Netherton Syndrome을 치료하기 위한 Elidel(Pimecrolimus) 1% 크림의 안전성 연구
2019년 7월 25일 업데이트: Albert Yan, Children's Hospital of Philadelphia
Netherton 증후군 치료를 위한 Elidel(Pimecrolimus) 1% 크림의 탐색적 안전성 및 전신 흡수
Netherton 증후군은 비정상적인 피부 기능을 유발할 수 있는 유전적 상태입니다.
이 상태를 가진 사람들은 종종 피부가 붉고 비늘이 있습니다. 희박하거나 짧은 머리; 피부에 바르는 약물이나 화학 물질의 흡수 문제.
이러한 화학 물질이 높은 수준으로 흡수되면 건강 문제를 일으킬 수 있습니다.
Elidel (pimecrolimus)은 크림으로 사용할 수 있는 새로운 약입니다.
아토피성 피부염으로 알려진 또 다른 피부 상태를 가진 환자의 피부 외관을 개선하는 데 도움이 되는 것으로 나타났으며, 경증에서 중등도의 아토피성 피부염이 있는 어린이에게 사용하도록 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다.
이 연구의 목적은 Elidel이 안전한지, 약물이 피부를 통해 흡수되는지 확인하고 부작용이 Netherton 증후군을 가진 어린이에게 사용되는지 여부를 확인하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
드문 유전성 피부병인 Netherton 증후군 환자는 홍반과 인설을 동반한 만성 습진성 피부염을 나타내며 이는 피부 연화제와 국소 코르티코스테로이드를 사용한 기존 요법에 종종 저항합니다.
이 환자들은 국소 약제에 대한 투과성이 증가된 변경된 표피 장벽을 나타내므로 증발성 경표피 수분 손실 및 감염에 취약합니다.
칼시뉴린 억제제 타크로리무스 및 피메크로리무스를 사용한 국소 요법은 아토피성 피부염을 포함한 여러 만성 피부병 환자의 피부 무결성과 삶의 질을 개선하는 것으로 입증되었습니다.
그러나 근본적인 피부 장벽 기능 장애의 결과로 Netherton 증후군 환자에게 이러한 제제를 사용할 때 상당한 전신 흡수 및 그에 따른 부작용의 가능성이 우려됩니다.
Netherton 증후군 환자를 위한 국소 타크로리무스 0.1% 연고의 경험은 이 환자 집단에서 약물의 현저한 효능과 상당한 전신 흡수를 모두 입증했습니다.
Netherton 증후군 환자에서 국소 pimecrolimus 사용은 현재까지 보고되지 않았습니다.
전신 흡수 및 부작용의 정도에 대한 조사는 Netherton 증후군 환자에서 국소 피메크로리무스의 안전성 및 효능 프로필을 정의하는 데 도움이 될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- Netherton 증후군의 임상 진단
- 등록 전 3개월 이내의 정상 검사실 값
- 서명된 서면 동의서
- 연구 요구 사항을 준수하려는 의지와 능력
- 가임기 여성의 경우, 등록 시 소변 임신 검사 음성, 이후 매월 실시; 금욕하지 않는 가임기 여성은 피임법을 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 임상적으로 중요한 신체 검사 또는 검사실 이상
- 비정상적인 간 기능 검사로 기록된 간 질환 또는 간 손상의 임상적 증거
- 치료 시작 전 30주 동안 심각한 급성 질환의 증상
- 마크로라이드 또는 칼시뉴린 억제제에 심각한 이상 반응 또는 과민 반응이 있는 것으로 알려진 환자 또는 연구 약물의 성분에 대해 알려진 과민 반응이 있는 환자 또는 채혈에 사용되는 마취 제품에 대한 이상 반응의 병력이 있는 환자
- 투여 전 2주 이내에 국소 타크로리무스 또는 Elidel
- 투약 전 1개월 이내에 전신 스테로이드, 전신 타크로리무스 또는 모든 면역억제제
- 투약 전 1개월 이내에 광선 요법
- 투약 전 2주 이내에 Cytochrome P450 3A4(CYP3A4) iso-enzyme 억제제 사용
- 국소 스테로이드 또는 기타 국소 요법(타크로리무스 제외)은 Elidel을 처음 적용하는 날까지 사용할 수 있습니다. 그러나 치료 기간 동안 치료를 중단해야 합니다. 코르티코 스테로이드의 국소 치료는 치료 기간 직후 또는 경고 값을 초과한 경우 즉시 재개할 수 있으며 Elidel 치료는 얼굴과 목에만 계속됩니다.
- 투약 전 2개월 이내 임상시험 참여
- 피험자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 심혈관, 호흡기, 신장, 간, 위장, 혈액, 신경계 질환 또는 Netherton 증후군 이외의 질병의 병력 또는 임상적 증거. 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 현저하게 변화시킬 수 있는 모든 외과적 또는 의학적 상태.
- 악성 종양 또는 림프 증식성 질환의 병력
- 바이러스성 또는 진균성 또는 치료되지 않은 세균성 피부 감염의 존재
- 알려진 HIV 양성 또는 활동성 B형 또는 C형 간염
- 면역 저하의 역사
- 연구 기간 동안 살아있는 바이러스를 포함하는 백신을 투여해서는 안 됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 피메크로리무스 1% 크림
약물/엘리델 치료.
단일 암 오픈 라벨 치료 암.
Netherton 증후군 치료를 위한 Pimecrolimus 크림 1%의 효능 및 안전성에 대한 파일럿 연구:
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오픈 라벨 싱글 암
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈액 Pimecrolimus 수준
기간: 최대 18개월까지 각 방문: 연구 1일, 7일, 14일, 28일, 56일, 84일, 175일, 360일 및 520일
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예정된 각 방문 시 피메크롤리무스의 혈중 농도를 측정했습니다.
이 값은 혈액 내 피메크로리무스의 양을 반영합니다.
이것은 혈액에서 직접 측정되며 치료 약물이 피부를 통해 혈액으로 흡수되는 정도의 추정치를 제공합니다.
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최대 18개월까지 각 방문: 연구 1일, 7일, 14일, 28일, 56일, 84일, 175일, 360일 및 520일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Albert C Yan, MD, Children's Hospital of Philadelphia
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2005년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2008년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2008년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 9월 13일
처음 게시됨 (추정)
2005년 9월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 8월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 7월 25일
마지막으로 확인됨
2019년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2004-11-4063
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