시스틴증 환자의 신장 이식

이 연구는 신장 이식을 받는 시스틴증 환자에서 일반적으로 나타나는 합병증을 예방하는 데 거부 반응 방지 약물 조합의 효과를 테스트할 것입니다. 시스틴증은 성장 지연과 신부전을 유발하는 어린이에게 영향을 미치는 희귀 질환입니다. 신장 이식은 이러한 환자의 신부전에 대한 표준 치료법이며 장기 거부를 방지하기 위한 면역 억제가 뒤따릅니다. 면역 억제를 위한 표준 약물 요법에는 다른 심각한 합병증을 유발할 수 있는 스테로이드가 포함됩니다. 이 연구는 스테로이드를 포함하지 않는 병용 요법을 살펴볼 것입니다.

National Institutes of Health Clinical Center에서 신장 이식 대상자인 7세 이상의 시스틴증 환자는 이 5년 연구에 적합할 수 있습니다. 지원자는 병력, 신체 검사 및 혈액 검사를 통해 선별됩니다.

참가자는 다음 테스트 및 절차를 거칩니다.

1. 신장 이식: 환자는 전신 마취하에 신장 이식 수술을 받습니다.
2. 중심선 배치: 대형 정맥 카테터(플라스틱 튜브 또는 IV 라인)를 이식 수술 전에 국소 마취 하에 흉부 또는 목의 정맥에 배치합니다. 필요한 경우 면역억제제, 항생제 및 혈액을 투여하기 위해 입원 기간 동안 라인이 그대로 유지됩니다. 라인은 또한 혈액 샘플을 수집하는 데 사용됩니다.
3. 백혈구 성분채집술: 백혈구 수집을 위한 이 절차는 이식 전에 수행됩니다. 세포는 환자의 면역 체계를 평가하기 위해 연구됩니다. 전혈은 팔 정맥에 있는 카테터 또는 중심선을 통해 빼내어 회전에 의해 혈액 성분을 분리하는 기계로 보내집니다. 백혈구는 제거되고 적혈구와 혈장은 체내로 되돌려집니다.

4. 이식 후 면역억제제

   • 성인은 이식 당시와 수술 후 3일 동안 티모글로불린을 투여받습니다. 이식 후 매일 마이코페놀레이트 모페틸; 신장이 잘 작동하면 타크롤리무스를 하루에 두 번; 매일 시롤리무스.
   • 소아는 이식 당일, 수술 후 4일째, 그리고 2주, 4주, 6주, 8주, 11주, 15주, 19주 및 23주에 daclizumab을 투여받고 이식 후 매일 마이코페놀레이트 모페틸을 투여받습니다.
5. 후속 방문: 퇴원 후 환자는 6개월, 1년, 이후 5년 동안 매년 임상 센터를 방문하여 후속 조치를 받습니다. 신체 검사는 처음 4회 방문 시 실시되며 혈액 및 소변 검체는 방문할 때마다 수집됩니다. 신장 생검(가는 바늘을 통한 소량의 신장 조직 제거)은 이식 후 6개월, 1년, 3년 및 5년에 실시합니다. 생검된 조직은 신장이 면역억제제에 얼마나 잘 반응하는지 평가하고, 더 많은 약물이 필요한지 여부를 결정하고, 환자가 기증자 신장에 어떻게 반응하는지 평가하기 위해 검사됩니다.
6. 환자의 현지 의사가 조정하는 일상적인 검사실 검사는 이식 후 처음 2~3개월 동안은 일주일에 2~3회, 이후 몇 달 동안은 매주, 평생 동안은 적어도 한 달에 한 번씩 실시합니다.