Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af Elidel (Pimecrolimus) 1% creme til behandling af Netherton syndrom

25. juli 2019 opdateret af: Albert Yan, Children's Hospital of Philadelphia

Udforskende sikkerhed og systemisk absorption af Elidel (Pimecrolimus) 1% creme til behandling af Netherton syndrom

Nethertons syndrom er en genetisk tilstand, der kan resultere i unormal hudfunktion. Mennesker med denne tilstand har ofte rød og skællende hud; sparsomt eller kort hår; og problemer med optagelse af medicin eller kemikalier, der påføres huden. Hvis disse kemikalier absorberes i et højt niveau, kan de forårsage sundhedsproblemer. Elidel (pimecrolimus) er et nyt lægemiddel, der fås som creme. Det har vist sig at hjælpe med at forbedre udseendet af huden hos patienter med en anden hudlidelse kendt som atopisk dermatitis og er godkendt af United States (US) Food and Drug Administration til brug hos børn med mild til moderat atopisk dermatitis. Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om Elidel er sikker, at se, om medicinen absorberes gennem huden, og at se, om bivirkninger er forbundet med dets brug hos børn med Netherton syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter med Netherton syndrom, en sjælden genodermatose, manifesterer en kronisk, eksematøs dermatitis med erytem og skældannelse, som ofte er genstridig over for konventionel behandling med blødgørende midler og topikale kortikosteroider. Disse patienter udviser en ændret epidermal barriere med øget permeabilitet for topiske midler og er derfor modtagelige for fordampende transepidermalt vandtab og infektion. Topisk behandling med calcineurinhæmmerne tacrolimus og pimecrolimus har vist sig at forbedre hudens integritet og livskvaliteten hos patienter med flere kroniske dermatoser, herunder atopisk dermatitis. Som et resultat af den underliggende hudbarrieredysfunktion er muligheden for betydelig systemisk absorption og resulterende bivirkninger imidlertid et problem, når disse midler anvendes til patienter med Netherton syndrom. Erfaring med topisk tacrolimus 0,1% salve til patienter med Netherton syndrom har vist både markant effekt og signifikant systemisk absorption af lægemidlet i denne patientpopulation. Brug af topisk pimecrolimus hos patienter med Netherton syndrom er ikke blevet rapporteret til dato. Undersøgelse af omfanget af systemisk absorption og bivirkninger vil hjælpe med at definere sikkerheds- og effektprofilen af ​​topisk pimecrolimus hos patienter med Netherton syndrom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af Netherton syndrom
  • Normale laboratorieværdier inden for 3 måneder før tilmelding
  • Underskrevet skriftligt informeret samtykke
  • Vilje og evne til at overholde studiekravene
  • For kvinder i den fødedygtige alder, negativ uringraviditetstest ved tilmelding og derefter månedligt derefter; kvinder i den fødedygtige alder, som ikke er afholdende, skal bruge prævention.

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant fysisk undersøgelse eller laboratorieabnormiteter
  • Klinisk bevis for leversygdom eller leverskade som dokumenteret ved unormale leverfunktionstests
  • Symptomer på en betydelig akut sygdom i de 30 uger før behandlingsstart
  • Patienter med kendte alvorlige bivirkninger eller overfølsomhed over for makrolider eller calcineurinhæmmere eller med kendt overfølsomhed over for nogen af ​​indholdsstofferne i undersøgelsesmedicinen eller historie med bivirkninger af det anæstesimiddel, der anvendes til blodudtagninger
  • Topisk tacrolimus eller Elidel inden for 2 uger før dosering
  • Systemisk steroid, systemisk tacrolimus eller ethvert immunsuppressivt middel inden for 1 måned før dosering
  • Fototerapi inden for 1 måned før dosering
  • Brug af inhibitorer af Cytochrom P450 3A4 (CYP3A4) iso-enzym inden for 2 uger før dosering
  • Topikale steroider eller anden topisk behandling (undtagen tacrolimus) kan anvendes op til dagen for 1. påføring af Elidel; dog skal behandlingen seponeres i behandlingsperioden. Topisk behandling af kortikosteroider kan genoptages umiddelbart efter behandlingsperioden eller i tilfælde af, at en alarmværdi er blevet overskredet, og Elidel-behandlingen fortsættes kun i ansigtet og på halsen.
  • Deltagelse i eventuelle kliniske forsøg inden for 2 måneder før dosering
  • Anamnese eller kliniske beviser for kardiovaskulær, respiratorisk, nyre-, lever-, gastrointestinal, hæmatologisk, neurologisk sygdom eller enhver anden sygdom end Netherton-syndrom, som kan bringe patienten i unødig risiko. Enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand, som væsentligt kan ændre absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler.
  • Anamnese med malignitet eller lymfoproliferativ sygdom
  • Tilstedeværelse af enhver virus- eller svampeinfektion eller ubehandlet bakteriel hudinfektion
  • Kendt HIV-positivitet eller aktiv hepatitis B eller C
  • Historie med immunkompromittering
  • Der må ikke administreres vacciner indeholdende levende vira i undersøgelsesperioden.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pimecrolimus 1% creme
Behandling med lægemiddel/Elidel. Enkeltarm-åben-label behandlingsarm. En pilotundersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​Pimecrolimus Cream 1% til behandling af Netherton Syndrom:
Medicin: Pimecrolimus 1% creme
Enkeltarm med åben etiket
Andre navne:
  • Elidel
  • Eksem

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Pimecrolimus niveauer i blodet
Tidsramme: Hvert besøg op til 18 måneder: Studiedage 1, 7, 14, 28, 56, 84, 175, 360 og 520
Ved hvert planlagt besøg blev blodkoncentrationen af ​​pimecrolimus opnået. Denne værdi afspejler mængden af ​​pimecrolimus i blodet. Dette måles direkte fra blodet og giver et skøn over graden af ​​absorption af behandlingsmedicinen gennem huden til blodet.
Hvert besøg op til 18 måneder: Studiedage 1, 7, 14, 28, 56, 84, 175, 360 og 520

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbejdspartnere

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Albert C Yan, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. september 2005

Først opslået (Skøn)

21. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. august 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. juli 2019

Sidst verificeret

1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2004-11-4063

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner