Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Biztonsági tanulmány az Elidel (Pimecrolimus) 1%-os krémről a Netherton-szindróma kezelésére

2019. július 25. frissítette: Albert Yan, Children's Hospital of Philadelphia

Az Elidel (Pimecrolimus) 1%-os krém biztonságossága és szisztémás felszívódása a Netherton-szindróma kezelésére

A Netherton-szindróma olyan genetikai állapot, amely a bőr rendellenes működését eredményezheti. Az ilyen állapotú emberek bőre gyakran vörös és hámló; ritka vagy rövid haj; valamint a bőrre alkalmazott gyógyszerek vagy vegyi anyagok felszívódásával kapcsolatos problémák. Ha ezek a vegyszerek nagymértékben felszívódnak, egészségügyi problémákat okozhatnak. Az Elidel (pimecrolimus) egy új gyógyszer, amely krém formájában kapható. Kimutatták, hogy segít javítani a bőr megjelenését egy másik, atópiás dermatitisz néven ismert bőrbetegségben szenvedő betegeknél, és az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala jóváhagyta enyhe vagy közepesen súlyos atópiás dermatitisben szenvedő gyermekek kezelésére. Ennek a vizsgálatnak a célja annak megállapítása, hogy az Elidel biztonságos-e, hogy a gyógyszer felszívódik-e a bőrön keresztül, és hogy mellékhatások társulnak-e a Netherton-szindrómás gyermekeknél történő alkalmazásához.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Netherton-szindrómában, egy ritka genodermatózisban szenvedő betegeknél krónikus, ekcémás dermatitisz jelentkezik, bőrpírral és hámló hámlal, ami gyakran visszautasítja a bőrpuhító szerekkel és helyi kortikoszteroidokkal végzett hagyományos terápiát. Ezek a betegek megváltozott epidermális gátat mutatnak, és fokozott permeabilitással rendelkeznek a helyi szerek iránt, és ezért érzékenyek a párolgásos transzepidermális vízvesztésre és fertőzésre. A takrolimusz és pimekrolimusz kalcineurin-gátlókkal végzett helyi terápia bizonyítottan javítja a bőr integritását és több krónikus dermatózisban, köztük az atópiás dermatitisben szenvedő betegek életminőségét. A mögöttes bőrgát-működési zavar eredményeként azonban a jelentős szisztémás felszívódás és az ebből eredő mellékhatások aggodalomra adnak okot, ha ezeket a szereket Netherton-szindrómás betegeknél alkalmazzák. A Netherton-szindrómás betegeknél alkalmazott lokális takrolimusz kenőcs 0,1%-os kenőcsével kapcsolatos tapasztalatok a gyógyszer jelentős hatékonyságát és jelentős szisztémás felszívódását mutatták ebben a betegpopulációban. A Pimecrolimus helyi alkalmazásáról Netherton-szindrómás betegeknél a mai napig nem számoltak be. A szisztémás felszívódás mértékének és a mellékhatásoknak a vizsgálata segít meghatározni a helyi pimekrolimusz biztonságossági és hatásossági profilját Netherton-szindrómás betegeknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

3

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A Netherton-szindróma klinikai diagnózisa
  • Normál laboratóriumi értékek a beiratkozást megelőző 3 hónapon belül
  • Aláírt írásos beleegyezés
  • A tanulmányi követelmények teljesítésére való hajlandóság és képesség
  • Fogamzóképes korú nők esetében negatív vizelet terhességi teszt a beiratkozáskor, majd ezt követően havonta; a nem absztinens, fogamzóképes korú nőknek fogamzásgátlást kell alkalmazniuk.

Kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős fizikális vizsgálat vagy laboratóriumi eltérések
  • Kóros májfunkciós tesztekkel dokumentált májbetegség vagy májkárosodás klinikai bizonyítéka
  • Jelentős akut betegség tünetei a kezelés megkezdését megelőző 30 hetes időszakban
  • Olyan betegek, akiknek ismert súlyos mellékhatásai vannak, vagy túlérzékenyek a makrolidokra vagy kalcineurin-gátlókra, vagy túlérzékenyek a vizsgálati gyógyszer bármely összetevőjére, vagy a vérvételhez használt érzéstelenítő szerrel szembeni nemkívánatos reakciók kórtörténetében
  • Helyi takrolimusz vagy Elidel alkalmazása az adagolás előtt 2 héten belül
  • Szisztémás szteroid, szisztémás takrolimusz vagy bármilyen immunszuppresszáns az adagolást megelőző 1 hónapon belül
  • Fényterápia az adagolást megelőző 1 hónapon belül
  • A citokróm P450 3A4 (CYP3A4) izoenzim inhibitorainak alkalmazása az adagolást megelőző 2 héten belül
  • Helyi szteroidok vagy egyéb helyi terápia (a takrolimusz kivételével) az Elidel első alkalmazásának napjáig alkalmazható; azonban a kezelést abba kell hagyni a kezelés időtartama alatt. A kortikoszteroidok helyi kezelése közvetlenül a kezelési időszak után, vagy egy riasztási érték túllépése esetén folytatható, és az Elidel kezelést csak az arcon és a nyakon folytatják.
  • Részvétel bármely klinikai vizsgálatban az adagolást megelőző 2 hónapon belül
  • Szív- és érrendszeri, légzőszervi, vese-, máj-, gasztrointesztinális, hematológiai, neurológiai betegségek vagy a Netherton-szindrómától eltérő bármely más betegség anamnézisében vagy klinikai bizonyítékai, amelyek indokolatlan kockázatnak tehetik ki az alanyt. Minden olyan műtéti vagy egészségügyi állapot, amely jelentősen megváltoztathatja a gyógyszerek felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását.
  • Rosszindulatú daganat vagy limfoproliferatív betegség anamnézisében
  • Bármilyen vírusos, gombás vagy kezeletlen bakteriális bőrfertőzés jelenléte
  • Ismert HIV-pozitivitás vagy aktív hepatitis B vagy C
  • Az immunhiány története
  • Élő vírusokat tartalmazó vakcina nem adható be a vizsgálati időszak alatt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Pimecrolimus 1% krém
Gyógyszeres kezelés/Elidel. Egykarú, nyitott címkés kezelőkar. Kísérleti tanulmány a Pimecrolimus Cream 1%-os hatékonyságáról és biztonságosságáról a Netherton-szindróma kezelésére:
Drog: Pimecrolimus 1% krém
Nyitott címkés egykarú
Más nevek:
  • Elidel
  • Ekcéma

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vér pimekrolimusz szintje
Időkeret: Minden látogatás 18 hónapig: 1., 7., 14., 28., 56., 84., 175., 360. és 520.
Minden tervezett vizit alkalmával megmértük a pimekrolimusz vérkoncentrációját. Ez az érték a pimekrolimusz mennyiségét tükrözi a vérben. Ezt közvetlenül a vérből mérik, és becslést adnak a kezelési gyógyszer bőrön keresztül történő felszívódásának mértékéről a vérbe.
Minden látogatás 18 hónapig: 1., 7., 14., 28., 56., 84., 175., 360. és 520.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Együttműködők

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Albert C Yan, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2005. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2008. március 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2008. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2005. szeptember 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2005. szeptember 13.

Első közzététel (Becslés)

2005. szeptember 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. augusztus 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. július 25.

Utolsó ellenőrzés

2019. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2004-11-4063

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Pimecrolimus 1% krém

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Hungary

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel