Estudio de monohidrato de creatina en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica

Introducción: Veintiún pacientes con ELA se inscribieron en un estudio piloto controlado con placebo en el Carolinas Neuromuscular/ALS-MDA Center, el Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Texas en San Antonio y la Universidad de Nuevo México en Albuquerque. En todos los puntos de tiempo muestreados durante un período de nueve meses, los pacientes que tomaron monohidrato de creatina tuvieron una mejora significativamente mayor en su fuerza o una disminución más modesta en comparación con los pacientes que tomaron placebo. El análisis general de la varianza es significativo tanto para el efecto del fármaco (p=0,002) y tiempo (p< 0,001). El estudio piloto también mostró que la calidad de vida, medida por ALSFRS-R, se correlacionó significativamente con los cambios observados en la fuerza muscular (MVIC).

Estudio de fase III: El objetivo principal de este estudio es determinar si el tratamiento con monohidrato de creatina da como resultado un aumento de la fuerza muscular en relación con el placebo en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), después de tres meses y al final de un período de nueve años. mes de período de tratamiento.

El estudio es un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fase III, de ocho centros, diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia del monohidrato de creatina en pacientes que cumplen los criterios de elegibilidad. Los sujetos (n=156) serán aleatorizados en una proporción de 1:1 para recibir tratamiento con monohidrato de creatina altamente purificado o placebo (dextrosa, USP) durante nueve meses. A los sujetos se les administrarán 10 gramos de monohidrato de creatina por día durante los primeros cinco días y luego 5 gramos por día a partir de entonces. Cada sujeto será seguido durante el período de tratamiento de nueve meses.

La medida de resultado primaria para el estudio es el cambio en la función motora de las extremidades superiores después de tres semanas y al final de un período de tratamiento de nueve meses según lo evaluado por MVIC. Se medirá la fuerza en diez músculos del brazo (flexión/extensión bilateral del hombro y del codo y agarre).

La seguridad del paciente se garantizará mediante la revisión continua de los informes de eventos adversos, los datos de laboratorio clínico y la medición de los signos vitales. Estas pruebas incluyen: medición de MVIC y fatiga muscular, medición de FVC, finalización de instrumentos de calidad de vida ALSFRS-R y SF-12, revisión de posibles efectos adversos, determinación de signos vitales y peso, creatinina sérica y BUN, y tira reactiva de orina. para proteína.