Kreatiinimonohydraatin tutkimus potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi
Vaihe III, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu kreatiinimonohydraattitutkimus potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Johdanto: 21 ALS-potilasta otettiin mukaan lumekontrolloituun pilottitutkimukseen Carolinas Neuromuscular/ALS-MDA Centerissä, Texasin yliopiston terveystiedekeskuksessa San Antoniossa ja University of New Mexicossa Albuquerquessa. Kaikkina yhdeksän kuukauden aikana näytteitä otettavina aikoina kreatiinimonohydraattia saaneiden potilaiden voimakkuus parani huomattavasti enemmän tai heikkeni vaatimattomammin lumelääkettä saaneisiin potilaisiin verrattuna. Varianssin kokonaisanalyysi on merkitsevä molemmille lääkkeen vaikutuksille (p=0,002) ja aika (p < 0,001). Pilottitutkimus osoitti myös, että elämänlaatu ALSFRS-R:llä mitattuna korreloi merkittävästi havaittujen lihasvoiman (MVIC) muutosten kanssa.
Vaiheen III tutkimus: Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää, lisääkö kreatiinimonohydraattihoito lihasvoimaa lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS), kolmen kuukauden kuluttua ja yhdeksän kuukauden kuluttua kuukauden hoitojakso.
Tutkimus on vaiheen III, kahdeksan keskuksen, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida kreatiinimonohydraatin turvallisuutta ja tehoa kelpoisuuskriteerit täyttävillä potilailla. Koehenkilöt (n = 156) satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan hoitoa erittäin puhdistetulla kreatiinimonohydraatilla tai lumelääke (dekstroosi, USP) yhdeksän kuukauden ajan. Koehenkilöille annetaan 10 grammaa kreatiinimonohydraattia päivässä ensimmäisten viiden päivän ajan ja sen jälkeen 5 grammaa päivässä. Jokaista koehenkilöä seurataan yhdeksän kuukauden hoitojakson ajan.
Tutkimuksen ensisijainen tulosmitta on muutos yläraajojen motorisessa toiminnassa kolmen viikon jälkeen ja yhdeksän kuukauden hoitojakson lopussa MVIC:n testaamana. Kymmenen käsivarren lihaksen voimaa mitataan (kaksipuolinen olkapään ja kyynärpään koukistus/venyttely ja pito).
Potilasturvallisuus varmistetaan jatkuvalla haittatapahtumien raporttien, kliinisten laboratoriotietojen ja elintoimintojen mittausten tarkastelulla. Näitä testejä ovat: MVIC:n ja lihasväsymyksen mittaus, FVC:n mittaus, ALSFRS-R- ja SF-12-elämänlaatuinstrumenttien suorittaminen, mahdollisten haittavaikutusten tarkastelu, elintoimintojen ja painon, seerumin kreatiniini- ja BUN-arvon sekä virtsan mittatikku. proteiinia varten.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
- University of California, San Francisco
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87131
- University of New Mexico
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203-5812
- Carolinas Medical Center
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 48284-7883
- University of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
- Kliininen diagnoosi todennäköisestä tai lopullisesta laboratoriotuesta ALS:stä, joko SALS tai FALS, muokattujen El Escorialin kriteerien mukaisesti.
- Miehet tai naiset, 21-80-vuotiaat.
- Rilutek®-hoitoa (rilutsolia) saavien potilaiden on oltava vakaalla annoksella vähintään 30 päivän ajan välittömästi ennen ilmoittautumista.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee olla imettämättömiä ja kirurgisesti steriilejä tai käyttää tehokasta ehkäisymenetelmää (kaksoiseste tai oraalinen ehkäisy) ja heillä on negatiivinen raskaustesti. Naisten katsotaan olevan vaihdevuodet, jos heillä ei ole ollut kuukautiskiertoa kahteen vuoteen.
- Taudin kesto alle viisi vuotta oireiden alkamisesta.
- Vähintään 5 10 testattavasta yläraajan lihasryhmästä, joiden MRC-luokka on 4 tai parempi.
- Potilaan on täytynyt antaa tietoinen suostumus, jonka asianomainen Institutional Review Board (IRB) on hyväksynyt.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: KAKSINKERTAINEN
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
|---|
|
Muutos yläraajan motorisessa toiminnassa 3 viikon jälkeen
|
|
Muutos yläraajan motorisessa toiminnassa 9 kuukauden jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
|---|
|
Elämänlaatu
|
|
Keuhkojen toiminta
|
|
Akuutit muutokset lihasvoimassa
|
|
Krooniset muutokset lihasvoimassa
|
|
ALS toimii
|
|
Lihasten väsymys.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Rosenfeld Jeffrey, MD, Carolinas ALS Center
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AGI-ALS-III-01
- Orphan Drug:01-1527
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .