Fase II-forsøg med Enbrel hos patienter med primær systemisk amyloidose

Inklusionskriterier:

• >=18 år.
• Laboratorieværdier opnået <=14 dage før registrering.
• Ingen begrænsning på hjerteudstødningsfraktionen
• Bilirubin <3 mg/dL
• Absolut neutrofiltal >=500/mikroliter
• Histokemisk diagnose af amyloidose baseret på detektion ved polariserende mikroskopi af grønt dobbeltbrydende materiale i Congo rødfarvede vævsprøver eller karakteristisk elektronmikroskopi.
• Påviselig M-protein i serum/urin eller klonal population af plasmaceller i knoglemarven eller immunhistokemisk farvning med anti-let kæde anti-sera af amyloid fibriller.
• ECOG-ydelsesstatus 0, 1, 2 eller 3.
• Symptomatisk organinvolvering med amyloid for at retfærdiggøre terapi. Dette kan omfatte leverpåvirkning, hjertepåvirkning, nyrepåvirkning, perifer neuropati eller involvering af blødt væv. Skal have mere end purpura eller karpaltunnelsyndrom.
• Tidligere behandlet eller ubehandlet. Ingen grænse for forudgående behandling, forudsat at der er tilstrækkelig resterende organfunktion.
• Evne til at give informeret samtykke.
• Evne til selv at injicere medicin eller have en omsorgsperson, der kan administrere lægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

• Amyloid-specifikt syndrom, såsom karpaltunnelsyndrom eller hudpurpura som eneste tegn på sygdom. Fundet af vaskulært amyloid kun i en knoglemarvsbiopsiprøve eller i et plasmacytom er ikke tegn på systemisk amyloidose.
• Tilstedeværelse af non-AL amyloidose.
• Melphalan eller andre alkylerende midler, højdosis dexamethason eller alfa-interferon <=4 uger før registrering.
• Samtidig brug af kortikosteroider, men patienter kan være på kroniske steroider, hvis de bliver givet for andre lidelser end amyloid, dvs. binyrebarkinsufficiens, leddegigt osv.

• Enhver af følgende:

  • Gravid kvinde
  • Sygeplejerske kvinder
  • Mænd eller kvinder i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at anvende passende prævention (kondomer, pessar, p-piller, injektioner, intrauterin enhed [IUD], kirurgisk sterilisation, abstinenser osv.)
• Ukontrolleret infektion.

• Klinisk åbenlyst myelomatose (monoklonal BMPC >30%) og mindst én af følgende:

  • Knoglelæsioner
  • Hypercalcæmi
• Aktiv malignitet med undtagelse af tilstrækkeligt behandlet basalcelle- eller pladecellehudkræft, in situ livmoderhalskræft, tilstrækkeligt behandlet kræft i stadie I eller II, hvorfra patienten i øjeblikket er i fuldstændig remission, eller enhver anden kræftsygdom, som patienten har været sygdom af- gratis i 5 år.