Faza II badania Enbrel u pacjentów z pierwotną amyloidozą układową

Kryteria przyjęcia:

• >=18 lat.
• Wartości laboratoryjne uzyskane <=14 dni przed rejestracją.
• Brak ograniczeń frakcji wyrzutowej serca
• Bilirubina <3 mg/dl
• Bezwzględna liczba neutrofili >=500/mikrolitr
• Rozpoznanie histochemiczne amyloidozy na podstawie wykrycia za pomocą mikroskopii polaryzacyjnej zielonego birefringentnego materiału w wybarwionych na czerwono Kongo próbkach tkanek lub charakterystycznego wyglądu w mikroskopie elektronowym.
• Wykrywalne białko M w surowicy/moczu lub klonalnej populacji komórek plazmatycznych w szpiku kostnym lub barwienie immunohistochemiczne z surowicami anty-łańcuchów lekkich włókienek amyloidowych.
• Stan wydajności ECOG 0, 1, 2 lub 3.
• Objawowe zajęcie narządów przez amyloid uzasadniające terapię. Może to obejmować zajęcie wątroby, zajęcie serca, zajęcie nerek, neuropatię obwodową lub zajęcie tkanek miękkich. Musi mieć więcej niż plamicę lub zespół cieśni nadgarstka.
• Wcześniej leczone lub nieleczone. Nie ma ograniczeń co do wcześniejszej terapii, pod warunkiem, że istnieje odpowiednia resztkowa czynność narządu.
• Możliwość wyrażenia świadomej zgody.
• Możliwość samodzielnego wstrzykiwania leków lub posiadanie opiekuna, który może podawać lek.

Kryteria wyłączenia:

• Zespół swoisty dla amyloidu, taki jak zespół cieśni nadgarstka lub plamica skórna jako jedyny dowód choroby. Wykrycie amyloidu naczyniowego jedynie w materiale biopsyjnym szpiku kostnego lub w plazmocytomie nie wskazuje na amyloidozę układową.
• Obecność amyloidozy innej niż AL.
• Melfalan lub inne środki alkilujące, deksametazon w dużych dawkach lub interferon alfa <= 4 tygodnie przed rejestracją.
• Jednoczesne stosowanie kortykosteroidów, ale pacjenci mogą przyjmować sterydy przewlekle, jeśli otrzymują je z powodu zaburzeń innych niż amyloid, tj. niedoczynności kory nadnerczy, reumatoidalnego zapalenia stawów itp.

• Którekolwiek z poniższych:

  • Kobiety w ciąży
  • Pielęgniarka
  • Mężczyźni lub kobiety w wieku rozrodczym, którzy nie chcą stosować odpowiedniej antykoncepcji (prezerwatywy, diafragma, pigułki antykoncepcyjne, zastrzyki, wkładka wewnątrzmaciczna [IUD], sterylizacja chirurgiczna, abstynencja itp.)
• Niekontrolowana infekcja.

• Klinicznie jawny szpiczak mnogi (monoklonalne BMPC >30%) i co najmniej jedno z poniższych:

  • Zmiany kostne
  • Hiperkalcemia
• Aktywny nowotwór złośliwy, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry, raka szyjki macicy in situ, odpowiednio leczonego raka w stadium I lub II, po którym pacjentka jest obecnie w całkowitej remisji, lub jakiegokolwiek innego nowotworu, na który pacjentka chorowała: za darmo przez 5 lat.