Studio della creatina monoidrato in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica

Introduzione: Ventuno pazienti affetti da SLA sono stati arruolati in uno studio pilota controllato con placebo presso il Carolinas Neuromuscular/ALS-MDA Center, l'Health Science Center dell'Università del Texas a San Antonio e l'Università del New Mexico ad Albuquerque. In tutti i punti temporali campionati su un periodo di nove mesi, i pazienti che assumevano creatina monoidrato hanno avuto un miglioramento significativamente maggiore della loro forza o un calo più modesto rispetto ai pazienti che assumevano placebo. L'analisi complessiva della varianza è significativa sia per un effetto del farmaco (p=0,002) e tempo (p<0,001). Lo studio pilota ha anche dimostrato che la qualità della vita, misurata dall'ALSFRS-R, era significativamente correlata con i cambiamenti osservati nella forza muscolare (MVIC).

Studio di fase III: l'obiettivo principale di questo studio è determinare se il trattamento con creatina monoidrato si traduca in un aumento della forza muscolare rispetto al placebo in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA), dopo tre mesi e alla fine di un nove- periodo di trattamento di un mese.

Lo studio è uno studio clinico di fase III, a otto centri, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia della creatina monoidrato nei pazienti che soddisfano i criteri di ammissibilità. I soggetti (n = 156) saranno randomizzati in un rapporto 1: 1 per ricevere il trattamento di creatina monoidrato altamente purificata o placebo (destrosio, USP) per nove mesi. Ai soggetti verranno somministrati 10 grammi di creatina monoidrato al giorno per i primi cinque giorni, e successivamente 5 grammi al giorno. Ogni soggetto sarà seguito per il periodo di trattamento di nove mesi.

La misura dell'esito primario per lo studio è il cambiamento nella funzione motoria dell'arto superiore dopo tre settimane e alla fine di un periodo di trattamento di nove mesi testato da MVIC. Verrà misurata la forza di dieci muscoli del braccio (flessione/estensione bilaterale della spalla e del gomito e presa).

La sicurezza del paziente sarà garantita dalla revisione continua delle segnalazioni di eventi avversi, dei dati clinici di laboratorio e della misurazione dei segni vitali. Questi test includono: misurazione di MVIC e affaticamento muscolare, misurazione di FVC, completamento degli strumenti ALSFRS-R e SF-12 per la qualità della vita, revisione dei potenziali effetti avversi, determinazione dei segni vitali e del peso, creatinina sierica e azotemia e dipstick urinario per le proteine.