Elidel（吡美莫司）1% 乳膏治疗内瑟顿综合征的安全性研究

纳入标准：

• Netherton综合征的临床诊断
• 入组前 3 个月内的正常实验室值
• 签署书面知情同意书
• 愿意并有能力遵守学习要求
• 对于育龄妇女，入组时尿妊娠试验阴性，此后每月一次；未禁欲的育龄妇女必须采取避孕措施。

排除标准：

• 有临床意义的体格检查或实验室异常
• 肝功能检查异常所记录的肝病或肝损伤的临床证据
• 治疗开始前 30 周内出现严重急性疾病的症状
• 已知对大环内酯类或神经钙蛋白抑制剂有严重不良反应或超敏反应的患者，或已知对研究药物的任何成分过敏或对用于抽血的麻醉产品有不良反应史的患者
• 给药前 2 周内外用他克莫司或 Elidel
• 给药前 1 个月内全身性类固醇、全身性他克莫司或任何免疫抑制剂
• 给药前1个月内进行光疗
• 给药前 2 周内使用细胞色素 P450 3A4 (CYP3A4) 同工酶抑制剂
• 外用类固醇或其他外用疗法（他克莫司除外）可使用至第一次使用 Elidel 之日；但是，在治疗期间必须停止治疗。 皮质类固醇的局部治疗可在治疗期结束后立即恢复，或者如果超过警戒值，Elidel 治疗将仅在面部和颈部继续进行。
• 给药前2个月内参加过任何临床试验
• 心血管、呼吸系统、肾脏、肝脏、胃肠道、血液系统、神经系统疾病或除 Netherton 综合征以外的任何疾病的病史或临床证据，可能会使受试者处于不适当的风险之中。 任何可能显着改变药物吸收、分布、代谢或排泄的手术或医疗状况。
• 存在恶性肿瘤或淋巴增生性疾病的病史
• 存在任何病毒或真菌或未经治疗的细菌性皮肤感染
• 已知的 HIV 阳性或活动性乙型或丙型肝炎
• 免疫功能低下史
• 在研究期间不得接种含有活病毒的疫苗。