Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de seguridad de Elidel (Pimecrolimus) Crema al 1 % para tratar el síndrome de Netherton

25 de julio de 2019 actualizado por: Albert Yan, Children's Hospital of Philadelphia

Seguridad Exploratoria y Absorción Sistémica de Elidel (Pimecrolimus) Crema al 1% para el Tratamiento del Síndrome de Netherton

El síndrome de Netherton es una condición genética que puede resultar en un funcionamiento anormal de la piel. Las personas con esta afección a menudo tienen la piel roja y escamosa; pelo escaso o corto; y problemas con la absorción de medicamentos o productos químicos que se aplican a la piel. Si estos químicos se absorben en un nivel alto, pueden causar problemas de salud. Elidel (pimecrolimus) es un medicamento nuevo que está disponible en forma de crema. Se ha demostrado que ayuda a mejorar la apariencia de la piel en pacientes con otra afección de la piel conocida como dermatitis atópica, y está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (EE. UU.) para su uso en niños con dermatitis atópica de leve a moderada. El propósito de este estudio es determinar si Elidel es seguro, ver si el medicamento se absorbe a través de la piel y ver si los efectos secundarios están asociados con su uso en niños con síndrome de Netherton.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los pacientes con síndrome de Netherton, una rara genodermatosis, manifiestan una dermatitis eccematosa crónica con eritema y descamación que a menudo es recalcitrante al tratamiento convencional con emolientes y corticosteroides tópicos. Estos pacientes muestran una barrera epidérmica alterada con mayor permeabilidad a los agentes tópicos y, por lo tanto, son susceptibles a la pérdida de agua transepidérmica por evaporación y a la infección. Se ha demostrado que la terapia tópica con los inhibidores de la calcineurina tacrolimus y pimecrolimus mejora la integridad de la piel y la calidad de vida de los pacientes con varias dermatosis crónicas, incluida la dermatitis atópica. Sin embargo, como resultado de la disfunción de la barrera cutánea subyacente, la posibilidad de una absorción sistémica significativa y los efectos secundarios resultantes es motivo de preocupación cuando estos agentes se usan en pacientes con síndrome de Netherton. La experiencia con la pomada tópica de tacrolimus al 0,1% para pacientes con síndrome de Netherton ha demostrado tanto una eficacia marcada como una absorción sistémica significativa del fármaco en esta población de pacientes. No se ha informado hasta la fecha el uso de pimecrolimus tópico en pacientes con síndrome de Netherton. La investigación del grado de absorción sistémica y los efectos secundarios ayudará a definir el perfil de seguridad y eficacia de pimecrolimus tópico en pacientes con síndrome de Netherton.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

3

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico clínico del síndrome de Netherton
  • Valores normales de laboratorio dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción
  • Consentimiento informado por escrito firmado
  • Voluntad y capacidad para cumplir con los requisitos del estudio.
  • Para mujeres en edad fértil, prueba de embarazo en orina negativa al momento de la inscripción y luego mensualmente a partir de entonces; las mujeres en edad fértil que no están en abstinencia deben usar métodos anticonceptivos.

Criterio de exclusión:

  • Examen físico clínicamente significativo o anomalías de laboratorio
  • Evidencia clínica de enfermedad hepática o lesión hepática documentada por pruebas de función hepática anormales
  • Síntomas de una enfermedad aguda significativa en el período de 30 semanas anterior al inicio del tratamiento
  • Pacientes con reacciones adversas graves conocidas o hipersensibilidad a los macrólidos o inhibidores de la calcineurina o con hipersensibilidad conocida a cualquiera de los ingredientes del medicamento del estudio o antecedentes de reacciones adversas al producto anestésico utilizado para las extracciones de sangre.
  • Tacrolimus tópico o Elidel dentro de las 2 semanas anteriores a la dosificación
  • Esteroide sistémico, tacrolimus sistémico o cualquier inmunosupresor dentro de 1 mes antes de la dosificación
  • Fototerapia dentro de 1 mes antes de la dosificación
  • Uso de inhibidores de la isoenzima citocromo P450 3A4 (CYP3A4) en las 2 semanas anteriores a la dosificación
  • Se pueden usar esteroides tópicos u otra terapia tópica (excepto tacrolimus) hasta el día de la primera aplicación de Elidel; sin embargo, el tratamiento debe suspenderse durante el período de tratamiento. El tratamiento tópico de corticosteroides puede reanudarse inmediatamente después del período de tratamiento o en caso de que se haya excedido un valor de alerta y el tratamiento con Elidel se continuará solo en la cara y el cuello.
  • Participación en cualquier ensayo clínico dentro de los 2 meses anteriores a la dosificación
  • Antecedentes o evidencia clínica de enfermedades cardiovasculares, respiratorias, renales, hepáticas, gastrointestinales, hematológicas, neurológicas o cualquier otra enfermedad que no sea el síndrome de Netherton, que pueda poner al sujeto en un riesgo indebido. Cualquier condición quirúrgica o médica que pueda alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción de fármacos.
  • Historia de presencia de malignidad o enfermedad linfoproliferativa
  • Presencia de cualquier infección cutánea viral, fúngica o bacteriana no tratada
  • VIH positivo conocido o hepatitis B o C activa
  • Historia de inmunocompromiso
  • No se deben administrar vacunas que contengan virus vivos durante el período de estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Pimecrolimus 1% Crema
Tratamiento con fármaco/Elidel. Brazo de tratamiento de etiqueta abierta de un solo brazo. Un estudio piloto de la eficacia y seguridad de la crema de pimecrolimus al 1 % para el tratamiento del síndrome de Netherton:
Droga: Pimecrolimus 1% Crema
Brazo simple de etiqueta abierta
Otros nombres:
  • Elidel
  • Eczema

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Niveles de pimecrolimus en sangre
Periodo de tiempo: Cada visita hasta 18 meses: Días de estudio 1, 7, 14, 28, 56, 84, 175, 360 y 520
En cada visita programada se midió la concentración sanguínea de pimecrolimus. Este valor refleja la cantidad de pimecrolimus en la sangre. Esto se mide directamente de la sangre y proporciona una estimación del grado de absorción del medicamento de tratamiento a través de la piel hacia la sangre.
Cada visita hasta 18 meses: Días de estudio 1, 7, 14, 28, 56, 84, 175, 360 y 520

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Hospital of Philadelphia

Colaboradores

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Albert C Yan, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2005

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2008

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de septiembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de septiembre de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

21 de septiembre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de agosto de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de julio de 2019

Última verificación

1 de julio de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2004-11-4063

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome de Netherton

Ensayos clínicos sobre Pimecrolimus 1% Crema

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in United States

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir