Badanie monohydratu kreatyny u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Wstęp: Dwudziestu jeden pacjentów z ALS zostało włączonych do pilotażowego badania kontrolowanego placebo w Carolinas Neuromuscular/ALS-MDA Center, University of Texas Health Science Center w San Antonio i University of New Mexico w Albuquerque. We wszystkich punktach czasowych, z których pobierano próbki w okresie dziewięciu miesięcy, pacjenci przyjmujący monohydrat kreatyny wykazywali albo znacznie większą poprawę siły, albo mniejszy spadek w porównaniu z pacjentami przyjmującymi placebo. Ogólna analiza wariancji jest istotna zarówno dla efektu leku (p=0,002) i czas (p<0,001). Badanie pilotażowe wykazało również, że jakość życia mierzona za pomocą ALSFRS-R istotnie korelowała z obserwowanymi zmianami siły mięśniowej (MVIC).

Badanie fazy III: Głównym celem tego badania jest ustalenie, czy leczenie monohydratem kreatyny powoduje wzrost siły mięśniowej w porównaniu z placebo u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS), po trzech miesiącach i na koniec dziewięcio- miesięczny okres leczenia.

Badanie to jest ośmioośrodkowym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, randomizowanym badaniem klinicznym fazy III, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności monohydratu kreatyny u pacjentów spełniających kryteria kwalifikacji. Osoby (n=156) zostaną losowo przydzielone w stosunku 1:1 do leczenia wysoko oczyszczonym monohydratem kreatyny lub placebo (dekstroza, USP) przez dziewięć miesięcy. Osobnikom będzie podawano 10 gramów monohydratu kreatyny dziennie przez pierwsze pięć dni, a następnie 5 gramów dziennie. Każdy osobnik będzie obserwowany przez dziewięciomiesięczny okres leczenia.

Podstawową miarą wyników badania jest zmiana funkcji motorycznych kończyn górnych po trzech tygodniach i na koniec dziewięciomiesięcznego okresu leczenia, zgodnie z testem MVIC. Zostanie zmierzona siła dziesięciu mięśni ramion (obustronne zgięcie/prostowanie barku i łokcia oraz chwyt).

Bezpieczeństwo pacjentów będzie zapewnione poprzez stały przegląd zgłoszeń zdarzeń niepożądanych, klinicznych danych laboratoryjnych i pomiarów parametrów życiowych. Testy te obejmują: pomiar MVIC i zmęczenia mięśni, pomiar FVC, wypełnienie narzędzi jakości życia ALSFRS-R i SF-12, przegląd potencjalnych działań niepożądanych, oznaczenie parametrów życiowych i masy ciała, stężenie kreatyniny w surowicy i BUN oraz test paskowy moczu dla białka.