再発または難治性の急性骨髄性白血病患者の治療におけるティピファルニブ

包含基準:

• M3サブタイプ（急性前骨髄球性白血病）を除く急性骨髄性白血病（AML）の成人患者で、以下を含む従来の治療法に反応する可能性は低い：

  • -1〜3回の導入レジメン後の再発または難治性AML（自家移植などのCR中の地固め療法を除く）、
  • 70 歳までの患者で新たに診断された AML で、リスクの特徴 (好ましくない細胞遺伝学または以前の骨髄異形成を示唆する所見) があり、標準的な寛解導入療法に適合しない、および
  • 新たに診断された 70 ～ 75 歳の AML 患者は、標準治療に適していません (以前の骨髄異形成症候群 [MDS] の病歴なし)
• 診断の確認には、骨髄および末梢血の検査が利用可能でなければなりません。細胞遺伝学、フローサイトメトリー、および分子研究 (fms 関連のチロシンキナーゼ 3 [Flt-3] ステータスなど) は、標準的な慣行に従って取得されます。
• -アクティブな中枢神経系（CNS）白血病の患者は適格ではありません
• カルノフスキー尺度で60%以上のパフォーマンスステータス
• 導入化学療法が試みられた場合、この研究に適格であるためには、以前の化学療法の完了から最低 4 週間が経過している必要があります。芽球を制御するためのヒドロキシ尿素は化学療法としてカウントされず、R115777 開始の 24 時間前まで中止することができます
• 患者は以前に自家移植を受けている可能性があります。彼らは少なくとも移植後100日である必要があり、移植後のある時点でANCが1000を超え、血小板が100Kを超えてカウントが回復し、活動的なCMVまたは真菌性疾患がないこと
• 患者は、移植前処置レジメンの一部として以前に放射線療法を受けている可能性があります。 -放射線療法は、R115777の開始の少なくとも100日前に完了している必要があります
• R115777 の最初の 2 サイクルの前に、血液学的パラメーターの最小要件はありません。AML および MDS の患者は、疾患が活動性である場合、ANC および血小板数が低いことが理解されているためです。ただし、WBC が 30,000 を超える患者は、ヒドロキシ尿素を投与されて WBC が 30,000 未満に減少し、その時点で R115777 による治療を開始できます。
• 治療前に計算されたクレアチニン クリアランス (絶対値) >= 60 ml/分、または血清クレアチニンが < 1.5 x 正常上限値である必要があります。
• 血清ビリルビン =< 2.0 mg/dl
• SGOT および SGPT =< 通常の制度上の上限の 2.5 倍
• 口から与えられた錠剤を飲み込めない原因となる状態は、患者を試験に不適格にします
• -患者がホルモン療法、生物学的療法、または放射線療法を同時に受ける計画があってはなりません
• 薬物の開始時に治癒的治療アプローチ（同種異系移植など）に適格な患者は、試験に適格ではありません。ただし、R115777 の結果として CR または PR を達成した患者は、同種移植に進む可能性があります。
• 患者は、この研究の研究的性質について知らされなければならず、機関および連邦のガイドラインに従って書面によるインフォームドコンセントに署名し、与えなければなりません
• 最初の患者登録の前に、この研究に対する治験審査委員会の承認の通知をシティ オブ ホープのデータ調整センターに提供する必要があります。
• 制酸剤は許可されていますが、R115777 と同時に服用してはなりません。 （制酸剤の摂取とR115777の投与の間に少なくとも2時間必要です）
• 妊娠中または授乳中の女性はこの試験から除外されます。出産の可能性のあるすべての患者は、男女を問わず、適切な避妊を実践するように助言されなければなりません。 -閉経前の女性は、この研究に参加する前に妊娠検査が陰性でなければなりません