Estudo da Creatina Monohidratada em Pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica
Um estudo de fase III, multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo, randomizado de monohidrato de creatina em pacientes com esclerose lateral amiotrófica
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Introdução: Vinte e um pacientes com ELA foram incluídos em um estudo piloto controlado por placebo no Carolinas Neuromuscular/ALS-MDA Center, no Centro de Ciências da Saúde da Universidade do Texas em San Antonio e na Universidade do Novo México em Albuquerque. Em todos os pontos amostrados durante um período de nove meses, os pacientes que tomaram monohidrato de creatina tiveram uma melhora significativamente maior em sua força ou um declínio mais modesto em comparação com os pacientes que tomaram placebo. A análise geral de variância é significativa para um efeito da droga (p = 0,002) e tempo (p< 0,001). O estudo piloto também mostrou que a qualidade de vida, medida pelo ALSFRS-R, correlacionou-se significativamente com as mudanças observadas na força muscular (CIVM).
Estudo de Fase III: O objetivo principal deste estudo é determinar se o tratamento com creatina monohidratada resulta em aumento da força muscular em relação ao placebo em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS), após três meses e ao final de nove meses mês de tratamento.
O estudo é um ensaio clínico randomizado de Fase III, oito centros, duplo-cego, controlado por placebo, projetado para avaliar a segurança e a eficácia da creatina monohidratada em pacientes que atendem aos critérios de elegibilidade. Os indivíduos (n=156) serão randomizados em uma proporção de 1:1 para receber tratamento com creatina monohidratada altamente purificada ou placebo (Dextrose, USP) por nove meses. Os indivíduos receberão 10 gramas de monohidrato de creatina por dia durante os primeiros cinco dias e, a seguir, 5 gramas por dia. Cada sujeito será acompanhado durante o período de tratamento de nove meses.
A medida de resultado primário para o estudo é a mudança na função motora da extremidade superior após três semanas e no final de um período de tratamento de nove meses, conforme testado pelo MVIC. Será medida a força em dez músculos do braço (flexão/extensão bilateral de ombro e cotovelo e preensão).
A segurança do paciente será garantida pela revisão contínua de relatórios de eventos adversos, dados laboratoriais clínicos e medição de sinais vitais. Esses testes incluem: medição de MVIC e fadiga muscular, medição de CVF, preenchimento dos instrumentos de qualidade de vida ALSFRS-R e SF-12, revisão de possíveis efeitos adversos, determinação de sinais vitais e peso, creatinina sérica e BUN e tira reagente de urina para proteína.
Tipo de estudo
Inscrição
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- University of California, San Francisco
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131
- University of New Mexico
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203-5812
- Carolinas Medical Center
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 48284-7883
- University of Texas Health Science Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia Health System
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
- Um diagnóstico clínico de ELA provável ou definitiva com suporte laboratorial, SALS ou FALS, de acordo com os critérios El Escorial modificados.
- Homens ou mulheres, de 21 a 80 anos.
- Os pacientes que recebem tratamento com Rilutek® (riluzol) devem estar em uma dose estável por pelo menos 30 dias imediatamente antes da inscrição.
- As mulheres em idade fértil devem ser não lactantes e cirurgicamente estéreis ou usar um método eficaz de controle de natalidade (dupla barreira ou contracepção oral) e ter um teste de gravidez negativo. As mulheres serão consideradas na menopausa se não tiverem um ciclo menstrual (período) por dois anos.
- Duração da doença inferior a cinco anos desde o início dos sintomas.
- Pelo menos 5 dos 10 grupos musculares testáveis da extremidade superior de MRC grau 4 ou melhor.
- O paciente deve ter dado consentimento informado que foi aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB) apropriado.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: DOBRO
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
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Mudança na função motora da extremidade superior após 3 semanas
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Mudança na função motora da extremidade superior após 9 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
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Qualidade de vida
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Função pulmonar
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Alterações agudas na força muscular
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Alterações crônicas na força muscular
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ALS funcionando
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Fadiga muscular.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Rosenfeld Jeffrey, MD, Carolinas ALS Center
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AGI-ALS-III-01
- Orphan Drug:01-1527
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