Studie kreatin monohydrátu u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou

Úvod: Dvacet jedna pacientů s ALS bylo zařazeno do placebem kontrolované pilotní studie v Carolinas Neuromuscular/ALS-MDA Center, The University of Texas Health Science Center v San Antoniu a The University of New Mexico v Albuquerque. Ve všech časových bodech odebraných během devítiměsíčního období měli pacienti užívající kreatin monohydrát buď výrazně větší zlepšení síly nebo mírnější pokles ve srovnání s pacienty užívajícími placebo. Celková analýza rozptylu je významná pro oba účinky léku (p=0,002) a čas (p< 0,001). Pilotní studie také ukázala, že kvalita života měřená pomocí ALSFRS-R významně korelovala s pozorovanými změnami svalové síly (MVIC).

Studie fáze III: Primárním cílem této studie je zjistit, zda léčba kreatin monohydrátem vede ke zvýšení svalové síly ve srovnání s placebem u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) po třech měsících a na konci devíti měsíční léčebné období.

Studie je fáze III, osmicentrová, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná klinická studie navržená tak, aby vyhodnotila bezpečnost a účinnost kreatin monohydrátu u pacientů splňujících kritéria způsobilosti. Subjekty (n=156) budou randomizovány v poměru 1:1 k léčbě vysoce purifikovaným kreatin monohydrátem nebo placebem (dextróza, USP) po dobu devíti měsíců. Subjektům bude podáváno 10 gramů monohydrátu kreatinu denně po dobu prvních pěti dnů a poté 5 gramů denně. Každý subjekt bude sledován po dobu devíti měsíců léčby.

Primárním výsledným měřítkem studie je změna motorické funkce horních končetin po třech týdnech a na konci devítiměsíčního léčebného období, jak bylo testováno MVIC. Bude měřena síla v deseti svalech paží (oboustranná flexe/extenze ramen a loktů a úchop).

Bezpečnost pacientů bude zajištěna průběžným hodnocením hlášení nežádoucích účinků, klinických laboratorních údajů a měřením vitálních funkcí. Tyto testy zahrnují: měření MVIC a svalové únavy, měření FVC, dokončení přístrojů kvality života ALSFRS-R a SF-12, přezkoumání potenciálních nežádoucích účinků, stanovení vitálních funkcí a hmotnosti, sérového kreatininu a BUN a močovou tyčinku pro bílkoviny.