Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti přípravku Elidel (Pimecrolimus) 1% krém k léčbě Nethertonova syndromu

25. července 2019 aktualizováno: Albert Yan, Children's Hospital of Philadelphia

Průzkumná bezpečnost a systémová absorpce Elidelu (Pimecrolimus) 1% krém pro léčbu Nethertonova syndromu

Nethertonův syndrom je genetický stav, který může mít za následek abnormální fungování kůže. Lidé s tímto onemocněním mají často červenou a šupinatou kůži; řídké nebo krátké vlasy; a problémy se vstřebáváním léků nebo chemikálií, které se aplikují na kůži. Pokud jsou tyto chemikálie absorbovány na vysoké úrovni, mohou způsobit zdravotní problémy. Elidel (pimekrolimus) je nový lék, který je dostupný jako krém. Bylo prokázáno, že pomáhá zlepšit vzhled pokožky u pacientů s jiným kožním onemocněním známým jako atopická dermatitida a je schválen Úřadem pro potraviny a léčiva Spojených států (USA) pro použití u dětí s mírnou až středně těžkou atopickou dermatitidou. Účelem této studie je zjistit, zda je Elidel bezpečný, zjistit, zda se lék vstřebává kůží, a zjistit, zda jsou vedlejší účinky spojeny s jeho použitím u dětí s Nethertonovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

U pacientů s Nethertonovým syndromem, vzácnou genodermatózou, se projevuje chronická ekzematózní dermatitida s erytémem a šupinatostí, která je často vzdorující konvenční léčbě změkčovadly a lokálními kortikosteroidy. Tito pacienti vykazují změněnou epidermální bariéru se zvýšenou permeabilitou pro topické látky, a jsou proto citliví na transepidermální ztrátu vody odpařováním a infekci. Bylo prokázáno, že lokální léčba kalcineurinovými inhibitory takrolimus a pimekrolimus zlepšuje integritu kůže a kvalitu života pacientů s několika chronickými dermatózami, včetně atopické dermatitidy. V důsledku základní dysfunkce kožní bariéry je však možnost významné systémové absorpce a výsledných vedlejších účinků při použití těchto látek u pacientů s Nethertonovým syndromem problémem. Zkušenosti s topickým takrolimem 0,1% mastí u pacientů s Nethertonovým syndromem prokázaly jak výraznou účinnost, tak významnou systémovou absorpci léku u této populace pacientů. Použití topického pimekrolimu u pacientů s Nethertonovým syndromem nebylo dosud hlášeno. Vyšetření rozsahu systémové absorpce a vedlejších účinků pomůže definovat profil bezpečnosti a účinnosti topického pimekrolimu u pacientů s Nethertonovým syndromem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza Nethertonova syndromu
  • Normální laboratorní hodnoty do 3 měsíců před zařazením
  • Podepsaný písemný informovaný souhlas
  • Ochota a schopnost splnit požadavky studia
  • U žen ve fertilním věku negativní těhotenský test z moči při zápisu a poté každý měsíc; ženy v plodném věku, které neabstinují, musí používat antikoncepci.

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významné fyzikální vyšetření nebo laboratorní abnormality
  • Klinické známky onemocnění jater nebo poškození jater dokumentované abnormálními jaterními testy
  • Příznaky významného akutního onemocnění v období 30 týdnů před zahájením léčby
  • Pacienti se známými závažnými nežádoucími reakcemi nebo přecitlivělostí na makrolidy nebo inhibitory kalcineurinu nebo se známou přecitlivělostí na kteroukoli složku studovaného léku nebo s anamnézou nežádoucích reakcí na anestetický přípravek používaný k odběrům krve
  • Lokální takrolimus nebo Elidel do 2 týdnů před podáním dávky
  • Systémový steroid, systémový takrolimus nebo jakékoli imunosupresivum během 1 měsíce před podáním dávky
  • Fototerapie do 1 měsíce před podáním
  • Použití inhibitorů izoenzymu cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) během 2 týdnů před podáním dávky
  • Topické steroidy nebo jiná lokální terapie (kromě takrolimu) mohou být použity až do dne 1. aplikace Elidelu; léčba však musí být během léčebného období přerušena. Lokální léčba kortikosteroidy může být obnovena ihned po ukončení léčby nebo v případě překročení varovné hodnoty a léčba Elidelem bude pokračovat pouze na obličeji a krku.
  • Účast na jakýchkoli klinických studiích během 2 měsíců před podáním dávky
  • Anamnéza nebo klinický důkaz kardiovaskulárního, respiračního, renálního, jaterního, gastrointestinálního, hematologického, neurologického onemocnění nebo jakéhokoli jiného onemocnění než Nethertonův syndrom, které mohou vystavit subjekt nepřiměřenému riziku. Jakýkoli chirurgický nebo zdravotní stav, který by mohl významně změnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování léků.
  • Přítomnost malignity nebo lymfoproliferativního onemocnění v anamnéze
  • Přítomnost jakékoli virové nebo plísňové nebo neléčené bakteriální kožní infekce
  • Známá HIV pozitivita nebo aktivní hepatitida B nebo C
  • Historie imunokompromisu
  • Během období studie nemají být podávány žádné vakcíny obsahující živé viry.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pimecrolimus 1% krém
Léčba lékem/Elidelem. Jednoramenné otevřené léčebné rameno. Pilotní studie účinnosti a bezpečnosti Pimecrolimus Cream 1% pro léčbu Nethertonova syndromu:
Lék: Pimecrolimus 1% krém
Otevřená etiketa s jedním ramenem
Ostatní jména:
  • Elidel
  • Ekzém

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladiny pimekrolimu v krvi
Časové okno: Každá návštěva až 18 měsíců: Studijní dny 1, 7, 14, 28, 56, 84, 175, 360 a 520
Při každé plánované návštěvě byla zjištěna koncentrace pimekrolimu v krvi. Tato hodnota odráží množství pimekrolimu v krvi. Ta se měří přímo z krve a poskytuje odhad stupně absorpce léčebného léku kůží do krve.
Každá návštěva až 18 měsíců: Studijní dny 1, 7, 14, 28, 56, 84, 175, 360 a 520

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Spolupracovníci

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Albert C Yan, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2005

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. září 2005

První zveřejněno (Odhad)

21. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. srpna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. července 2019

Naposledy ověřeno

1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2004-11-4063

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit