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Sicherheitsstudie von Elidel (Pimecrolimus) 1% Creme zur Behandlung des Netherton-Syndroms

25. Juli 2019 aktualisiert von: Albert Yan, Children's Hospital of Philadelphia

Explorative Sicherheit und systemische Resorption von Elidel (Pimecrolimus) 1 % Creme zur Behandlung des Netherton-Syndroms

Das Netherton-Syndrom ist eine genetische Erkrankung, die zu einer abnormalen Hautfunktion führen kann. Menschen mit dieser Erkrankung haben oft rote und schuppende Haut; spärliches oder kurzes Haar; und Probleme mit der Absorption von Arzneimitteln oder Chemikalien, die auf die Haut aufgetragen werden. Wenn diese Chemikalien in hohem Maße aufgenommen werden, können sie gesundheitliche Probleme verursachen. Elidel (Pimecrolimus) ist ein neues Medikament, das als Creme erhältlich ist. Es hat sich gezeigt, dass es bei Patienten mit einer anderen Hauterkrankung, bekannt als atopische Dermatitis, hilft, das Erscheinungsbild der Haut zu verbessern, und ist von der Food and Drug Administration der Vereinigten Staaten (US) für die Anwendung bei Kindern mit leichter bis mittelschwerer atopischer Dermatitis zugelassen. Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob Elidel sicher ist, zu sehen, ob das Medikament durch die Haut aufgenommen wird, und zu sehen, ob Nebenwirkungen mit seiner Anwendung bei Kindern mit Netherton-Syndrom verbunden sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten mit Netherton-Syndrom, einer seltenen Genodermatose, manifestieren eine chronische, ekzematöse Dermatitis mit Erythem und Schuppung, die häufig einer konventionellen Therapie mit Weichmachern und topischen Kortikosteroiden widerstrebt. Diese Patienten weisen eine veränderte epidermale Barriere mit erhöhter Durchlässigkeit für topische Mittel auf und sind daher anfällig für transepidermalen Wasserverlust und Infektionen durch Verdunstung. Die topische Therapie mit den Calcineurin-Inhibitoren Tacrolimus und Pimecrolimus verbessert nachweislich die Hautintegrität und die Lebensqualität von Patienten mit mehreren chronischen Dermatosen, einschließlich atopischer Dermatitis. Aufgrund der zugrunde liegenden Funktionsstörung der Hautbarriere ist jedoch die Möglichkeit einer erheblichen systemischen Absorption und daraus resultierender Nebenwirkungen ein Problem, wenn diese Mittel bei Patienten mit Netherton-Syndrom angewendet werden. Erfahrungen mit topischer Tacrolimus-Salbe 0,1 % bei Patienten mit Netherton-Syndrom haben sowohl eine deutliche Wirksamkeit als auch eine signifikante systemische Resorption des Arzneimittels bei dieser Patientengruppe gezeigt. Die Anwendung von topischem Pimecrolimus bei Patienten mit Netherton-Syndrom wurde bisher nicht berichtet. Die Untersuchung des Ausmaßes der systemischen Resorption und der Nebenwirkungen wird dazu beitragen, das Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil von topischem Pimecrolimus bei Patienten mit Netherton-Syndrom zu definieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinische Diagnose des Netherton-Syndroms
  • Normale Laborwerte innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung
  • Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung
  • Bereitschaft und Fähigkeit, die Studienanforderungen zu erfüllen
  • Bei Frauen im gebärfähigen Alter negativer Schwangerschaftstest im Urin bei der Einschreibung und danach monatlich; Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht abstinent sind, müssen verhüten.

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante körperliche Untersuchung oder Laboranomalien
  • Klinischer Nachweis einer Lebererkrankung oder Leberschädigung, dokumentiert durch abnorme Leberfunktionstests
  • Symptome einer signifikanten akuten Erkrankung in den 30 Wochen vor Beginn der Behandlung
  • Patienten mit bekannten schwerwiegenden Nebenwirkungen oder Überempfindlichkeit gegen Makrolide oder Calcineurin-Inhibitoren oder mit bekannter Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile der Studienmedikation oder Vorgeschichte von Nebenwirkungen auf das für Blutentnahmen verwendete Anästhetikum
  • Topisches Tacrolimus oder Elidel innerhalb von 2 Wochen vor der Einnahme
  • Systemisches Steroid, systemisches Tacrolimus oder ein beliebiges Immunsuppressivum innerhalb von 1 Monat vor der Dosierung
  • Phototherapie innerhalb von 1 Monat vor der Verabreichung
  • Anwendung von Inhibitoren des Isoenzyms Cytochrom P450 3A4 (CYP3A4) innerhalb von 2 Wochen vor der Dosierung
  • Topische Steroide oder andere topische Therapien (außer Tacrolimus) können bis zum Tag der ersten Anwendung von Elidel angewendet werden; die Behandlung muss jedoch während der Behandlungsdauer unterbrochen werden. Die topische Behandlung mit Kortikosteroiden kann unmittelbar nach der Behandlungsdauer wieder aufgenommen werden oder falls ein Alarmwert überschritten wurde und die Behandlung mit Elidel nur auf Gesicht und Hals fortgesetzt wird.
  • Teilnahme an klinischen Studien innerhalb von 2 Monaten vor der Dosierung
  • Vorgeschichte oder klinische Anzeichen von kardiovaskulären, respiratorischen, renalen, hepatischen, gastrointestinalen, hämatologischen, neurologischen Erkrankungen oder anderen Erkrankungen als dem Netherton-Syndrom, die das Subjekt einem übermäßigen Risiko aussetzen können. Jeder chirurgische oder medizinische Zustand, der die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung von Arzneimitteln erheblich verändern könnte.
  • Geschichte des Vorhandenseins von Malignität oder lymphoproliferativer Erkrankung
  • Vorhandensein einer Virus- oder Pilzinfektion oder einer unbehandelten bakteriellen Hautinfektion
  • Bekannte HIV-Positivität oder aktive Hepatitis B oder C
  • Geschichte der Immunschwäche
  • Während des Studienzeitraums dürfen keine Impfstoffe verabreicht werden, die Lebendviren enthalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pimecrolimus 1% Creme
Behandlung mit Medikament/Elidel. Einzelarm-Open-Label-Behandlungsarm. Eine Pilotstudie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Pimecrolimus-Creme 1 % zur Behandlung des Netherton-Syndroms:
Arzneimittel: Pimecrolimus 1% Creme
Offenes Etikett, einarmig
Andere Namen:
  • Elidel
  • Ekzem

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pimecrolimus-Spiegel im Blut
Zeitfenster: Jeder Besuch bis zu 18 Monaten: Studientage 1, 7, 14, 28, 56, 84, 175, 360 und 520
Bei jedem geplanten Besuch wurde die Blutkonzentration von Pimecrolimus erhalten. Dieser Wert spiegelt die Menge an Pimecrolimus im Blut wider. Diese wird direkt aus dem Blut gemessen und gibt Aufschluss über den Grad der Aufnahme des Behandlungsmedikaments durch die Haut ins Blut.
Jeder Besuch bis zu 18 Monaten: Studientage 1, 7, 14, 28, 56, 84, 175, 360 und 520

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Mitarbeiter

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Albert C Yan, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. September 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. August 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Juli 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2004-11-4063

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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