원발성 전신성 아밀로이드증 환자에서 엔브렐의 2상 시험

포함 기준:

• >=18세.
• 등록 전 14일 이하로 얻은 실험실 값.
• 심박출률 제한 없음
• 빌리루빈 <3 mg/dL
• 절대 호중구 수 >=500/마이크로리터
• 콩고 적색으로 염색된 조직 표본 또는 특징적인 전자 현미경 외관에서 녹색 복굴절 물질의 편광 현미경에 의한 검출에 기초한 아밀로이드증의 조직화학적 진단.
• 아밀로이드 피브릴의 항-경쇄 항혈청으로 골수 또는 면역조직화학적 염색에서 혈청/소변 또는 형질 세포의 클론 집단에서 입증할 수 있는 M-단백질.
• ECOG 수행 상태 0, 1, 2 또는 3.
• 치료를 정당화하기 위한 아밀로이드의 증상이 있는 장기 침범. 여기에는 간 침범, 심장 침범, 신장 침범, 말초 신경병증 또는 연조직 침범이 포함될 수 있습니다. 자반증이나 수근관 증후군 이상이 있어야 합니다.
• 이전에 치료를 받았거나 받지 않았습니다. 적절한 잔존 장기 기능이 있는 경우 이전 치료에 제한이 없습니다.
• 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 능력.
• 약물을 자가 주사하거나 약물을 투여할 수 있는 간병인이 있는 능력.

제외 기준:

• 수근관 증후군 또는 피부 자반병과 같은 아밀로이드 특이 증후군은 질병의 유일한 증거입니다. 골수 생검 표본 또는 형질세포종에서만 혈관 아밀로이드의 발견이 전신성 아밀로이드증을 나타내지는 않습니다.
• 비 AL 아밀로이드증의 존재.
• 멜팔란 또는 기타 알킬화제, 고용량 덱사메타손 또는 알파 인터페론 <= 등록 4주 전.
• 코르티코스테로이드를 동시에 사용하지만 환자가 아밀로이드 이외의 장애(예: 부신 기능 부전, 류마티스 관절염 등)에 대해 투여 중인 경우 만성 스테로이드를 사용할 수 있습니다.

• 다음 중 하나:

  • 임산부
  • 간호 여성
  • 적절한 피임법(콘돔, 격막, 피임약, 주사, 자궁 내 장치[IUD], 외과적 불임법, 금욕 등)을 사용하지 않으려는 가임 남성 또는 여성
• 통제되지 않은 감염.

• 임상적으로 명백한 다발성 골수종(단클론성 BMPC >30%) 및 다음 중 적어도 하나:

  • 뼈 병변
  • 고칼슘혈증
• 적절하게 치료된 기저 세포 또는 편평 세포 피부암, 제자리 자궁경부암, 적절하게 치료된 I기 또는 II기 암(환자가 현재 완전한 차도 상태에 있음) 또는 환자가 질병을 앓았던 기타 암을 제외한 활동성 악성 종양 5년간 무료.