Undersøgelse af kreatinmonohydrat hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose

Introduktion: Enogtyve ALS-patienter blev indskrevet i et placebokontrolleret pilotstudie ved Carolinas Neuromuscular/ALS-MDA Center, University of Texas Health Science Center i San Antonio og University of New Mexico i Albuquerque. På alle tidspunkter, der blev udtaget over en periode på ni måneder, havde patienter, der tog kreatinmonohydrat, enten en signifikant større forbedring i deres styrke eller et mere beskedent fald sammenlignet med de patienter, der fik placebo. Overordnet variansanalyse er signifikant for både en effekt af lægemidlet (p=0,002) og tid (p< 0,001). Pilotstudiet viste også, at livskvalitet, målt ved ALSFRS-R, korrelerede signifikant med de observerede ændringer i muskelstyrke (MVIC).

Fase III-studie: Det primære formål med denne undersøgelse er at afgøre, om behandling med kreatinmonohydrat resulterer i en stigning i muskelstyrke i forhold til placebo hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS), efter tre måneder og i slutningen af ​​en ni- måneds behandlingsperiode.

Studiet er et fase III, otte-center, dobbeltblindt, placebokontrolleret, randomiseret klinisk forsøg designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​kreatinmonohydrat hos patienter, der opfylder kriterierne for berettigelse. Forsøgspersonerne (n=156) vil blive randomiseret i forholdet 1:1 til at modtage behandling af højt oprenset kreatinmonohydrat eller placebo (Dextrose, USP) i ni måneder. Forsøgspersonerne vil blive administreret 10 gram kreatinmonohydrat om dagen i de første fem dage og derefter 5 gram per dag. Hvert individ vil blive fulgt i den ni måneder lange behandlingsperiode.

Det primære resultatmål for undersøgelsen er ændring i overekstremiteternes motoriske funktion efter tre uger og ved afslutningen af ​​en ni måneders behandlingsperiode som testet af MVIC. Styrken i ti armmuskler vil blive målt (bilateral skulder- og albuefleksion/ekstension og greb).

Patientsikkerheden vil blive sikret ved løbende gennemgang af rapporter om uønskede hændelser, kliniske laboratoriedata og måling af vitale tegn. Disse tests omfatter: måling af MVIC og muskeltræthed, måling af FVC, færdiggørelse af ALSFRS-R og SF-12 livskvalitetsinstrumenter, gennemgang af potentielle bivirkninger, bestemmelse af vitale tegn og vægt, serumkreatinin og BUN og urinpinde for protein.