Untersuchung von Kreatinmonohydrat bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose

Einleitung: Einundzwanzig ALS-Patienten wurden in eine placebokontrollierte Pilotstudie am Carolinas Neuromuscular/ALS-MDA Center, dem Health Science Center der University of Texas in San Antonio und der University of New Mexico in Albuquerque aufgenommen. Zu allen Zeitpunkten, die über einen Zeitraum von neun Monaten untersucht wurden, hatten Patienten, die Kreatinmonohydrat einnahmen, im Vergleich zu den Patienten, die Placebo einnahmen, entweder eine signifikant größere Verbesserung ihrer Kraft oder einen bescheideneren Rückgang. Die Gesamtvarianzanalyse ist sowohl für die Wirkung des Medikaments signifikant (p = 0,002) und Zeit (p < 0,001). Die Pilotstudie zeigte auch, dass die Lebensqualität, gemessen mit ALSFRS-R, signifikant mit den beobachteten Veränderungen der Muskelkraft (MVIC) korrelierte.

Phase-III-Studie: Das primäre Ziel dieser Studie ist es festzustellen, ob die Behandlung mit Kreatinmonohydrat bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) nach drei Monaten und am Ende eines neunjährigen Lebenszyklus zu einer Steigerung der Muskelkraft im Vergleich zu Placebo führt. Monat Behandlungsdauer.

Die Studie ist eine achtzentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte klinische Phase-III-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Kreatinmonohydrat bei Patienten, die die Eignungskriterien erfüllen. Die Probanden (n=156) werden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhalten neun Monate lang eine Behandlung mit hochgereinigtem Kreatinmonohydrat oder Placebo (Dextrose, USP). Den Probanden werden in den ersten fünf Tagen 10 Gramm Kreatinmonohydrat pro Tag und danach 5 Gramm pro Tag verabreicht. Jeder Proband wird während des neunmonatigen Behandlungszeitraums beobachtet.

Der primäre Endpunkt der Studie ist die Veränderung der motorischen Funktion der oberen Extremitäten nach drei Wochen und am Ende einer neunmonatigen Behandlungsphase, wie von MVIC getestet. Die Kraft in zehn Armmuskeln wird gemessen (bilaterale Schulter- und Ellbogenbeugung/-streckung und Griff).

Die Patientensicherheit wird durch die laufende Überprüfung von Berichten über unerwünschte Ereignisse, klinische Labordaten und die Messung von Vitalfunktionen gewährleistet. Diese Tests umfassen: Messung von MVIC und Muskelermüdung, Messung von FVC, Abschluss von ALSFRS-R- und SF-12-Instrumenten zur Lebensqualität, Überprüfung möglicher Nebenwirkungen, Bestimmung von Vitalzeichen und Gewicht, Serumkreatinin und BUN und Urinmessstab für Eiweiß.