Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhetsstudie av Elidel (Pimecrolimus) 1% kräm för att behandla Nethertons syndrom

25 juli 2019 uppdaterad av: Albert Yan, Children's Hospital of Philadelphia

Utforskande säkerhet och systemisk absorption av Elidel (Pimecrolimus) 1 % kräm för behandling av Nethertons syndrom

Nethertons syndrom är ett genetiskt tillstånd som kan resultera i onormal hudfunktion. Personer med detta tillstånd har ofta röd och fjällande hud; glest eller kort hår; och problem med absorption av läkemedel eller kemikalier som appliceras på huden. Om dessa kemikalier absorberas på en hög nivå kan de orsaka hälsoproblem. Elidel (pimecrolimus) är ett nytt läkemedel som finns som kräm. Det har visat sig bidra till att förbättra hudens utseende hos patienter med en annan hudsjukdom som kallas atopisk dermatit, och är godkänd av USA:s (US) Food and Drug Administration för användning hos barn med mild till måttlig atopisk dermatit. Syftet med denna studie är att avgöra om Elidel är säker, att se om läkemedlet absorberas genom huden och att se om biverkningar är förknippade med användningen hos barn med Nethertons syndrom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Patienter med Nethertons syndrom, en sällsynt genodermatos, uppvisar en kronisk, eksematös dermatit med erytem och fjällning som ofta är motsträvig mot konventionell behandling med mjukgörande medel och topikala kortikosteroider. Dessa patienter uppvisar en förändrad epidermal barriär med ökad permeabilitet för topikala medel och är därför mottagliga för evaporativ transepidermal vattenförlust och infektion. Topikal behandling med kalcineurinhämmarna takrolimus och pimekrolimus har visat sig förbättra hudens integritet och livskvalitet hos patienter med flera kroniska dermatoser, inklusive atopisk dermatit. Som ett resultat av den underliggande dysfunktionen av hudbarriären är dock möjligheten till betydande systemisk absorption och biverkningar som följd av dessa ett problem när dessa medel används hos patienter med Nethertons syndrom. Erfarenhet av topikal takrolimus 0,1 % salva för patienter med Nethertons syndrom har visat både markant effekt och signifikant systemisk absorption av läkemedlet i denna patientpopulation. Användning av topikal pimecrolimus hos patienter med Nethertons syndrom har hittills inte rapporterats. Undersökning av omfattningen av systemisk absorption och biverkningar kommer att hjälpa till att definiera säkerhets- och effektprofilen för topikal pimecrolimus hos patienter med Nethertons syndrom.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

3

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnos av Nethertons syndrom
  • Normala laboratorievärden inom 3 månader före inskrivning
  • Undertecknat skriftligt informerat samtycke
  • Vilja och förmåga att uppfylla studiekraven
  • För kvinnor i fertil ålder, negativt uringraviditetstest vid inskrivningen och sedan varje månad därefter; kvinnor i fertil ålder som inte är abstinenta måste använda preventivmedel.

Exklusions kriterier:

  • Kliniskt signifikant fysisk undersökning eller laboratorieavvikelser
  • Kliniska bevis på leversjukdom eller leverskada som dokumenterats genom onormala leverfunktionstester
  • Symtom på en betydande akut sjukdom under de 30 veckor som föregår behandlingsstart
  • Patienter med kända allvarliga biverkningar eller överkänslighet mot makrolider eller kalcineurinhämmare eller med känd överkänslighet mot någon av beståndsdelarna i studieläkemedlet eller tidigare biverkningar av anestesiprodukten som används för blodtagningar
  • Topikal takrolimus eller Elidel inom 2 veckor före dosering
  • Systemisk steroid, systemisk takrolimus eller något immunsuppressivt medel inom 1 månad före dosering
  • Fototerapi inom 1 månad före dosering
  • Användning av hämmare av Cytokrom P450 3A4 (CYP3A4) iso-enzym inom 2 veckor före dosering
  • Topikala steroider eller annan topikal terapi (förutom takrolimus) kan användas fram till dagen för den första appliceringen av Elidel; dock måste behandlingen avbrytas under behandlingsperioden. Topikal behandling av kortikosteroider kan återupptas omedelbart efter behandlingsperioden eller om ett varningsvärde har överskridits och Elidel-behandlingen kommer att fortsätta endast i ansiktet och på halsen.
  • Deltagande i alla kliniska prövningar inom 2 månader före dosering
  • Historik eller kliniska bevis på kardiovaskulära, respiratoriska, njur-, lever-, gastrointestinala, hematologiska, neurologiska sjukdomar eller någon annan sjukdom än Nethertons syndrom, som kan utsätta patienten för onödig risk. Varje kirurgiskt eller medicinskt tillstånd som avsevärt kan förändra absorption, distribution, metabolism eller utsöndring av läkemedel.
  • Historik av förekomst av malignitet eller lymfoproliferativ sjukdom
  • Förekomst av virus-, svamp- eller obehandlad bakteriell hudinfektion
  • Känd HIV-positivitet eller aktiv hepatit B eller C
  • Historik av immunförsämring
  • Inga vacciner som innehåller levande virus ska administreras under studieperioden.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Pimecrolimus 1% kräm
Behandling med läkemedel/Elidel. Enarms-öppen-label behandlingsarm. En pilotstudie av effektiviteten och säkerheten av Pimecrolimus Cream 1% för behandling av Nethertons syndrom:
Läkemedel: Pimecrolimus 1% kräm
Enkelarm med öppen etikett
Andra namn:
  • Elidel
  • Eksem

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Pimecrolimus nivåer i blodet
Tidsram: Varje besök upp till 18 månader: Studiedagar 1, 7, 14, 28, 56, 84, 175, 360 och 520
Vid varje planerat besök erhölls blodkoncentrationen av pimecrolimus. Detta värde återspeglar mängden pimecrolimus i blodet. Detta mäts direkt från blodet och ger en uppskattning av graden av absorption av behandlingsläkemedlet genom huden till blodet.
Varje besök upp till 18 månader: Studiedagar 1, 7, 14, 28, 56, 84, 175, 360 och 520

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbetspartners

Novartis Pharmaceuticals

Utredare

  • Huvudutredare: Albert C Yan, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2005

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2008

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2008

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 september 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 september 2005

Första postat (Uppskatta)

21 september 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 augusti 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 juli 2019

Senast verifierad

1 juli 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2004-11-4063

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Nethertons syndrom

Kliniska prövningar på Pimecrolimus 1% kräm

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera