Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuustutkimus Elidel (Pimecrolimus) 1 % voide Nethertonin oireyhtymän hoitoon

torstai 25. heinäkuuta 2019 päivittänyt: Albert Yan, Children's Hospital of Philadelphia

Elidel (Pimecrolimus) 1 % voiteen tutkimusturvallisuus ja systeeminen imeytyminen Nethertonin oireyhtymän hoitoon

Nethertonin oireyhtymä on geneettinen sairaus, joka voi johtaa epänormaaliin ihon toimintaan. Ihmisillä, joilla on tämä sairaus, on usein punainen ja hilseilevä iho; harvat tai lyhyet hiukset; ja iholle levitettävien lääkkeiden tai kemikaalien imeytymisongelmat. Jos nämä kemikaalit imeytyvät korkealla tasolla, ne voivat aiheuttaa terveysongelmia. Elidel (pimecrolimus) on uusi lääke, joka on saatavana voiteena. Sen on osoitettu parantavan ihon ulkonäköä potilailla, joilla on toinen ihosairaus, joka tunnetaan nimellä atooppinen ihottuma, ja Yhdysvaltojen elintarvike- ja lääkevirasto on hyväksynyt sen käytettäväksi lapsille, joilla on lievä tai kohtalainen atooppinen ihottuma. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko Elidel turvallinen, nähdä, imeytyykö lääke ihon läpi, ja nähdä, liittyykö sen käyttöön sivuvaikutuksia lapsilla, joilla on Nethertonin oireyhtymä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilailla, joilla on harvinainen genodermatoosi, Nethertonin oireyhtymä, ilmenee krooninen, eksematoottinen ihottuma, johon liittyy punoitusta ja hilseilyä, joka on usein vastahakoinen tavanomaiselle pehmittimien ja paikallisten kortikosteroidien hoidolle. Näillä potilailla on muuttunut epidermaalinen este, jonka läpäisevyys paikallisille aineille on lisääntynyt, ja siksi he ovat alttiita haihtuvalle transepidermaaliselle vedenhukkaalle ja infektioille. Paikallisen hoidon kalsineuriinin estäjillä takrolimuusilla ja pimekrolimuusilla on osoitettu parantavan ihon eheyttä ja elämänlaatua potilailla, joilla on useita kroonisia dermatooseja, mukaan lukien atooppinen ihottuma. Taustalla olevan ihoesteen toimintahäiriön seurauksena merkittävän systeemisen absorption ja siitä aiheutuvien sivuvaikutusten mahdollisuus on kuitenkin huolenaihe, kun näitä aineita käytetään potilailla, joilla on Nethertonin oireyhtymä. Kokemukset paikallisesta 0,1 % takrolimuusivoiteesta Nethertonin oireyhtymää sairastaville potilaille ovat osoittaneet sekä merkittävän tehon että lääkkeen merkittävän systeemisen imeytymisen tässä potilasryhmässä. Paikallisen pimekrolimuusin käyttöä potilailla, joilla on Nethertonin oireyhtymä, ei ole tähän mennessä raportoitu. Systeemisen imeytymisen laajuuden ja sivuvaikutusten tutkiminen auttaa määrittämään paikallisen pimekrolimuusin turvallisuus- ja tehoprofiilin potilailla, joilla on Nethertonin oireyhtymä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Nethertonin oireyhtymän kliininen diagnoosi
  • Normaalit laboratorioarvot 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
  • Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus
  • Halu ja kyky täyttää opintojen vaatimukset
  • Hedelmällisessä iässä oleville naisille negatiivinen virtsaraskaustesti ilmoittautumisen yhteydessä ja sen jälkeen kuukausittain; hedelmällisessä iässä olevien naisten, jotka eivät ole raittiita, on käytettävä ehkäisyä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävä fyysinen tutkimus tai laboratoriopoikkeamat
  • Kliiniset todisteet maksasairaudesta tai maksavauriosta, jotka on dokumentoitu epänormaaleilla maksan toimintakokeissa
  • Merkittävän akuutin sairauden oireet 30 viikon aikana ennen hoidon aloittamista
  • Potilaat, joilla on tunnettuja vakavia haittavaikutuksia tai yliherkkyys makrolideille tai kalsineuriinin estäjille tai joiden tiedetään olevan yliherkkiä jollekin tutkimuslääkkeen ainesosalle tai joilla on aiemmin ollut haittavaikutuksia verinäytteessä käytetylle anestesiavalmisteelle
  • Paikallinen takrolimuusi tai Elidel 2 viikon sisällä ennen annostelua
  • Systeeminen steroidi, systeeminen takrolimuusi tai mikä tahansa immunosuppressantti 1 kuukauden sisällä ennen annostelua
  • Valohoito 1 kuukauden sisällä ennen annostelua
  • Sytokromi P450 3A4 (CYP3A4) isoentsyymin estäjien käyttö 2 viikon sisällä ennen annostelua
  • Paikallisia steroideja tai muuta paikallista hoitoa (takrolimuusia lukuun ottamatta) voidaan käyttää ensimmäiseen Elidel-hoitopäivään asti; hoito on kuitenkin keskeytettävä hoitojakson ajaksi. Paikallista kortikosteroidihoitoa voidaan jatkaa välittömästi hoitojakson jälkeen tai jos varoitusarvo on ylittynyt ja Elidel-hoitoa jatketaan vain kasvoille ja kaulalle.
  • Osallistuminen kaikkiin kliinisiin tutkimuksiin 2 kuukauden sisällä ennen annostelua
  • Aiempi tai kliininen näyttö sydän- ja verisuoni-, hengitys-, munuais-, maksa-, maha-suolikanavan, hematologisesta, neurologisesta sairaudesta tai mistä tahansa muusta sairaudesta kuin Nethertonin oireyhtymästä, joka saattaa asettaa kohteen kohtuuttoman riskin. Mikä tahansa kirurginen tai lääketieteellinen tila, joka voi merkittävästi muuttaa lääkkeiden imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä.
  • Aiemmin pahanlaatuinen kasvain tai lymfoproliferatiivinen sairaus
  • Mikä tahansa virus- tai sieni- tai hoitamaton bakteeri-ihotulehdus
  • Tunnettu HIV-positiivisuus tai aktiivinen hepatiitti B tai C
  • Immuunihäiriön historia
  • Eläviä viruksia sisältäviä rokotteita ei saa antaa tutkimusjakson aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pimecrolimus 1% Cream
Hoito lääkkeellä/Elidelillä. Yksi käsi, avoin etiketti hoitovarsi. Pilottitutkimus Pimecrolimus Cream 1 %:n tehosta ja turvallisuudesta Nethertonin oireyhtymän hoidossa:
Lääke: Pimecrolimus 1% Cream
Avoin tarra yksivarsi
Muut nimet:
  • Elidel
  • Ekseema

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pimekrolimuusipitoisuudet veressä
Aikaikkuna: Jokainen käynti 18 kuukauden ajan: Opintopäivät 1, 7, 14, 28, 56, 84, 175, 360 ja 520
Jokaisella määrätyllä käynnillä mitattiin pimekrolimuusipitoisuus veressä. Tämä arvo kuvastaa pimekrolimuusin määrää veressä. Tämä mitataan suoraan verestä ja antaa arvion hoitolääkkeen imeytymisasteesta ihon läpi vereen.
Jokainen käynti 18 kuukauden ajan: Opintopäivät 1, 7, 14, 28, 56, 84, 175, 360 ja 520

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital of Philadelphia

Yhteistyökumppanit

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Albert C Yan, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. syyskuuta 2005

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. maaliskuuta 2008

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. maaliskuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 13. syyskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. syyskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 21. syyskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 14. elokuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. heinäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2004-11-4063

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pimecrolimus 1% Cream

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Portugal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa