkkeiden käyttö (esim. kemoterapeuttiset, immunosuppressiiviset ja sytoprotektiiviset aineet) MDS:n hoitoon 28 päivän sisällä tutkimuslääkehoidon ensimmäisestä päivästä.
  • Aiemmin muita pahanlaatuisia kasvaimia kuin MDS (paitsi tyvisolu- tai okasolusyöpä tai kohdunkaulan tai rintasyöpä in situ), ellei potilaalla ole ollut sairautta yli 3 vuotta tai yhtä paljon.
  • Minkä tahansa muun kokeellisen hoidon käyttö 28 päivän sisällä ensimmäisestä tutkimuslääkehoidon päivästä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lenalidomidi
Lääke: lenalidomidi
10 mg suun kautta kerran päivässä 21 päivän ajan 28 päivän syklistä (synkopoitunut); Myöhemmin muutettu (Muutos 1, päivätty 27. elokuuta 2003) käyttämään jatkuvaa annostusohjelmaa, jossa 10 mg otettiin kerran päivässä 28 päivän jaksojen ajan (jatkuva). Koehenkilöt, jotka aloittivat synkopaattisen hoito-ohjelman ja jotka eivät kokeneet annosta rajoittavaa haittatapahtumaa, saivat siirtyä jatkuvaan hoitoon.
Muut nimet:
  • CC-5013

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujat, jotka saavuttivat punasolujen (RBC) - verensiirron itsenäisyyden
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttivat punasolujen siirrosta riippumattomuuden, mikä määriteltiin punasolujen verensisäisen infuusion puuttumiseksi minkään peräkkäisen "rullauksen" aikana 56 päivän aikana hoitojakson aikana (esim. päivät 1-56, päivät 2-57, päivää 3-58 jne.), ja siihen liittyy hemoglobiinin vähintään 1 g/dl nousu seulonnasta/perusarvosta.
Jopa 2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujat, joilla on kielteisiä kokemuksia
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta

Niiden tutkimukseen osallistuneiden lukumäärä, joilla oli haittavaikutuksia tutkimuksen aikana. Osallistuja, jolla on useita haitallisia tapahtumia tietyssä kategoriassa, lasketaan vain kerran kyseiseen kategoriaan. Tutkija arvioi haittatapahtumat.

National Cancer Instituten (NCI) yleisiä haittavaikutusten toksisuuskriteereitä (NCI CTC) käytettiin AE:n vakavuuden arvioimiseen. Vakavuusaste 3 = vakava ja ei-toivottu AE. Vakavuusaste 4 = henkeä uhkaava tai vammauttava AE.
Jopa 2 vuotta
Osallistujat, joiden punasolujen (RBC) siirtotarpeet ovat laskeneet lähtötasosta >= 50 % minkä tahansa peräkkäisen 56 päivän aikana tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä -54 - päivä 0), tutkimuksen aikana (päivä 1 - 2 vuotta)
Osallistuja luokiteltiin verensiirtoa vähentävän vasteen omaavaksi, jos hoitoa edeltäviin verensiirtotarpeisiin verrattuna oli ≥ 50 % vähemmän (ennen tutkimuksen välityksen alkamista) verrattuna mihin tahansa peräkkäiseen 56 päivään tutkimuksen aikana (ts. hoidon jälkeen).
Lähtötilanne (päivä -54 - päivä 0), tutkimuksen aikana (päivä 1 - 2 vuotta)
Verensiirron itsenäisyyden aika
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta
Verensiirrosta riippumattomuus määriteltiin punasolujen verensisäisen infuusion puuttumisena minkään peräkkäisen "rullauksen" aikana 56 päivän ajan hoitojakson aikana (esim. päivät 1 - 56, päivät 2 - 57, päivät 3 - 58 jne.) ja johon liittyy hemoglobiinin vähintään 1 g/dl nousu seulonnasta/perusarvosta. Aika verensiirrosta riippumattomuuteen määriteltiin päivästä, jolloin ensimmäinen tutkimuslääkeannos annettiin ensimmäisen 56 päivän punasolujen siirtovapaan ajanjakson ensimmäiseen päivään.
jopa 2 vuotta
Osallistujat, jotka uusiutuivat tai säilyttivät verensiirron itsenäisyytensä saavutettuaan verensiirron itsenäisyyden tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta
Verensiirrosta riippumattomuus määriteltiin punasolujen verensisäisen infuusion puuttumisena minkään peräkkäisen "rullauksen" aikana 56 päivän ajan hoitojakson aikana (esim. päivät 1 - 56, päivät 2 - 57, päivät 3 - 58 jne.) ja johon liittyy hemoglobiinin vähintään 1 g/dl nousu seulonnasta/perusarvosta. Osallistujat, jotka uusiutuivat, tarvitsivat verensiirtoa verensiirrosta riippumattoman ajanjakson jälkeen. Osallistujat, jotka säilyttivät verensiirrosta riippumattomia, eivät tarvinneet verensiirtoa tutkimuksen loppuosan aikana.
jopa 2 vuotta
Kaplan Meierin arvio verensiirron riippumattomuuden kestosta
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta
Vasteen kesto mitataan ensimmäisestä 56 peräkkäisestä päivästä, jona osallistujalla ei ollut punasolusiirtoja, ensimmäiseen punasolusiirtoon tämän ajanjakson jälkeen. Vastauksen kesto sensuroitiin viimeisen vierailun päivämääränä niille osallistujille, jotka säilyttivät verensiirron riippumattomuuden.
jopa 2 vuotta
Muutos hemoglobiinipitoisuudessa lähtötasosta maksimiarvoon vasteajan aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä -54 - päivä 0), tutkimuksen aikana (päivä 1 - 2 vuotta)
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta osallistujilla, jotka tulivat punasolujen siirrosta riippumattomiksi. Vastejakson aikana saatua maksimi hemoglobiiniarvoa käytetään laskettaessa muutosta lähtötasosta.
Lähtötilanne (päivä -54 - päivä 0), tutkimuksen aikana (päivä 1 - 2 vuotta)
Sytogeneettisen vasteen osallistujien määrä
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta

Keskitetyn sytogeneettisen katsauksen perusteella arvioitavissa olevien osallistujien sytogeneettinen vaste luokiteltiin suureksi tai vähäiseksi. Merkittävä sytogeneettinen vaste määriteltiin ≥ 20 metafaasiksi, jotka kirjattiin lähtötilanteessa, ja vähintään

1 lähtötilanteen jälkeinen arviointi, jossa ≥ 20 metafaasia analysoitiin ilman epänormaaleja metafaaseja. Pieni sytogeneettinen vaste määriteltiin ≥ 20 metafaasiksi, jotka analysoitiin lähtötilanteessa, ja vähintään 1 lähtötilanteen jälkeinen arviointi, jossa oli ≥ 20 metafaasia, jotka analysoitiin siten, että sytogeneettisiä poikkeavuuksia sisältävien hematopoieettisten solujen osuus väheni ≥ 50 % verrattuna lähtötilanteeseen.
jopa 2 vuotta
Osallistujien verihiutalevasteen määrä
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta

Suurin trombosyyttivaste: osallistujat, joiden verihiutaleiden vähimmäismäärä ennen hoitoa oli <100 000/mm^3 kaikissa arvoissa 56 päivän sisällä hoidon aloittamisesta, absoluuttinen nousu ≥30 000/mm^3 jatkui ≥56 peräkkäisenä päivänä. Verihiutaleiden siirrosta riippuvaisilla osallistujilla tärkein vaste oli verihiutaleiden määrän stabiloituminen ja verihiutaleiden siirrosta riippumattomuus.

Vähäinen verihiutaleiden vaste: osallistujat, joiden verihiutaleiden vähimmäismäärä ennen hoitoa on < 100 000/mm^3, verihiutaleiden määrä ≥ 50 % ja nettolisäys > 10 000/mm^3 peräkkäisenä 56 päivän ajan ilman verihiutaleiden siirtoa.
jopa 2 vuotta
Osallistujien absoluuttisen neutrofiilimäärän (ANC) vaste
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta

Merkittävä neutrofiilivaste: osallistujat, joiden minimi ANC-pitoisuus ennen hoitoa oli < 1500/mm^3 kaikissa arvoissa, jotka on saatu 56 päivän sisällä hoidon aloittamisesta, ≥ 100 % lisäys tai absoluuttinen nousu

≥ 500/mm^3 sen mukaan, kumpi oli suurempi (vähintään ≥ 500/mm^3), jatkui 56 peräkkäisenä päivänä. Vähäinen neutrofiilivaste: osallistujat, joiden minimi ANC-pitoisuus ennen hoitoa oli < 1500/mm^3, ANC-pitoisuuden nousu ≥ 100 % säilyi 56 peräkkäisenä päivänä.
jopa 2 vuotta
Osallistujat, joilla on täydellinen tai osittainen luuytimen paraneminen
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta
Keskiarvostelija arvioi luuytimen aspiraatit. Täydellinen luuytimen paraneminen vaati ranskalais-amerikkalais-brittiläisen (FAB) perusluokituksen (katso perusominaisuudet) refraktaariseen anemiaan (RA), refraktaariseen anemiaan, jossa on rengastettuja sideroblasteja (RARS), refraktaariseen anemiaan ylimääräisiä blasteja (RAEB) tai kroonista myelomonosyyttistä leukemiaa. (CMML) ja tutkimuksen aikana ei MDS-arviointia. Osittainen luuytimen paraneminen heijasti parempaa FAB-luokitusta verrattuna lähtötilanteeseen (esim. RARS - RA), mutta todisteita MDS:stä oli edelleen olemassa.
jopa 2 vuotta
Osallistujat, joilla on luuytimen eteneminen
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta

Keskiarvostelija arvioi luuytimen aspiraatin. Edistyminen on edustettuna kahdessa kategoriassa ranskalais-amerikkalais-brittiläisen (FAB) luokituksen muutosten mukaan lähtötasosta (katso Perustason ominaisuudet):

  • Refraktorisen anemian (RA) tai refraktorisen anemian, jossa on rengastettuja sideroblasteja (RARS) perusluokitus a hoidon aikana (plus 30 päivää) refraktaarisen anemian ja ylimääräisten blastien (RAEB) luokitukseen.
  • Mikä tahansa lähtötason FAB-luokitus hoidon aikana (plus 30 päivää) akuutin myelooisen leukemian (AML) luokitukseen.
jopa 2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Celgene

Tutkijat

  • Päätutkija: Alan F List, MD, H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2003

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. elokuuta 2008

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. elokuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 17. heinäkuuta 2003

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. heinäkuuta 2003

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 18. heinäkuuta 2003

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 19. marraskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. marraskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CC-5013-MDS-003

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa