Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности 1% крема Элидел (пимекролимус) для лечения синдрома Нетертона

25 июля 2019 г. обновлено: Albert Yan, Children's Hospital of Philadelphia

Исследование безопасности и системной абсорбции 1% крема Элидел (пимекролимус) для лечения синдрома Нетертона

Синдром Нетертона — это генетическое заболевание, которое может привести к аномальному функционированию кожи. Люди с этим заболеванием часто имеют красную и шелушащуюся кожу; редкие или короткие волосы; и проблемы с абсорбцией лекарств или химических веществ, которые наносятся на кожу. Если эти химические вещества поглощаются на высоком уровне, они могут вызвать проблемы со здоровьем. Элидел (пимекролимус) — новое лекарство в виде крема. Было показано, что он помогает улучшить внешний вид кожи у пациентов с другим кожным заболеванием, известным как атопический дерматит, и одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (США) для использования у детей с атопическим дерматитом легкой и средней степени тяжести. Цель этого исследования — определить, безопасен ли Элидел, посмотреть, впитывается ли лекарство через кожу, и выяснить, связаны ли побочные эффекты с его применением у детей с синдромом Нетертона.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациенты с синдромом Нетертона, редким генодерматозом, проявляются хроническим экзематозным дерматитом с эритемой и шелушением, которое часто не поддается традиционной терапии смягчающими средствами и местными кортикостероидами. Эти пациенты демонстрируют измененный эпидермальный барьер с повышенной проницаемостью для местных агентов и, следовательно, подвержены испарительной трансэпидермальной потере воды и инфекции. Было показано, что местная терапия ингибиторами кальциневрина такролимусом и пимекролимусом улучшает целостность кожи и качество жизни пациентов с несколькими хроническими дерматозами, включая атопический дерматит. Однако из-за лежащей в основе дисфункции кожного барьера возможность значительной системной абсорбции и возникающих в результате побочных эффектов вызывает беспокойство при использовании этих препаратов у пациентов с синдромом Нетертона. Опыт местного применения 0,1% мази такролимуса у пациентов с синдромом Нетертона продемонстрировал как заметную эффективность, так и значительную системную абсорбцию препарата у этой группы пациентов. До настоящего времени не сообщалось о местном применении пимекролимуса у пациентов с синдромом Нетертона. Изучение степени системной абсорбции и побочных эффектов поможет определить профиль безопасности и эффективности местного применения пимекролимуса у пациентов с синдромом Нетертона.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Клиническая диагностика синдрома Нетертона
  • Нормальные лабораторные показатели в течение 3 месяцев до зачисления
  • Подписанное письменное информированное согласие
  • Желание и способность соответствовать требованиям обучения
  • Для женщин детородного возраста отрицательный тест мочи на беременность при зачислении, а затем ежемесячно; женщины детородного возраста, не воздерживающиеся от употребления алкоголя, должны использовать средства контрацепции.

Критерий исключения:

  • Клинически значимые физикальное обследование или лабораторные отклонения
  • Клинические признаки заболевания печени или повреждения печени, подтвержденные аномальными функциональными тестами печени.
  • Симптомы серьезного острого заболевания в период 30 недель, предшествующих началу лечения
  • Пациенты с известными серьезными побочными реакциями или гиперчувствительностью к макролидам или ингибиторам кальциневрина или с известной гиперчувствительностью к любому из ингредиентов исследуемого препарата или историей побочных реакций на анестетик, используемый для взятия крови.
  • Такролимус или Элидел местно в течение 2 недель до дозирования
  • Системный стероид, системный такролимус или любой иммунодепрессант в течение 1 месяца до введения дозы
  • Фототерапия в течение 1 месяца до введения дозы
  • Использование ингибиторов изофермента цитохрома P450 3A4 (CYP3A4) в течение 2 недель до дозирования
  • Топические стероиды или другая местная терапия (кроме такролимуса) могут использоваться до дня первого применения Элидела; однако лечение должно быть прекращено в течение периода лечения. Местное лечение кортикостероидами может быть возобновлено сразу после периода лечения или в случае превышения порогового значения, и лечение Элиделом будет продолжено только на лице и шее.
  • Участие в любых клинических испытаниях в течение 2 месяцев до дозирования
  • Анамнез или клинические признаки сердечно-сосудистых, респираторных, почечных, печеночных, желудочно-кишечных, гематологических, неврологических заболеваний или любых заболеваний, кроме синдрома Нетертона, которые могут подвергнуть субъекта неоправданному риску. Любое хирургическое или медицинское состояние, которое может значительно изменить абсорбцию, распределение, метаболизм или выведение лекарств.
  • Наличие в анамнезе злокачественного новообразования или лимфопролиферативного заболевания
  • Наличие любой вирусной, грибковой или невылеченной бактериальной инфекции кожи.
  • Известный положительный ВИЧ-статус или активный гепатит B или C
  • История иммунодефицита
  • В течение периода исследования нельзя вводить вакцины, содержащие живые вирусы.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Пимекролимус 1% крем
Лечение препаратом/Элидел. Независимая группа лечения с открытой этикеткой. Пилотное исследование эффективности и безопасности крема пимекролимус 1% для лечения синдрома Нетертона:
Лекарство: Пимекролимус 1% крем
Одноплечий с открытой этикеткой
Другие имена:
  • Элидел
  • Экзема

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровни пимекролимуса в крови
Временное ограничение: Каждое посещение до 18 месяцев: дни исследования 1, 7, 14, 28, 56, 84, 175, 360 и 520.
При каждом запланированном посещении определяли концентрацию пимекролимуса в крови. Это значение отражает количество пимекролимуса в крови. Это измеряется непосредственно в крови и обеспечивает оценку степени всасывания лечебного препарата через кожу в кровь.
Каждое посещение до 18 месяцев: дни исследования 1, 7, 14, 28, 56, 84, 175, 360 и 520.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital of Philadelphia

Соавторы

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Главный следователь: Albert C Yan, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2005 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2008 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2008 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 сентября 2005 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 сентября 2005 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 сентября 2005 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 августа 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 июля 2019 г.

Последняя проверка

1 июля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2004-11-4063

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Пимекролимус 1% крем

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Tunisia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться