근위축성 측삭경화증 환자에서 크레아틴 일수화물에 대한 연구
근위축성 측삭 경화증 환자에서 크레아틴 일수화물에 대한 III상, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조 무작위 연구
연구 개요
상세 설명
소개: 21명의 ALS 환자가 캐롤라이나 신경근/ALS-MDA 센터, 샌안토니오의 텍사스 대학 건강 과학 센터 및 앨버커키의 뉴멕시코 대학에서 위약 대조 예비 연구에 등록되었습니다. 9개월 동안 샘플링한 모든 시점에서 크레아틴 일수화물을 복용한 환자는 위약을 복용한 환자에 비해 근력이 상당히 크게 개선되었거나 완만하게 감소했습니다. 분산의 전반적인 분석은 약물의 효과(p=0.002) 모두에 대해 유의합니다. 및 시간(p< 0.001). 파일럿 연구는 또한 ALSFRS-R로 측정한 삶의 질이 관찰된 근력 변화(MVIC)와 상당한 상관관계가 있음을 보여주었습니다.
3상 연구: 이 연구의 1차 목적은 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 크레아틴 일수화물로 치료한 결과 위약에 비해 근력이 증가했는지 여부를 3개월 후 및 9-9개월 후 결정하는 것입니다. 한달 치료기간.
이 연구는 적격성 기준을 충족하는 환자에서 크레아틴 일수화물의 안전성과 효능을 평가하기 위해 설계된 3상, 8개 센터, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 임상 시험입니다. 피험자(n=156)는 9개월 동안 고도로 정제된 크레아틴 일수화물 또는 위약(Dextrose, USP) 치료를 받기 위해 1:1 비율로 무작위 배정됩니다. 피험자는 처음 5일 동안 매일 10g의 크레아틴 일수화물을 투여하고 그 이후에는 하루 5g을 투여합니다. 각 피험자는 9개월의 치료 기간 동안 추적될 것입니다.
연구의 주요 결과 측정은 MVIC에서 테스트한 3주 후 및 9개월 치료 기간 종료 시 상지 운동 기능의 변화입니다. 10개의 팔 근육의 근력을 측정합니다(양측 어깨 및 팔꿈치 굴곡/신전 및 그립).
환자의 안전은 부작용 보고서, 임상 실험실 데이터 및 활력 징후 측정에 대한 지속적인 검토를 통해 보장됩니다. 이러한 테스트에는 다음이 포함됩니다: MVIC 및 근육 피로 측정, FVC 측정, ALSFRS-R 및 SF-12 삶의 질 기기 완료, 잠재적 부작용 검토, 활력 징후 및 체중 결정, 혈청 크레아티닌 및 BUN, 소변 딥스틱 단백질을 위해.
연구 유형
등록
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94115
- University of California, San Francisco
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, 미국, 87131
- University of New Mexico
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28203-5812
- Carolinas Medical Center
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 48284-7883
- University of Texas Health Science Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia Health System
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
- 수정된 El Escorial 기준에 따라 SALS 또는 FALS 중 하나일 가능성이 있거나 명확한 실험실 지원 ALS의 임상 진단.
- 21세에서 80세 사이의 남성 또는 여성.
- Rilutek®(riluzole)로 치료를 받는 환자는 등록 직전 최소 30일 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 가임 여성은 수유를 하지 않고 외과적으로 불임 상태이거나 효과적인 피임 방법(이중 장벽 또는 경구 피임법)을 사용하고 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다. 여성은 2년 동안 월경 주기(기간)가 없으면 폐경기로 간주됩니다.
- 증상이 시작된 후 질병 지속 기간이 5년 미만입니다.
- MRC 등급 4 이상의 테스트 가능한 상지 근육 그룹 10개 중 최소 5개.
- 환자는 적절한 IRB(Institutional Review Board)의 승인을 받은 정보에 입각한 동의를 제공해야 합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 더블
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
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3주 후 상지 운동 기능의 변화
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9개월 후 상지 운동 기능의 변화
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2차 결과 측정
결과 측정 |
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삶의 질
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폐 기능
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근력의 급격한 변화
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근력의 만성 변화
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ALS 기능
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근육 피로.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Rosenfeld Jeffrey, MD, Carolinas ALS Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AGI-ALS-III-01
- Orphan Drug:01-1527
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