- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT00069186
Studie van creatine-monohydraat bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose
Een multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd, gerandomiseerd fase III-onderzoek naar creatinemonohydraat bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Inleiding: Eenentwintig ALS-patiënten namen deel aan een placebogecontroleerde pilootstudie aan het Carolinas Neuromuscular/ALS-MDA Center, het Health Science Center van de Universiteit van Texas in San Antonio en de Universiteit van New Mexico in Albuquerque. Op alle tijdstippen die gedurende een periode van negen maanden werden bemonsterd, hadden patiënten die creatine-monohydraat gebruikten ofwel een significant grotere verbetering in hun kracht of een meer bescheiden achteruitgang in vergelijking met de patiënten die placebo gebruikten. Algehele variantieanalyse is significant voor zowel een effect van het geneesmiddel (p=0,002) en tijd (p< 0,001). De pilootstudie toonde ook aan dat de kwaliteit van leven, zoals gemeten door ALSFRS-R, significant correleerde met de waargenomen veranderingen in spierkracht (MVIC).
Fase III-studie: Het primaire doel van deze studie is om te bepalen of behandeling met creatinemonohydraat resulteert in een toename van de spierkracht in vergelijking met placebo bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS), na drie maanden en aan het einde van een negen- behandelperiode van een maand.
De studie is een fase III, dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde klinische studie met acht centra, ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van creatinemonohydraat te evalueren bij patiënten die aan de geschiktheidscriteria voldoen. De proefpersonen (n=156) zullen worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 om gedurende negen maanden behandeling te krijgen met sterk gezuiverd creatinemonohydraat of placebo (Dextrose, USP). De proefpersonen krijgen de eerste vijf dagen 10 gram creatinemonohydraat per dag toegediend, daarna 5 gram per dag. Elk onderwerp zal worden gevolgd gedurende de behandelingsperiode van negen maanden.
De primaire uitkomstmaat voor de studie is verandering in de motorische functie van de bovenste ledematen na drie weken en aan het einde van een behandelingsperiode van negen maanden zoals getest door MVIC. De kracht van tien armspieren wordt gemeten (bilaterale schouder- en elleboogflexie/extensie en grip).
De veiligheid van de patiënt wordt gegarandeerd door voortdurende beoordeling van meldingen van bijwerkingen, klinische laboratoriumgegevens en meting van vitale functies. Deze tests omvatten: meting van MVIC en spiervermoeidheid, meting van FVC, voltooiing van ALSFRS-R en SF-12 kwaliteit van leven-instrumenten, beoordeling van mogelijke nadelige effecten, bepaling van vitale functies en gewicht, serumcreatinine en BUN, en urinepeilstok voor eiwit.
Studietype
Inschrijving
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
California
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
- University of California, San Francisco
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- University of Kansas
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87131
- University of New Mexico
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203-5812
- Carolinas Medical Center
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 48284-7883
- University of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
- Een klinische diagnose van waarschijnlijke of definitieve door het laboratorium ondersteunde ALS, hetzij SALS of FALS, volgens gewijzigde El Escorial-criteria.
- Mannen of vrouwen, 21 tot 80 jaar oud.
- Patiënten die met Rilutek® (riluzol) worden behandeld, moeten gedurende ten minste 30 dagen onmiddellijk voorafgaand aan de inschrijving een stabiele dosis hebben.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten geen borstvoeding geven en chirurgisch steriel zijn of een effectieve anticonceptiemethode gebruiken (dubbele barrière of orale anticonceptie) en een negatieve zwangerschapstest hebben. Vrouwen worden als menopauze beschouwd als ze gedurende twee jaar geen menstruatiecyclus (menstruatie) hebben gehad.
- Ziekteduur minder dan vijf jaar sinds het begin van de symptomen.
- Ten minste 5 van de 10 testbare spiergroepen van de bovenste ledematen van MRC graad 4 of beter.
- De patiënt moet geïnformeerde toestemming hebben gegeven die is goedgekeurd door de bevoegde Institutional Review Board (IRB).
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: DUBBELE
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
|---|
|
Verandering in motorische functie van de bovenste ledematen na 3 weken
|
|
Verandering in de motorische functie van de bovenste ledematen na 9 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
|---|
|
Kwaliteit van het leven
|
|
Longfunctie
|
|
Acute veranderingen in spierkracht
|
|
Chronische veranderingen in spierkracht
|
|
ALS functioneren
|
|
Spierpijn.
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Rosenfeld Jeffrey, MD, Carolinas ALS Center
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Studie voltooiing
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (SCHATTING)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (SCHATTING)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Metabole ziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Sclerose
- Motor Neuron Ziekte
- Amyotrofische laterale sclerose
Andere studie-ID-nummers
- AGI-ALS-III-01
- Orphan Drug:01-1527
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .