재발성 또는 난치성 급성 골수성 백혈병 환자를 치료하는 티피파르닙

포함 기준:

• M3 하위 유형(급성 전골수성 백혈병)을 제외한 급성 골수성 백혈병(AML)이 있는 성인 환자로서 다음을 포함하여 기존 요법에 반응할 가능성이 없습니다.

  • 이전 1~3회 유도 요법 후 재발성 또는 불응성 AML(자가 이식과 같이 CR에 있는 동안의 강화 요법은 포함하지 않음),
  • 표준 유도 요법에 적합하지 않은 열악한 위험 특징(불리한 세포유전학 또는 이전 골수이형성증을 암시하는 소견)을 가진 70세까지의 환자에서 새로 진단된 AML, 및
  • 70 - 75세의 새로 진단된 AML 환자는 표준 요법에 적합하지 않습니다(이전 골수이형성 증후군[MDS]의 병력 없음).
• 진단 확인을 위해 골수 및 말초 혈액 검사가 가능해야 합니다. 세포 유전학, 유세포 분석 및 분자 연구(예: fms 관련 티로신 키나아제 3[Flt-3] 상태)는 표준 관행에 따라 획득됩니다.
• 활동성 중추신경계(CNS) 백혈병 환자는 자격이 없습니다.
• Karnofsky 척도로 60% 이상의 성능 상태
• 유도 화학요법을 시도한 경우, 이 연구에 적격하려면 이전 화학요법 완료 후 최소 4주가 경과해야 합니다. 모세포 제어를 위한 수산화요소는 화학 요법으로 간주되지 않으며 R115777을 시작하기 24시간 전까지 중단할 수 있습니다.
• 환자는 이전에 자가 이식을 받았을 수 있습니다. 이식 후 최소 100일 이상이어야 하며 ANC > 1000 및 이식 후 특정 시점에서 100K 이상의 혈소판으로 수치를 회복해야 하며 활동성 CMV 또는 진균 질환이 없어야 합니다.
• 환자는 이전에 이식 조절 요법의 일부로 방사선 요법을 받았을 수 있습니다. 방사선 요법은 R115777에서 시작하기 최소 100일 전에 완료되어야 합니다.
• AML 및 MDS 환자는 질병이 활성일 때 낮은 ANC 및 혈소판 수를 갖는 것으로 이해되기 때문에 R115777의 처음 두 주기 이전에는 최소 혈액학적 매개변수 요구 사항이 없습니다. 그러나 WBC가 30,000 이상인 환자는 수산화요소를 투여하여 WBC를 30,000 미만으로 낮추고 R115777로 치료를 시작할 수 있습니다.
• >= 60ml/분의 전처리 계산된 크레아티닌 청소율(절대값) 또는 < 1.5 x 정상 상한의 혈청 크레아티닌이 필요합니다.
• 혈청 빌리루빈 =< 2.0 mg/dl
• SGOT 및 SGPT =< 기관 정상 상한의 2.5배
• 입으로 알약을 삼킬 수 없는 모든 상태는 환자를 시험에 부적격하게 만듭니다.
• 환자가 호르몬, 생물학적 또는 방사선 요법을 동시에 받을 계획이 없어야 합니다.
• 약물 시작 시점에 치유적 치료 접근법(예: 동종이계 이식)에 적격인 환자는 시험에 적격하지 않습니다. 그러나 R115777의 결과로 CR 또는 PR을 달성한 환자는 동종 이식으로 진행할 수 있습니다.
• 환자는 이 연구의 연구 특성에 대해 통보를 받아야 하며 기관 및 연방 지침에 따라 서명하고 서면 동의서를 제공해야 합니다.
• 최초 환자 등록 전에 이 연구에 대한 기관 검토 위원회 승인 통지를 City of Hope의 데이터 조정 센터에 제공해야 합니다.
• 제산제는 허용되지만 R115777과 동시에 복용해서는 안 됩니다. (제산제 섭취와 R115777 투약 사이에는 최소 2시간이 있어야 함)
• 임신 또는 수유 중인 여성은 이 실험에서 제외됩니다. 가임 가능성이 있는 모든 남성 및 여성 환자에게 적절한 피임법을 시행하도록 조언해야 합니다. 폐경 전 여성은 이 연구에 참여하기 전에 음성 임신 테스트를 받아야 합니다.