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Studio sulla sicurezza di Elidel (Pimecrolimus) 1% crema per il trattamento della sindrome di Netherton

25 luglio 2019 aggiornato da: Albert Yan, Children's Hospital of Philadelphia

Sicurezza esplorativa e assorbimento sistemico di Elidel (Pimecrolimus) 1% Crema per il trattamento della sindrome di Netherton

La sindrome di Netherton è una condizione genetica che può provocare un funzionamento anormale della pelle. Le persone con questa condizione hanno spesso la pelle rossa e squamosa; capelli radi o corti; e problemi con l'assorbimento di medicinali o prodotti chimici applicati sulla pelle. Se queste sostanze chimiche vengono assorbite ad alto livello, possono causare problemi di salute. Elidel (pimecrolimus) è un nuovo medicinale disponibile sotto forma di crema. È stato dimostrato che aiuta a migliorare l'aspetto della pelle nei pazienti con un'altra condizione della pelle nota come dermatite atopica ed è approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti (USA) per l'uso nei bambini con dermatite atopica da lieve a moderata. Lo scopo di questo studio è determinare se Elidel è sicuro, vedere se il farmaco viene assorbito attraverso la pelle e vedere se gli effetti collaterali sono associati al suo uso nei bambini con sindrome di Netherton.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti con sindrome di Netherton, una rara genodermatosi, manifestano una dermatite cronica eczematosa con eritema e desquamazione che è spesso recalcitrante alla terapia convenzionale con emollienti e corticosteroidi topici. Questi pazienti mostrano una barriera epidermica alterata con una maggiore permeabilità agli agenti topici e sono quindi suscettibili alla perdita di acqua transepidermica per evaporazione e alle infezioni. È stato dimostrato che la terapia topica con gli inibitori della calcineurina tacrolimus e pimecrolimus migliora l'integrità della pelle e la qualità della vita dei pazienti con diverse dermatosi croniche, inclusa la dermatite atopica. Come conseguenza della sottostante disfunzione della barriera cutanea, tuttavia, la possibilità di un significativo assorbimento sistemico e dei conseguenti effetti collaterali è motivo di preoccupazione quando questi agenti vengono utilizzati in pazienti con sindrome di Netherton. L'esperienza con tacrolimus 0,1% unguento topico per pazienti con sindrome di Netherton ha dimostrato sia una marcata efficacia che un significativo assorbimento sistemico del farmaco in questa popolazione di pazienti. Ad oggi non è stato segnalato l'uso di pimecrolimus topico in pazienti con sindrome di Netherton. Lo studio dell'entità dell'assorbimento sistemico e degli effetti collaterali aiuterà a definire il profilo di sicurezza ed efficacia del pimecrolimus topico nei pazienti con sindrome di Netherton.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinica della sindrome di Netherton
  • Valori di laboratorio normali entro 3 mesi prima dell'arruolamento
  • Consenso informato scritto firmato
  • Disponibilità e capacità di soddisfare i requisiti di studio
  • Per le donne in età fertile, test di gravidanza sulle urine negativo all'arruolamento e successivamente mensilmente; le donne in età fertile che non sono astinenti devono usare la contraccezione.

Criteri di esclusione:

  • Esame fisico clinicamente significativo o anomalie di laboratorio
  • Evidenza clinica di malattia epatica o danno epatico come documentato da test di funzionalità epatica anormali
  • Sintomi di una malattia acuta significativa nelle 30 settimane precedenti l'inizio del trattamento
  • Pazienti con reazioni avverse gravi note o ipersensibilità ai macrolidi o agli inibitori della calcineurina o con ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli ingredienti del farmaco in studio o anamnesi di reazioni avverse al prodotto anestetico utilizzato per i prelievi di sangue
  • Tacrolimus topico o Elidel entro 2 settimane prima della somministrazione
  • Steroide sistemico, tacrolimus sistemico o qualsiasi immunosoppressore entro 1 mese prima della somministrazione
  • Fototerapia entro 1 mese prima della somministrazione
  • Uso di inibitori dell'isoenzima del citocromo P450 3A4 (CYP3A4) nelle 2 settimane precedenti la somministrazione
  • Gli steroidi topici o altra terapia topica (eccetto tacrolimus) possono essere utilizzati fino al giorno della prima applicazione di Elidel; tuttavia, il trattamento deve essere interrotto durante il periodo di trattamento. Il trattamento topico con corticosteroidi può riprendere immediatamente dopo il periodo di trattamento o nel caso in cui sia stato superato un valore di allerta e il trattamento con Elidel continuerà solo su viso e collo.
  • Partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica entro 2 mesi prima della somministrazione
  • Anamnesi o evidenza clinica di malattie cardiovascolari, respiratorie, renali, epatiche, gastrointestinali, ematologiche, neurologiche o qualsiasi malattia diversa dalla sindrome di Netherton, che può esporre il soggetto a un rischio eccessivo. Qualsiasi condizione chirurgica o medica che possa alterare in modo significativo l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione dei farmaci.
  • Anamnesi di presenza di tumore maligno o malattia linfoproliferativa
  • Presenza di qualsiasi infezione della pelle batterica virale o fungina o non trattata
  • Positività HIV nota o epatite attiva B o C
  • Storia di immunocompromissione
  • Nessun vaccino contenente virus vivi deve essere somministrato durante il periodo di studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pimecrolimus 1% Crema
Trattamento con farmaco/Elidel. Braccio di trattamento in aperto a braccio singolo. Uno studio pilota sull'efficacia e la sicurezza della crema Pimecrolimus 1% per il trattamento della sindrome di Netherton:
Droga: Pimecrolimus 1% Crema
Etichetta aperta a braccio singolo
Altri nomi:
  • Elidel
  • Eczema

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli di pimecrolimus nel sangue
Lasso di tempo: Ogni visita fino a 18 mesi: Giornate di studio 1, 7, 14, 28, 56, 84, 175, 360 e 520
Ad ogni visita programmata, è stata misurata la concentrazione ematica di pimecrolimus. Questo valore riflette la quantità di pimecrolimus nel sangue. Questo viene misurato direttamente dal sangue e fornisce una stima del grado di assorbimento del farmaco di trattamento attraverso la pelle nel sangue.
Ogni visita fino a 18 mesi: Giornate di studio 1, 7, 14, 28, 56, 84, 175, 360 e 520

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Collaboratori

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Albert C Yan, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2005

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 settembre 2005

Primo Inserito (Stima)

21 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 agosto 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 luglio 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2004-11-4063

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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