Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa Elidel (Pimecrolimus) 1% kremu do leczenia zespołu Nethertona

25 lipca 2019 zaktualizowane przez: Albert Yan, Children's Hospital of Philadelphia

Eksploracyjne bezpieczeństwo i ogólnoustrojowe wchłanianie Elidel (Pimecrolimus) 1% krem ​​do leczenia zespołu Nethertona

Zespół Nethertona to choroba genetyczna, która może powodować nieprawidłowe funkcjonowanie skóry. Ludzie z tym schorzeniem często mają zaczerwienioną i łuszczącą się skórę; rzadkie lub krótkie włosy; oraz problemy z wchłanianiem leków lub chemikaliów aplikowanych na skórę. Jeśli te chemikalia zostaną wchłonięte na wysokim poziomie, mogą powodować problemy zdrowotne. Elidel (pimekrolimus) to nowy lek dostępny w postaci kremu. Wykazano, że pomaga poprawić wygląd skóry u pacjentów z inną chorobą skóry znaną jako atopowe zapalenie skóry i jest zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków do stosowania u dzieci z łagodnym do umiarkowanego atopowym zapaleniem skóry. Celem tego badania jest ustalenie, czy Elidel jest bezpieczny, sprawdzenie, czy lek jest wchłaniany przez skórę oraz sprawdzenie, czy jego stosowanie u dzieci z zespołem Nethertona wiąże się z działaniami niepożądanymi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci z zespołem Nethertona, rzadką genodermatozą, manifestują przewlekłe, wypryskowe zapalenie skóry z rumieniem i łuszczeniem, często oporne na konwencjonalne leczenie emolientami i miejscowymi kortykosteroidami. Pacjenci ci wykazują zmienioną barierę naskórkową ze zwiększoną przepuszczalnością dla środków miejscowych i dlatego są podatni na przezparowną utratę wody i infekcje. Wykazano, że miejscowa terapia inhibitorami kalcyneuryny, takrolimusem i pimekrolimusem, poprawia integralność skóry i jakość życia pacjentów z kilkoma przewlekłymi dermatozami, w tym z atopowym zapaleniem skóry. Jednak w wyniku dysfunkcji bariery skórnej, możliwość znacznego wchłaniania ogólnoustrojowego i wynikających z tego skutków ubocznych budzi obawy, gdy środki te są stosowane u pacjentów z zespołem Nethertona. Doświadczenie z miejscowym stosowaniem takrolimusu 0,1% w postaci maści u pacjentów z zespołem Nethertona wykazało zarówno znaczną skuteczność, jak i znaczące wchłanianie ogólnoustrojowe leku w tej populacji pacjentów. Do tej pory nie zgłoszono miejscowego stosowania pimekrolimusu u pacjentów z zespołem Nethertona. Badanie stopnia ogólnoustrojowego wchłaniania i działań niepożądanych pomoże określić profil bezpieczeństwa i skuteczności miejscowego stosowania pimekrolimusu u pacjentów z zespołem Nethertona.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie kliniczne zespołu Nethertona
  • Normalne wartości laboratoryjne w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem
  • Podpisana pisemna świadoma zgoda
  • Chęć i zdolność do spełnienia wymagań studiów
  • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym ujemny wynik testu ciążowego z moczu przy rejestracji, a następnie co miesiąc; kobiety w wieku rozrodczym, które nie zachowują abstynencji, muszą stosować antykoncepcję.

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotne badanie fizykalne lub nieprawidłowości laboratoryjne
  • Kliniczne objawy choroby wątroby lub uszkodzenia wątroby udokumentowane nieprawidłowymi wynikami testów czynnościowych wątroby
  • Objawy istotnej ostrej choroby w okresie 30 tygodni poprzedzających rozpoczęcie leczenia
  • Pacjenci ze znanymi poważnymi działaniami niepożądanymi lub nadwrażliwością na makrolidy lub inhibitory kalcyneuryny lub ze znaną nadwrażliwością na którykolwiek składnik badanego leku lub ze stwierdzoną w wywiadzie reakcją niepożądaną na środek znieczulający stosowany do pobierania krwi
  • Miejscowy takrolimus lub Elidel w ciągu 2 tygodni przed dawkowaniem
  • ogólnoustrojowy steroid, ogólnoustrojowy takrolimus lub jakikolwiek lek immunosupresyjny w ciągu 1 miesiąca przed podaniem
  • Fototerapia w ciągu 1 miesiąca przed podaniem dawki
  • Stosowanie inhibitorów izoenzymu cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) w ciągu 2 tygodni przed podaniem
  • Miejscowe steroidy lub inne miejscowe leczenie (z wyjątkiem takrolimusu) można stosować do dnia pierwszego zastosowania Elidelu; jednak w okresie leczenia należy przerwać leczenie. Miejscowe leczenie kortykosteroidami można wznowić natychmiast po okresie leczenia lub w przypadku przekroczenia wartości alarmowej i leczenie Elidel będzie kontynuowane tylko na twarzy i szyi.
  • Udział w jakichkolwiek badaniach klinicznych w ciągu 2 miesięcy przed dawkowaniem
  • Historia lub dowody kliniczne choroby sercowo-naczyniowej, oddechowej, nerek, wątroby, przewodu pokarmowego, hematologicznej, neurologicznej lub jakiejkolwiek choroby innej niż zespół Nethertona, która może narazić pacjenta na nadmierne ryzyko. Jakikolwiek stan chirurgiczny lub medyczny, który może znacząco zmienić wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków.
  • Historia obecności choroby nowotworowej lub limfoproliferacyjnej
  • Obecność jakiejkolwiek wirusowej lub grzybiczej lub nieleczonej infekcji bakteryjnej skóry
  • Znane zakażenie wirusem HIV lub aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C
  • Historia upośledzenia odporności
  • W okresie badania nie należy podawać żadnych szczepionek zawierających żywe wirusy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pimekrolimus 1% krem
Leczenie lekiem/Elidelem. Ramię leczenia metodą otwartej próby z jednym ramieniem. Badanie pilotażowe skuteczności i bezpieczeństwa pimekrolimusu w kremie 1% w leczeniu zespołu Nethertona:
Lek: Pimekrolimus 1% krem
Pojedyncze ramię z otwartą etykietą
Inne nazwy:
  • Elidel
  • Wyprysk

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziomy pimekrolimusu we krwi
Ramy czasowe: Każda wizyta do 18 miesięcy: dni nauki 1, 7, 14, 28, 56, 84, 175, 360 i 520
Podczas każdej zaplanowanej wizyty oznaczano stężenie pimekrolimusu we krwi. Ta wartość odzwierciedla ilość pimekrolimusu we krwi. Jest to mierzone bezpośrednio z krwi i zapewnia oszacowanie stopnia wchłaniania leku leczniczego przez skórę do krwi.
Każda wizyta do 18 miesięcy: dni nauki 1, 7, 14, 28, 56, 84, 175, 360 i 520

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Współpracownicy

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Albert C Yan, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 września 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 lipca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2004-11-4063

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj